一、2024年度全球新药研发进展概览

1.1 2024年度全球新药进展到最新阶段的项目

据全球药物分析系统数据库统计，2024年，包括创新药、改良型新药、生物类似物在内的，研发阶段从临床申请到批准上市阶段，全球范围内共有3183个新药项目推进到最新的阶段（首次获批进入下个新阶段），其中在中国境内进行的项目共1811个，境外项目有1372个。其中创新药占85%，改良型新药占11%，生物类似物占4%。具体研发阶段药品内容可通过全球药物分析系统进行查看。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

1.2 2024年度全球新药靶点研发进展

据全球药物分析系统数据库统计，2024年，在新药研发靶点板块，减肥领、糖尿病域靶点的GLP-1R成为热门研究领域，紧随其后的便是常规实体瘤、癌症、乳腺癌的EGFR、CD3、CD19、HER2等肿瘤研究的靶点，肿瘤相关热门靶点赛道仍呈现出扎堆现象，均分布在新药研发的各个阶段。以下是2024年度新药研发排名前十的靶点，图中仅展示药品总数，具体靶点详情内容可通过全球药物分析系统进行查看。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

1.3 2024年度全球新药适应症研发进展

据全球药物分析系统数据库统计，2024年，从适应症角度来说，除开糖尿病和肥胖，肿瘤仍是新药研发的聚集地，是新药研发的首要选择。非小细胞肺癌和2型糖尿病在各个临床阶段的项目数量分布均匀，研究活跃度较高，实体瘤虽然数量较多，但都相对集中在临床早期阶段，肥胖减肥领域作为新兴疾病领域正在火热进行中。以下是2024年度排名前十的适应症排名，图中仅展示药品总数，具体适应症内容可通过全球药物分析系统进行查看。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

1.4 2024年度全球新药药品类别研发进展

据全球药物分析系统数据库统计，2024年，从药品类别分析，化药依然是药物研发的主导类型，共记录了1250个到最新阶段的项目，占比达到45%，这表明小分子药物仍然是最活跃的研发领域。抗体药物和细胞治疗紧随其后，显示出快速发展的势头，融合蛋白/多肽和同位素药物在特定疾病治疗中展现了独特优势，各类型药物在不同治疗领域中均显示出重要的应用和发展潜力。下图是2024年度新药研发排名前十的药品类别，图中仅展示药品总数，具体药品类别内容可通过全球药物分析系统进行查看。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

1.5 2024年度原研单位新药研发情况

据全球药物分析系统数据库统计，2024年，从原研企业分析，国产医药企业有3家进入年度前十研发榜单，分别是江苏恒瑞医药、正大天晴和齐鲁制药，其中恒瑞医药以29项新药研发和审批活动领先，涵盖研发的多个阶段，国产医药力量正在快速崛起。而国际药企如辉瑞、默沙东、阿斯利康等知名药企同样保持了较高的研发强度。下图是2024年度前十原研单位新药研发排名，图中仅展示药品总数，具体企业研发内容可通过全球药物分析系统进行查看。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

二、2024年度全球新药各阶段重点项目

2.1 全球获批的新药

据全球药物分析系统数据库统计，2024年全球共230款新药首次获批上市，包括148个创新药、51个改良型新药和31个生物类似药。从创新药的角度分析，境外共55个药品首次获批上市，包括美国、欧盟、日本等境外地区，在中国境内共有93个药品首次获批。

2.1.1 中国NMPA获批创新药进展

2024年，国家药品监督管理局（NMPA）累计批准了93款创新药（仅首次在国内上市的药品，不包括同个药物的新适应症和新剂型、中药）。其中共有56款化药、37款生物药，具体药品信息详见文末药品上市清单附表。在2020-2024近五年期间，2024年NMPA批准创新药数量处于稳步发展状态，其中国产有28，进口有65款。在这些创新药中，小分子化药仍然是研发的“主力军”，占比高达55%，超过半数药品，其次是抗体类药物，小分子药物之外，还包括了其他类型药物包括多肽、抗体偶联药物（ADC）、细胞治疗、核酸等。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

