美国FDA在几年前曾预计，“到2025年，FDA每年将批准10-20款细胞和基因疗法。”麦肯锡近期的一份报告则基于管线进展做出更大胆的预测：“仅在2024年，预计将有多达21种细胞疗法和多达31种基因疗法获得FDA批准。”

这些预言能否实现？“这只是即将到来的浪潮的第一波。”美国再生医学联盟（AllianceforRegenerativeMedicine，ARM）首席执行官TimothyHunt先生在年初发表的一则观点文章对此十分乐观。

近5年来，获得FDA批准的细胞和基因疗法数量持续增长，2022年也是全球细胞和基因疗法获批总数创纪录的一年。当前这一领域还有超过2000项临床试验正在开展，其中超过100项已迈入3期。根据公开信息，在可预见的2023年，就有多达16款全新的细胞或基因疗法有望在全球首次获批。

与此同时，推动细胞和基因疗法成为主流的治疗方式，行业也仍有诸多挑战仍需解决，包括监管审批、投资环境、市场准入和报销等方面。

国内细胞与基因疗法领域，多家聚焦于细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展，仅2023年5月就多达十余起，本文据公开资料分享其中10家公司的基本信息。

1、恒瑞源正完成C轮超2亿元融资

恒瑞源正完成C轮融资超2亿元，紫金港资本作为本轮主要投资机构继续加投。本轮其他主要投资机构包括恒瑞医药集团、中科科创等。恒瑞源正在2020年完成A+轮融资和B轮两轮融资，并于2021年在上海松江建设总部基地和长三角区域细胞制备中心。

恒瑞源正公司由江苏恒瑞医药集团及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年在上海创立，是一家国内前列、国际同步专注实体瘤的免疫细胞治疗企业。公司针对实体瘤患者开发了MASCT、TCR-T、TCR双抗等多个产品管线，其中MASCT管线是目前全球首个已获得临床批准的针对实体瘤的多靶点细胞治疗产品，已进入临床二期。TCR-T管线通过从多年MASCT临床治疗获益的肿瘤患者体内分离最优亲和力的TCR，积累了大量基于亚洲人群HLA分型的TCR数据，与基于欧美人群HLA分型的TCR产品有显著优势。TCR双抗为标准化产品，可批量生产，价格和效率比定制化细胞治疗产品更有优势。

此外，恒瑞源正自主研发的ReGET平台转化的首个TCR-T产品HRYZ-T101已获得CDE的IND批件！该产品是全球首个中国人群高频HLA的TCR-T产品，拥有中美专利授权及广泛的PCT覆盖，具有全新的TCR序列，是针对实体瘤创新靶点的First-in-classTCR-T细胞治疗产品。此次TCR-T产品获批IND，是恒瑞源正自主研发征程中的重要里程碑。

2、凌意生物完成近亿元人民币A轮融资，加速基因治疗管线开发和技术平台建设

凌意生物宣布完成了近亿元A轮融资，由倚锋资本和华方资本共同领投，传化科技城生科基金、红杉中国、怀济资本等跟投。浩悦资本担任本轮独家财务顾问。

凌意生物成立于2021年2月，是一家拥有全球领先的单基因遗传病动物模型功能验证平台的基因疗法领军公司，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等疾病领域。公司拥有在基因疗法领域国际一流的发现、开发及产业化团队，解决单基因遗传病研发缺乏有效动物模型的痛点，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化，让基因创造价值，改善人类生命健康。

3、神曦生物完成超亿元人民币Pre-A+轮融资

专注于神经损伤和退行性疾病的科技创新公司神曦生物完成超亿元人民币的Pre-A+轮融资。本轮投资人包括张科领弋、济民可信、海西新药、领军创投、苏信宜和、汇聚新星、中科科创和鸿石资本。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。

NeuExcellTherapeutics神曦生物是一家全球领先的运用原位神经再生技术治疗神经损伤和退行性疾病的创新性生物科技公司，在美国和中国设有子公司。创始人陈功教授是国际著名的再生医学专家，是国际上最早在成年哺乳类动物上运用大脑内源性星形胶质细胞原位直接转分化为功能性神经元的先驱者之一。高管团队来自于全球知名药企Novartis,Pfizer,AstraZeneca，Sanofi,Spark等，拥有丰富的产业化经验。

公司打造了全球领先的原位神经再生技术平台，是基于陈功教授团队开创性的原位胶质细胞向神经元转分化研究，利用AAV等载体表达神经转录因子，将内源性星形胶质细胞原位直接转化为长期有功能的神经元，从而达到神经修复的作用。

