近日，美国FDA正式批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast，那米司特）上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。这是十余年来首个获批的IPF新机制疗法，也是全球首款选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。

特发性肺纤维化（IPF）作为最常见的进行性纤维化间质性肺病之一，患者面临严峻的生存挑战。自尼达尼布（Ofev）和吡非尼酮（Esbriet）上市以来，该领域已有十余年未有新药问世。Nerandomilast的获批不仅打破了这一僵局，也为患者提供了全新的治疗选择。

Nerandomilast是一种高选择性PDE4B抑制剂，通过提升细胞内cAMP水平，实现抗炎与抗纤维化的双重效果。与早期非选择性PDE4抑制剂相比，其对PDE4B亚型的优先选择性，在保证疗效的同时显著降低了呕吐、腹泻等胃肠道不良反应，提升了患者的耐受性与依从性。

图片来源：药智数据企业版-全球药物分析系统（新版）

Nerandomilast的获批主要基于两项III期FIBRONEER-IPF临床试验。结果显示，与安慰剂相比，接受nerandomilast治疗的患者用力肺活量（FVC）下降幅度显著减缓，疗效明确。安全性方面，常见不良反应包括腹泻、COVID-19、上呼吸道感染等，总体安全性与安慰剂相当。

目前，IPF市场主要由勃林格殷格翰的尼达尼布和罗氏的吡非尼酮主导。随着尼达尼布专利将于2029年到期，吡非尼酮已面临仿制药竞争，nerandomilast的加入正式构建了IPF治疗的“三驾马车”格局。

此外，IPF研发管线持续活跃，百时美施贵宝的LPA1拮抗剂艾德帕兰、东阳光药的伊非尼酮等均已进入III期临床，未来竞争将更趋多元。

表1 部分在研IPF治疗药物管线

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Nerandomilast的研发历程可谓一路快车道。2022年2月，基于II期临床数据，FDA授予其突破性疗法认定。2024年，勃林格殷格翰向NMPA提交了nerandomilast治疗IPF和进行性肺纤维化（PPF）的上市申请，并被纳入优先审评程序。预计该药将于2025年底或2026年上半年在中国获批，届时有望通过医保谈判提高可及性。

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随着nerandomilast的获批，全球抗纤维化治疗正式进入新时代，为罕见肺纤维化患者带来更多生存希望。

责任编辑：木棉

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