日前，百济神州宣布，其广州生物药生产基地已完成PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）首批向中国澳门的商业化供货。

据悉，百泽安®于2023年5月在中国澳门一次性获批9项适应症，涵盖疾病领域包括经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌、高度微卫星不稳定型实体瘤、食管鳞状细胞癌及鼻咽癌。

百泽安®最早于2019年12月在中国大陆获批，是国产第四款PD-1，隶属第一梯队。上市后，百泽安®业绩一路高歌猛进，2020-2022年销售额分别为11.2亿元、16亿元、29.18亿元。

新晋“国产创新药一哥”

百济神州成立于2010年，开局便是“职业经理人+明星科学家”的配置，由“创业老手”欧雷强和美国科学院院士王晓东携手创立。欧雷强负责公司运营，王晓东负责科研把控。

百济神州从成立初期就旨在做“最好的药”，事实上，短短几年时间，百济神州已经有三款创新药得以上市，并且截至目前，百济神州也是唯一一家在纳斯达克、港交所、上交所三地上市的生物科技公司，拥有超强的融资能力，十年来百济神州已获中美两地累计超650亿的融资，更是备受明星资本“高瓴资本”的青睐，为其持续输血，始终将其放在生物医药领域的第一大重仓股位置。

由于前期处于蓄力研发阶段，前期发展处于未营利状态，据财报数据统计，2020-2022年，百济神州虽累计亏损超347亿元；但随着其创新产品陆续上市商业化，其收益持续增长，目前其亏损幅度正在逐步收窄。百济神州最新发布的2023年H1财报显示，总营收为72.5亿元，同比增长72.2%，其中，产品收入达到了66.96亿元，同比增长82.2%；归母净利润亏损52.19亿元，较去年同期收窄14.45亿元。

值得注意的是，在2022年财报的比较中，百济神州以86.51亿元的创新产品收入，成为中国制药企业创新药收入最高的企业，从创新药销售业绩来看，百济神州已毫无疑问地坐稳了“国产创新药一哥”的位置。

商业化十余款产品

百悦泽®、百泽安®为销售主力

百济神州商业化始于2020年，2019年年末，旗下产品泽布替尼和替雷利珠单抗相继在美国和中国获批上市。此后，两款产品适应症不断扩围。2020年6月，泽布替尼（百悦泽®）在国内获批。2021年，第三款产品帕米帕利（百汇泽®）在国内获批上市。

图片来源：百济神州官网

这三款产品是目前百济神州旗下实现商业化自研产品。其中，泽布替尼和替雷利珠单抗是两大销售单品。

截至目前，泽布替尼已在美、中、英、加、澳等国，以及欧盟（EU）和其他国际市场获批上市，适应症涵盖慢性淋巴细胞白血病（CLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL），是获批适应症数量最多的BTK抑制剂。

财报显示，今年上半年，泽布替尼实现全球销售额36.12亿元，同比增长139%。其中，来自美国市场的销售额为25.19亿元，相较上年同期的10.15亿元，增长148.18%。

业绩的提升除了来自适应症的拓宽，还来得益于优异的疗效数据击退了竞争对手。2022年12月，百济神州公布泽布替尼头对头研究最终数据。结果显示，在与伊布替尼的对比中泽布替尼取得无进展生存期（PFS）与总缓解率（ORR）双重优势性。

替雷利珠单抗是百济神州的另外一款拳头产品。今年上半年，替雷利珠单抗在国内市场销售额达到18.36亿元，同比增长42.5%。尽管在“国产PD-1四小龙”中，替雷利珠单抗获批最晚，但得益于百济神州早期广泛铺下适应症的策略下，该药销量增长迅速，或已成为国内最畅销的PD-1单抗。

截至2023年上半年，替雷利珠单抗获NMPA批准11项适应症，其中9项已获批适应症已被纳入国家医保目录，是国内获批适应症最广泛、纳入医保适应症数量最多的PD-1产品。

出海方面，替雷利珠单抗近期在欧美两地接连斩获进展：1）获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）上市许可的积极意见；2）FDA已完成了对替雷利珠单抗的生产检查。

除了自研产品，百济神州同时也有引进一些产品，并实现商业化。官网显示，百济神州目前拥有来那度胺胶囊（瑞复美®）、注射用阿扎胞苷（维达莎®）、地舒单抗注射液（安加维®）等多款合作引进产品。