NeuExcell神曦生物的产品管线涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，例如脑卒中、脑胶质瘤、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、阿尔茨海默症、帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤和眼科疾病等。该核心技术也已获得了国际知名药企罗氏制药旗下的SparkTherapeutics认可，达成了1.9亿美金的合作开发协议，利用公司创新的技术平台共同开发亨廷顿舞蹈症的治疗药物，目前Spark已经独立重复出原位转分化的结果，会加速往临床方向推进。

4、估值70亿，云舟生物晋升全球独角兽企业，加速基因递送行业发展

云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）完成了新一轮股权交易，估值70亿人民币，正式晋升为全球独角兽企业。

云舟生物成立于2014年，是由世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，提供包括基因递送方案的设计研发与优化、科研用载体定制和临床用载体制备等全产业链服务。云舟生物凭借全球首创的载体智能设计交易平台——“载体家（VectorBuilder）”，开启定制化基因载体的商品化时代；经历9年的发展，云舟生物已成长为在全球范围拥有10余家分公司和办事处的跨国企业，业务覆盖90多个国家和地区，海外市场占比超90%，拥有来自全球4000多家科研机构和制药公司的5万多名客户，涵盖全球顶尖科研院所与制药企业，如哈佛大学、剑桥大学、约翰·霍普金斯大学、强生、诺华、拜耳、罗氏等。云舟生物已累计提供超120万个基因递送解决方案，并通过200余个原研项目开发新基因治疗工具、持续优化基因递送方案和工艺，自进军临床市场以来，CRO和CDMO项目遍布北美、欧洲、日韩等多个国家和地区。

5、惠和生物完成近亿元A+轮融资

惠和生物技术（上海）有限公司（以下简称“惠和生物”）宣布完成近亿元A+轮融资，资金将用于公司FirstinClass(FIC)管线的临床研究、新管线研发推进及团队建设，本次融资由景旭创投、深创投、泰珑投资、金雨茂物、伯赛基因等参与。

惠和生物技术（上海）有限公司于2015年12月成立于上海张江高科技园区。作为一家专精特新企业，公司依托平台自有专利技术已搭建针对T细胞TriTETM平台、NK细胞CCNKTM平台和巨噬细胞CCMφTM平台的三大新药平台，可应用多种类型的肿瘤适应症领域。公司首个管线产品CC312已获批临床。公司现有团队成员来自香港中文大学、复旦大学等知名学府，核心研发团队拥有近20年的大分子药物开发经验，参与开发的多项药物已进入临床阶段。在团队成员的共同努力下，公司正快速发展成为一家覆盖早期研发至临床阶段的创新型生物技术公司。

6、艺妙神州再迎重量级险资入股，加速首个国产细胞药物商业化，助力破解“天价”支付困局

太平医疗健康基金完成对国内基因细胞药物领军企业北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）的股权投资。完成投资后，艺妙神州成为获得多家保险机构投资的基因细胞药物企业。本次太平医疗健康基金的成功入股，将有效加速公司首款CAR-T细胞药物IM19的商业化进程，推动该药物早日获批上市，助力破解“天价”细胞治疗药物的支付困局，提升癌症患者用药治疗的可及性，减轻患者负担。

2022年至今，艺妙神州在新技术平台和产品管线研发上取得了多个重大突破和里程碑。公司自研的下一代技术平台InstanCART收获极佳的临床数据，并在第64届美国血液学会（ASH）年会上向全球公布。公司首款CAR-T细胞药物IM19的II期注册临床顺利推进，将于今年提交药品上市申请（NDA），有望成为国内同类首款自主原研获批上市的CAR-T细胞治疗药物，上市后将有效填补国内自主CAR-T药物的市场空白，惠及数十万恶性淋巴瘤患者。此外，公司用于治疗晚期肝癌的CAR-T药物IM83的临床试验申请（IND）成功获得国家药监局药品审评中心（CDE）的受理，为CAR-T细胞药物治疗实体肿瘤带来了崭新的希望。

7、泰楚生物完成近4亿元A轮融资，加快新药CRO+CDMO定制化服务平台建设

上海泰楚生物技术有限公司（简称：泰楚生物）完成A轮融资，融资总额近4亿元人民币。本轮融资由IDG资本领投，业界知名投资机构上海科创基金、君桐资本、上海生物医药基金、博荃资本、中鑫资本、翱鹏投资，杏泽资本、沂景资本、卢拉资本、芯航资本、时节创投跟投。这是泰楚生物在获得泰福资本和临港生命蓝湾基金近3亿元天使轮及pre-A轮融资后又一次完成的超募融资。

