随着生活习惯改变，我国居民血脂水平持续呈升高趋势，血脂异常相关疾病发病率明显增加。据相关数据显示，当前我国高胆固醇血症患者接近1亿人。对该类疾病，除生活方式干预外，药物治疗也是重要手段。

8月16日，国家药监局批准信达生物的托莱西单抗注射液（商品名：信必乐®）上市，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。

图片来源：NMPA官网

相关报道显示，信必乐®是我国首个本土企业自主研发的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。

降脂70%
信必乐®抢跑国产PCSK9赛道

根据弗若斯特沙利文预测，我国高胆固醇血症患者在今年将达到9920万人，并以年复合2.3%增速增长，至2030年或达到1.17亿人。由于患者众多，我国高胆固醇血症药物市场规模已超200亿元。

高胆固醇血症最特征的临床表现为血低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平增高。目前我国以他汀类药物为此类疾病的一线治疗方案，然而相当一部分患者接受他汀类药物治疗后LDL-C无法达标或者难以耐受他汀的不良反应。

相关研究显示，PCSK9抑制剂具有以下多重优点：

（1）可以大幅减轻低密度胆固醇（LDL）水平，提供更佳疗效；

（2）部分患者他汀类药物不耐受，可选择PCSK9抑制剂为替代方案；

（3）PCSK9抑制剂具有心脑血管方面的获益；

（4）PCSK9抑制剂具有较低的肝肾毒性风险。

因此，近年来PCSK9抑制剂被认为是继他汀类药物后最有效的降脂药物之一。

据NMPA官网显示，托莱西单抗通过抑制PCSK9，阻断血浆PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，进而阻止LDLR的内吞和降解，增加细胞表面LDLR表达水平和数量，增加LDLR对LDL-C的重摄取，降低循环LDL-C水平，最终达到降低血脂的目的。

图片来源：信达生物公众号

托莱西单抗的三期临床研究结果显示：高胆固醇血症患者在服用托莱西单抗12周后，LDL-C水平显著下降，降幅高达68.9%。另一方面，此研究结果同时证明PCSK9抑制剂在降脂治疗的不俗潜力。

因此，国内外已有多家企业在此布局。

除信必乐®外，目前我国另有两款进口PCSK9抑制剂已上市，分别为安进的依洛尤单抗及赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗，均通过皮下注射给药；此外，多款PCSK9抑制剂已申报NDA或正持续推进临床试验，涵盖国产、进口产品，以及siRNA等各类新兴疗法。

小结

截至目前，信达生物是我国拥有单抗产品上市数量最多的企业之一，信必乐®作为其布局心血管疾病领域的首款产品，以及国内首款本土企业原研的PCSK9抑制剂，或将助力国产产品提升市场占有率。

参考资料：

1.《降脂70%，首个国产PCSK9抑制剂即将诞生？》，药智网，2023-07-24

责任编辑：木棉

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