逆天改命！FDA批准首个CTX药物，罕见病患者迎来曙光！

导读：精选上周（2月17日~2月23日）新药研发领域最新动态

药智数据精选上周（2月17日~2月23日）新药研发领域最新动态，包括新药研发进展、重磅药品交易等信息，一文速览。

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逆天改命！FDA批准首个CTX药物，罕见病患者迎来曙光！

近日，美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli（chenodiol）上市，用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX），这是 FDA 批准的首个用于治疗 CTX 这种极为罕见的脂质贮积病的药物。

CTX是一种罕见的常染色体遗传性、进行性胆固醇代谢障碍，影响身体的多个部位。在CTX中，鹅脱氧胆酸（CDCA）的缺乏会导致胆汁醇（bile alcohols）积累，继而引发毒性胆固烷醇（cholestanol）的积聚，引发一系列严重的症状。这些症状包括慢性腹泻、青少年双侧白内障、腱黄色瘤以及不可逆的神经功能障碍。如果不及时治疗，CTX患者的病情将不断恶化，严重影响生活质量。

1983年7月，鹅去氧胆酸片剂获FDA批准上市，但后续因安全性和有效性原因退市。如今，Ctexli以更安全、更有效的方式回归，成为CTX患者的首个获批治疗方案。

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Ctexli片剂的活性成分是鹅脱氧胆酸，这是一种天然存在的胆酸，最初被批准用于治疗胆囊中放射性不透明结石患者。

据药智数据显示，目前国内批准的鹅去氧胆酸制剂均为胶囊制剂，厂家涉及甘肃成纪生物、龙晖药业、沈阳君元药业等若干公司，适应症为：胆固醇性胆结石症。

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Ctexli的获批不仅是CTX患者的福音，也为罕见病治疗领域树立了新的里程碑。随着医学研究的不断进步，越来越多的罕见病将有望找到有效的治疗方案，我们也期待更多罕见病药物能够通过“老药新用”的方式，为患者带来新的生机。

其他新药研发进展

1. Innate Pharma潜在“first-in-class”单抗获FDA突破性疗法认定

2月22日，Innate Pharma宣布，美国FDA已授予其在研KIR3DL2靶向抗体lacutamab突破性疗法认定（BTD），用于治疗接受过至少两种系统性治疗（包括mogamulizumab）后的复发或难治性成人Sézary综合征患者。

2. 信达生物「信迪利单抗」癌症联合疗法申报上市

2月21日，据CDE官网显示：信达生物申报的伊匹木单抗注射液和信迪利单抗注射液的上市申请获受理。这是信达生物在研的抗CTLA-4单抗IBI310与抗PD-1单抗信迪利单抗联合疗法。这款联合疗法已经被CDE纳入突破性治疗品种，且于几日前被CDE正式纳入优先审评.

3. 科济药业CAR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种

2月21日，据CDE官网显示：科济药业1类新药CT041自体CAR T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2（CLDN18.2）表达阳性的晚期胃/食管胃结合部（G/GEJ）腺癌。

4. Pharvaris公司1类口服新药「deucrictibant缓释片」获批临床

2月21日，据CDE官网显示：Pharvaris公司申报的1类新药deucrictibant缓释片获得临床试验默示许可，拟定适应症为遗传性血管性水肿，本次是其首次在中国获批IND。

5. 阿斯利康抗PD-L1单抗癌症新药「度伐利尤单抗注射液」新适应症申报上市

2月21日，据CDE官网显示：阿斯利康的抗PD-L1单抗度伐利尤单抗注射液又一项新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。此前该产品已在中国获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌适应症。

6. 嘉越医药泛RAS抑制剂癌症1类新药「JYP0015片」获批临床

2月21日，据CDE官网显示：嘉越医药申报的1类新药JYP0015片获批多项临床试验默示许可，拟开发治疗RAS突变的血液瘤、RAS突变的的实体瘤。

7. PolarityBio创新疗法获FDA突破性疗法认定

2月21日，PolarityBio宣布，其在研自体再生疗法疗法SkinTE已获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗Wagner 1级糖尿病足溃疡（DFU）。

