当地时间3月2日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准赛诺菲开发的Sarclisa（isatuximabirfc）与泊马度胺（Pomalidomide）、地塞米松（Dexamethasone）联用，治疗成人多发性骨髓瘤患者，并获得了孤儿药称号。FDA是在2019年7月10日接受了Sarclisa治疗多发性骨髓瘤患者的生物制剂许可证申请（BLA）的审查。

多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓中抗感染血浆细胞（一种白细胞）中的血癌。这种疾病可能导致免疫系统减弱，并引起其他骨骼或肾脏问题。多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤，在全世界影响超过138000人，美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，到2020年，美国将有32270例多发性骨髓瘤新病例和12830例相关死亡病例。

Sarclisa是一种与多发性骨髓瘤细胞CD38受体结合的单克隆抗体，通过静脉输液的方式发挥作用，帮助免疫系统中的细胞攻击多发性骨髓瘤癌细胞。

赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示：“多发性骨髓瘤细胞患者疾病复发对先前的治疗产生了抵抗力。”

FDA是根据307例复发难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验结果批准了Sarclisa，这些患者之前接受过来那度胺（lenalidomide）和proteasome抑制剂等至少两种治疗。一半的病人接受了Sarclisa与泊马度胺、地塞米松联用治疗，另一半只接受泊马度胺、地塞米松治疗。Sarclisa的疗效是基于无进展生存期（PFS）。与接受过泊马度胺、地塞米松的患者相比，接受过联用治疗的患者PFS改善，疾病进展或死亡的风险降低40%。总有效率为60.4%。与之相比，仅用泊马度胺、地塞米松治疗的总有效率为35.3%。

服用Sarclisa的患者常见的副作用是中性粒细胞减少（白细胞水平异常低）、输液相关反应、肺炎（一个或两个肺的气囊感染）、上呼吸道感染、腹泻、贫血、淋巴细胞减少（白细胞水平下降）和血小板减少（血小板水平异常低）。

Sarclisa还欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药称号。2019年第二季度，EMA接受了Sarclisa与泊马度胺、地塞米松联用，治疗成人多发性骨髓瘤患者的上市许可申请。

Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心临床项目负责人和临床研究主任PaulRichardson表示：“大多数多发性骨髓瘤患者不幸复发，目前可用的治疗方法难以将他们治愈。与泊马度胺、地塞米松联用的Sarclisa为患有这种疾病的患者提供了一种重要的新治疗选择。”

参考来源：

1.FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma

2.Sanofi : FDA approves Sarclisa® (isatuximab-irfc) for patients with relapsed refractory multiple myeloma

责任编辑：杰尼龟

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