图片来源：百济神州官网

在研产品聚焦血液瘤、实体瘤领域

百济神州2022年财报显示，其报告期研发费用达到111.52亿元，继续保持国内药企研发投入TOP1地位。今年7月18日，百济神州召开了全球投资者研发日活动，围绕公司创新管线的最新进展向大家做了分享。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来表示：“未来的18个月，百济神州将推进超15款药物进入临床开发。从2024年开始的未来5年中，百济神州每年会有10个新分子进入临床阶段。”

据介绍，百济神州目前在研管线涵盖23个开发项目和超过60个临床前项目，包括开始显示出临床优势潜力的BCL-2抑制剂、BTKCDAC等产品，以及B7-H3ADC、EGFRCDAC等多款首次亮相的候选药物，广泛覆盖血液瘤、实体瘤领域各高发瘤种。

图片来源：百济神州全球投资者研发日活动PPT

血液肿瘤领域：

百济神州在血液肿瘤领域的布局包括已上市的泽布替尼，目前还在继续拓展其适应症，探讨联用方案；下一代产品包括BCL2抑制剂Sonrotoclax以及BTKCDAC（PROTAC）BGB-16673等药物——

◆2023年上半年，百济神州在美国和欧盟递交了泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗滤泡性淋巴瘤（FL）的新适应症上市许可申请。FDA预计将于2024年第一季度对该项申请作出决定，泽布替尼有望进一步拓宽其适应症。

◆Sonrotoclax被认为是百济神州下一个核心品种，该药是一款Bcl-2抑制剂。目前，该药单药或联用泽布替尼已在R/R和TNCLL、R/R多发性骨髓瘤等治疗方面表现出优异数据；该药与泽布替尼的联用即将进入针对TNCLL/SLL的3期关键临床研究。

◆BTKCDAC（PROTAC）BGB-16673是一种口服靶向BTK的嵌合式降解激活化合物（CDAC）。该药是百济神州CDAC平台的第一款产品，有望成为下一代BTK抑制剂，为发生BTKi靶点相关耐药突变的患者提供获益。据百济神州披露，BGB-16673在最低爬坡剂量时，已经可以看到BTK蛋白降到了不可测量的水平，而且可以相当长时间去维持。

根据百济神州的规划，未来这些产品将在血液肿瘤领域展现出广泛的联用潜力。

实体瘤领域：

百济神州在实体瘤领域披露了包括IO、ADC、CDAC（PROTAC）、双抗、小分子等多种疗法的规划。

◆在IO疗法领域，百济神州在已上市产品替雷利珠单抗的基础上扩围，靶点覆盖TIGIT、LAG3、OX40、HPK1、DGKζ等；

图片来源：百济神州全球投资者研发日活动PPT

◆在ADC疗法领域，已完成新一代技术ADC平台建设，已经有4个项目在IND阶段，有10个项目在开发阶段。

图片来源：百济神州全球投资者研发日活动PPT

◆在CDAC（PROTAC）疗法领域，百济神州基于CDAC技术平台开发的第二款蛋白降解产品——EGFR-CDAC项目，有望满足EGFR抑制剂，特别是奥希替尼治疗后进展的未满足临床需求。临床前数据显示，EGFR-CDAC表现出高度选择性，并具有中枢神经系统活性。

图片来源：百济神州全球投资者研发日活动PPT

◆在双抗领域，百济神州也公布了两款产品的研发进展，包括MUC1xCD16ABsAb和Claudin6xCD3BsAb，这两款双抗有望于2024年进入临床开发。

◆在小分子领域，则披露了PanKRAS抑制剂、CDK4抑制剂等最新靶点的药物，PanKRAS抑制剂针对多种肿瘤类型中广泛存在的不同KRAS突变均具有有效抑制作用，CDK4抑制剂展现出强大的肿瘤生长抑制功效和良好的安全特性，未发现中性粒细胞减少和胃肠道毒性等不良反应。

小结

在研发上，百济神州从诞生就将眼光放置全球，坚持全球化。广泛布局全球创新研发管线和平台，截至2022年底，百济神州全球临床研发和医学事务团队规模已超过3500人，在全球超过45个市场启动超过110项临床试验。此外，百济神州计划在美国新泽西州建立生产基地和研发中心，已在稳步推进中。

商业化方向，百济神州同样放眼全球，其产品的商业化布局已经覆盖了巴西、以色列、韩国、俄罗斯、澳大利亚等40多个国家或地区。代表性的自研产品之一，泽布替尼在海内外取得的亮眼成绩，既体现了产品本身的差异性和研发布局，又体现了百济神州强大的全球商业化能力。

言而总之，专注研究和创新的百济神州，拥有相对领先的研发实力，其坚持初心的态度或许比起创新成果更能激励中国创新药事业的发展。

责任编辑：三七

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