泰楚生物是一家领衔新药非临床研究到CDMO生产的企业，可为各类新药研发和生产提供量身定制的单一及组合业务板块的CRO+CDMO技术服务。公司位于上海临港新片区，泰楚生物旗下有四家子公司：泰槿生物、泰澧生物、泰禛生物及泰霁生物，专注于不同专业领域，提供生物医药非临床成药性评价（CRO）、抗体药物发现（CRO）、抗体药物工艺开发和生产（CDMO）、高端制剂递送系统开发及生产（CDMO）、RNA药物工艺开发及生产（CDMO）等服务。泰楚生物及各子公司均由国内外知名专家领衔，并拥有数十位资深专家构成的强大科学与技术团队，可为各类新药研发和生产提供全方位非临床研究的技术支撑。

8、艾码生物完成数千万天使+轮融资

专注于全球领先的第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术的艾码生物（ExoRNABio）宣布完成数千万天使+轮融资。本轮融资由知名机构越秀产业基金领投，京新药业、鼎心资本、南京大学生物医药行业校友会跟投，原股东鼎晖投资继续跟投加仓，璞湾资本担任此轮独家财务顾问。

据悉，本轮融资将主要用于加速公司技术平台的产业转化，同时推进艾码生物今年面向亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。

公开信息显示，艾码生物（ExoRNABio）创立于2022年初，正致力于开发出更多能在实际治疗中惠及更多尚未满足临床需求的病患的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，打造平台型RNA创新药企业。

9、先康达生命获数千万元Pre-A轮融资，加速推进实体瘤CAR-T细胞药物的开发

联景投资董事长袁德宗与先康达生命联合创始人&CTO马丽雅在签约仪式上

深圳市先康达生命科学有限公司（以下简称“先康达生命”）宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资。本轮融资由广东联景投资集团有限公司（简称“联景投资”）领投，所募资金将主要用于推进实体瘤CAR-T细胞药物的临床研究及IND申报。

先康达生命成立于2020年3月，是一家专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化的生物制药企业。公司具备雄厚的科技创新实力，已开发Trans-CAR、Boost-CAR、R-Star共3个具有自主知识产权的技术平台，布局10条研发管线，涵盖CAR-T、CAR-NK及iPSC-T等研发方向，累计申请专利超40项。目前，先康达生命CAR-T产品正在多家三甲医院开展针对Claudin18.2、GUCY2C等靶点的临床试验，相关数据已初步显示出可控的安全性和良好的临床疗效。

10、范德里希完成A轮3000万融资，推进自体免疫细胞技术在国内的创新、转化、应用及推广

范德里希（上海）生物科技有限公司（以下简称“范德里希”）完成A轮3000万融资，云和资本投资。本次融资将为公司的快速发展提供了强力的支持。

目前公司其一的独有技术OPM免疫细胞已在国际上完成了三项关于器官移植的国际临床研究：TAIC-I、TAIC-II和TheOneStudyMreg试验，取得了非常好的效果。

公司将利用这笔资金，加速在国内与各大医院的临床合作，特别是在渐冻症、器官移植、糖尿病足及阿尔兹海默症。并与国家药品监督管理局创新药物临床研究与评价重点实验室建立战略合作，设立国家课题研究，推动企业的快速发展。

范德里希（上海）生物科技有限公司，是一家专业从事免疫细胞研究、临床应用研究及细胞技术服务的高新技术企业。公司以德国数十所一流学府、医院和科研机构为平台，聚焦了国际尖端的生物科技，拥有在免疫细胞及再生医学领域成果卓越的多位专家及国内外学者领衔的专业技术研发及医疗团队。将自体免疫细胞前沿技术引进到国内及联合中德两国资深细胞生物学专家，实现自体免疫细胞技术在国内的创新、转化、应用及推广，致力于生命健康产业的发展。

公司设立了研发中心、细胞质量控制中心和细胞制备中心，中心获得德国范德里希免疫细胞实验室授权中国唯一GMP实验研究机构，规范管理要求，构建质量管理体系，结合智能化质量管理，实现细胞的个性化、规模化制备及细胞制备过程中的严谨性、安全性。

责任编辑：青霉素

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