8. 石药集团抗肿瘤新药「注射用西罗莫司」拟纳入突破性治疗品种

2月20日，据CDE官网显示：石药集团以注册分类2.2类申报的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性治疗品种，适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。

9. 默沙东癌症1类新药「注射用MK-6070」获批临床

2月20日，据CDE官网显示：默沙东申报的1类新药注射用MK-6070获得临床试验默示许可，拟开发治疗小细胞肺癌。MK-6070（曾用名：HPN328）是一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器，本次是该产品首次在中国获批IND。

10. 勃林格殷格翰突破性抗癌小分子「zongertinib」今年有望获批

2月20日，勃林格殷格翰宣布，美国FDA已接受为小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，他们的肿瘤携带HER2突变。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年第三季度完成审评。

11. 阿斯利康/默沙东癌症新药「司美替尼」新适应症申报上市

2月20日，据CDE官网显示：阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊的上市申请获得受理。司美替尼是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂，此前已经在中国获批治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。

12. Merus公司创新双抗再获FDA突破性疗法认定

2月20日，Merus公司宣布，美国FDA已授予在研双特异性抗体petosemtamab突破性疗法认定，与抗PD-1抗体pembrolizumab联用，一线治疗复发或转移性PD-L1阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）成年患者。2024年5月，FDA授予petosemtamab突破性疗法认定，用于治疗复发或转移性HNSCC患者，这些患者在接受含铂化疗和PD-1或PD-L1靶向抗体治疗后病情出现进展。

13. Ultragenyx Pharmaceutical基因疗法获FDA优先审评资格

2月20日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。

14. 拜耳帕金森病基因疗法获FDA授予再生医学先进疗法认定

2月19日，拜耳的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。

15. 维泰瑞隆“渐冻症”1类新药「SIR2501片」获批临床

2月19日，据CDE官网显示：维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得临床试验默示许可，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称“渐冻症”）。这是该产品首次在中国获批临床。

16. 吉利德一年两次长效HIV疗法申报新适应症

2月19日，吉利德科学宣布，美国FDA已接受其长效HIV预防药物lenacapavir（来那帕韦）的新药申请，用于HIV感染的暴露前预防（PrEP）。这款新药已于今年1月在中国获批首个适应症，用于治疗多重耐药型HIV感染成人患者。其一年仅需注射两次，有望为HIV预防带来重要突破。

17. 翰思艾泰双抗1类新药联合ADC获批临床

2月19日，翰思艾泰宣布其第二个HX009联合治疗的2期临床试验获CDE批准，拟联合靶向HER2的抗体偶联药物德曲妥珠单抗用于既往接受过一线或二线系统性治疗、HER2低表达（IHC2+/ISH-或者IHC1+）或超低表达(IHC >0 但<1+)的不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。HX009是翰思艾泰开发的一款临床阶段的抗PD-1和CD47双功能大分子癌症免疫治疗的研究性新药。

18. 默沙东“first-in-class”小分子药物「Welireg」获欧盟批准两项适应症

2月19日，默沙东宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。作为单药治疗下列适应症：

von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术，需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。

19. 重磅抗炎药「Dupixent」年中有望再添新适应症

2月19日，赛诺菲和再生元日宣布，美国FDA已接受为重磅抗炎药Dupixent（dupilumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗成人大疱性类天疱疮（BP）。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月20日之前完成审评。如果获批，Dupixent将成为治疗BP的首个靶向药物。

20. 科赛睿生物1类抗癌新药「sepantronium bromide注射液」再获批临床

2月18日，据CDE官网显示：科赛睿生物的在研1类新药sepantronium bromide注射液再次获批临床，用于治疗神经内分泌前列腺癌。此前，该产品已在中国获批临床，开发用于治疗复发/难治性c-Myc驱动的伯基特淋巴瘤（Burkitt Lymphoma）或其他高级别B细胞淋巴瘤。

21. 金赛药业联合开发的抗癌药「亮丙瑞林注射乳剂」申报上市

2月18日，据CDE官网显示：由Accord BioPharma和长春金赛药业联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得受理。这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂（商品名为Camcevi），为6个月预充式皮下制剂，只需每6个月皮下注射给药，且可在预先填充的注射器中使用，无需混合。该产品已经在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区等获批上市，用于治疗前列腺癌。

