根据路透社的一项调查发现，今年以来，在美国获批创新药的年度治疗费用/一次性治疗费用超过300万元已有五款。

（图源：医药时间）

Skysona

定价最高来自蓝鸟最新获批的一次性疗法Skysona，于2022年9月17日获FDA批准上市，用于治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD），一次性治疗费用折合人民币约2126万元。

Skysona使用患者自身的造血干细胞，运用Bluebird专有的Lenti-D基因疗法，将ABCD1基因的功能性拷贝片段在体外通过慢病毒CG1711转导入患者自身造血干细胞（CD34+），再回输到患者体内产生ALDP酶以促进VLCFAs的分解，从而抑制其在脑部和肾上腺的沉积。

Lenti-D基因疗法（图源：bluebird bio官网）

Zynteglo

第二贵来自蓝鸟的β地贫基因疗法Zynteglo，2022年8月17日获FDA批准用于β地贫，一次性治疗费用约1984万元。

Zynteglo是一种一次性基因疗法，通过将修饰形式的 β-珠蛋白基因（βA-T87Q-球蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，以生产修饰的功能性成人血红蛋白（HbAT87Q）。一旦患者具有 βA-T87Q-球蛋白基因，他们就有可能将 ZYNTEGLO 衍生的成人血红蛋白 (HbAT87Q) 和总血红蛋白增加到正常或接近正常水平，从而无需定期输血。

Zynteglo最早于2019年5月获EMA批准上市。

Carvykti

第三款来自国内传奇生物的BCMA-CAR-T疗法--Carvykti（西达基奥仑赛），一次性治疗费用折合人民币约325.5万元。

Carvykti 是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法。最新数据显示，Carvykti 在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

Amvuttra

Amvuttra 是一款皮下注射给药的RNAi疗法，每三月注射一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病，年治疗定价324.4万元。

它是一种双链小干扰RNA （siRNA），可靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的信使RNA（mRNA）Amvuttra使用Alnylam公司的增强稳定化学（ESC）-GalNAc 偶联物递送平台，旨在提高效力和代谢稳定性，使得药物可以每三个月进行一次皮下注射给药。关键的HELIOS-A III期研究结果表明，Amvuttra可迅速降低血清中TTR的水平，有可能逆转相对于基线的神经病变损伤，并相对于外部安慰剂改善hATTR淀粉样变性多发性神经病患者疾病负担的其他关键指标。

据 Evaluate Vantage 预测，到 2026 年，Amvuttra 的全球销售额可能达到 18 亿美元。

KimmtraK

第五款超300万的药来自Immunocore的TCR疗法Kimmtrak，年治疗费用约301万元。

Pyrukynd于2022年2月17日获FDA批准上市，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人溶血性贫血，为被批准改善该种疾病的疗法。

值得一提的是，Kimmtrak的批准创造了许多个第一：

（1）第一个获得FDA监管批准的TCR疗法；

（2）第一个获得FDA监管批准治疗实体瘤的双特异性T细胞接合器；

（3）第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗不可切除性或转移性mUM的疗法。

Enjaymo

Enjaymo是由Sanofi公司研发的 lgG4 单抗，是“first-in-class“治疗冷凝集素疾病 (Cold Agglutinin Disease, CAD) 的药物，用于减少 CAD成人患者因溶血而导致的红细胞输血需求。

据悉，这是首款FDA批准用于冷凝集素病的药物。Enjaymo通过抑制经典补体途径并特异性靶向补体C1s蛋白（一种丝氨酸蛋白酶），可防止补体调理素在红细胞表面沉积，从而抑制 CAD 患者的溶血。

Enjaymo治疗CAD的机制和疗效（图源：Blood，2019）

Opdualag

Opdualag 是一个同类首创（first-in-class）的双免疫联合固定剂量复方制剂，含PD-1 抑制剂纳武利尤单抗与新型抗LAG-3抗体 relatlimab。Opdualag 于2022年3月18日获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的不可切除或转移性黑色素瘤。

Opdualag是一种的复方制剂，由固定剂量的PD-1抗体nivolumab和LAG-3抗体relatlimab-rmbw组成，定价为27,389美元/针（体重≥40公斤），年治疗费用191.7万元。

Vonjo

2022年2月28日，CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。

加速批准上市是基于VONJO 在骨髓纤维化患者中的关键3期 PERSIST-2 研究的疗效结果。患者按 1:1:1 随机分配接受 VONJO 200 mg 每日两次 (BID)、VONJO 400 mg 每日一次 (QD) 或最佳可用疗法 (BAT)。允许先前的 JAK2 抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于 50 × 10 9的患者队列中/L 接受 pacritinib 200 mg BD 治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有 3% 的患者脾脏体积减少了至少 35%。作为加速批准的一部分，CTI 需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。

Pluvicto

Pluvicto是一种放射配体疗法（RLT），于2022年3月23日获得FDA批准用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者先前已经接受过基于紫杉烷的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。年治疗费用178.5万元。

这一批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，与标准治疗相比，添加Pluvicto将患者的死亡风险降低38%，Pluvicto同时显著降低患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。而且，在基线携带可评估疾病的患者中，Pluvicto组的总缓解率为30%，标准治疗对照组这一数值为2%。

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责任编辑：达达西瓦

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