22. 诺诚健华BCL2抑制剂联合「奥布替尼」获批注册性3期临床

2月17日，诺诚健华宣布，其自主研发的BCL2抑制剂ICP-248（mesutoclax）联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）获CDE批准开展注册性3期临床试验。

23. 恒瑞医药「硫酸阿托品滴眼液」申报上市

2月17日，恒瑞医药宣布其提交的硫酸阿托品滴眼液（HR19034滴眼液）药品上市许可申请获NMPA受理，申请上市的适应症为：用于延缓等效球镜度数为-0.50D至-4.00D（散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D）的6至12岁儿童近视进展。

24. 翰森制药ADC新药「注射用HS-20093」拟纳入突破性治疗品种

2月17日，据CDE官网显示：翰森制药申报的注射用HS-20093拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者。HS-20093（GSK'227）是一种新型B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），其后线治疗复发或难治性骨肉瘤适应症刚刚于今年1月被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。本次也是继小细胞肺癌适应症后，HS-20093第二次被CDE拟纳入突破性治疗品种，此次针对适应症为骨肉瘤。

25. 信达生物双抗融合蛋白新药「IBI363」再获FDA快速通道资格

2月17日，信达生物宣布，其PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363获得美国FDA授予快速通道资格，拟定适应症为抗PD-(L)1免疫检查点抑制剂及含铂化疗治疗后进展的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。这是在继黑色素瘤后，IBI363再次获得治疗肺鳞癌的FDA快速通道资格。

26. 辉瑞泛KRAS抑制剂癌症新药「PF-07934040片」获批临床

2月17日，据CDE官网显示：辉瑞1类新药PF-07934040片获得临床试验默示许可，拟开发治疗携带KRAS突变的晚期实体瘤。这是一款在研泛KRAS抑制剂，正在国际范围内开展1期临床，本次是该产品首次在中国获批IND。

27. Galderma”first-in-class”单抗疗法获欧盟批准上市

2月17日，Galderma宣布，欧盟已批准其白介素-31（IL-31）受体靶向单抗Nemluvio（nemolizumab），用于治疗中度至重度特应性皮炎和结节性瘙痒（prurigo nodularis）患者。Nemluvio是首款获得批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体。

全球药品交易动态

1. 1.6亿美元，阿斯利康将收购珐博进中国，并获得罗沙司他中国权益

2月20日，阿斯利康宣布将以约1.6亿美元收购珐博进中国。根据协议条款，珐博进将获得8500万美元的企业价值，以及交易交割时珐博进中国持有的约7500万美元现金，总计约1.6亿美元。交易预计在2025年中期完成，需通过中国监管审查等条件。完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利，珐博进保留在美国及其他未授权市场的权利。

2. 超3亿美元，默沙东达成靶向“垃圾DNA”合作

2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。

3. 超5亿美元，渤健囊获潜在“first-in-class”疗法

2月19日，渤健与Stoke Therapeutics宣布，就在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen的开发和商业化达成合作。根据协议，Stoke将获得1.65亿美元的预付款，共同承担开发费用，并有资格获得最高3.85亿美元的里程碑付款等款项。

4. 超12亿美元，石药ROR1 ADC达成国际授权合作

2月19日，石药集团宣布其子公司石药集团巨石生物制药有限公司（以下简称“巨石生物”）与Radiance Biopharma达成达成一项重要协议。根据协议，Radiance Biopharma将获得巨石生物自主研发的SYS6005项目在美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的独家开发和商业化权利。巨石生物将获得1500万美元首付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。

5. 多域生物蛋白降解剂新药达成国际授权合作

2月18日，多域生物宣布授予Photys Therapeutics靶向IRAK4的蛋白降解剂HPB-143的开发、生产和商业化全球（大中华区和东南亚除外）独家许可。多域生物获得相应的首付款、近期款、临床开发与药物上市里程碑付款、销售提成与销售里程碑付款以及Photys部分股权等。此前，HPB-143已获得美国FDA和中国NMPA批准开展临床试验。

6. 首付近2亿元，国产首个「多西他赛」改良型新药成功出海，来自贝海生物

2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。

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