就中国获批上市新药特殊审评类型来看，有29%的药物为优先审评、13%的药物被定义为孤儿药、还有14%的药物被认定为突破性治疗，其他还包括了附条件批准、加速审评、重大专项等其他特殊审评的类型；从治疗领域来看，肿瘤无论在什么时期都是新药研发的重要聚集地，占比达到32%，共30款药物获批，在此之后内分泌疾病和罕见病的研发活跃度也较高，共有23款药物获批；其他领域包括免疫混乱、神经系统、血液系统、皮肤病、感染等，也都有创新药品获批上市。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

2.1.2 美国FDA获批新药进展

2024年，美国FDA药物评价与研究中心（CDER）共批准了50款新药，包括34个化药和16个生物药，获批数量虽然低于2023年（55款），但仍超过过去10年的平均值47款，处于历史高位水平。这些新药的获批不仅为患者带来了新的治疗希望，也展示了医药行业的蓬勃发展和不懈追求。展望未来，期待更多的新药能够通过严格的科学审查，安全有效地应用于临床，为全球患者提供更多更好的治疗选择。

数据来源：FDA官网、药智网整理

从药物类别来看，2024年FDA批准的50款新药中，化药有34个，其中小分子28个，占到总体的56%，可见小分子仍然是新药的最主要类型，远超其他形式药物。16款生物中，其中单抗10个，双抗3个，融合蛋白和其他蛋白3个。其他新药中还有3个显像剂，2个小核酸和1个多肽药物。新型药物虽然备受期待，但获批数量还很少，小核酸和多肽药物在经历了2023年的小高峰后，2024年获批数量有所回落，仅有3个获批上市。

数据来源：FDA官网、药智网整理

从治疗领域来看，肿瘤依然是2024年CDER批准新药数量最多的领域，罕见病用药取得显著进展，占比达20%，成为重点关注领域，这充分体现了医药行业对解决未满足医疗需求的决心。之后依次为心血管及代谢、感染、自身免疫性疾病、皮肤病、精神和神经类等疾病领域。

数据来源：FDA官网、药智网整理

2.2 国内申请上市的新药

据全球药物分析系统数据库统计，2024年全球共200款新药申请上市，其中境外共有43款新药申请上市，国内有157款新药申请上市。在国内有多个创新药成功走出临床，提交了相关上市申请，据药智注册受理数据库统计，2024年有56款国产创新药（不包括改良新、中药、生物类似药），共88个品种正处于CDE审评审批。其中，有55个品种处于新报任务审评中，占比超过半数达到63%、15个品种已完成新报审评、17个品种处于补充任务审评中、1个品种处于补充任务审评完成阶段。

数据来源：药智数据-药物与注册受理数据库

根据“药智预测”的情况来看，大多数处于补充任务阶段的品种以及部分优先审评的新报任务品种均有望在2025年获批。下表将展示2024年在中国处于申请上市阶段且在2025年有望批准上市的重磅国产创新药，更多药品信息可通过全球药物分析系统查看。

2025年有望在中国获批上市的重磅国产创新药

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

2.3 全球新药临床项目进展

2024年全球新药不断有创新疗法经过临床研究的验证走向成功，大部分研究成果集中在临床的各个阶段据。据全球药物分析系统数据库统计，这一年有超过2700款新药在临床阶段推进到最新的阶段（首次获批进入下个新阶段），其中在境外进行的临床有1236款，在中国境内有1517款临床在研药物，临床Ⅰ期以1157款药物占比最多达到42%，临床Ⅲ期由于是正式上市前最后的一个关键临床阶段，能进入到该阶段的药物较少，虽然只占12%，但上市指日可待。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

以企业研发角度来看，国内企业中临床进展数量最多的是恒瑞医药，以23款新药领跑国内市场，紧随其后的是正大天晴和石药挤进了前三的位置，其余企业如翰森生物、齐鲁制药。信达生物、豪森药业、上海医药均以研发10个及以上的临床药物上榜。在国外市场中，辉瑞以19款临床在研新药占据国外药企研发榜首、阿斯利康，礼来、默沙东等跨国制药巨头研发力度不相上下。整体来看，全球新药临床进展数量超过10款的有15家药企，国内企业有7家，占到接近一半，说明国产药企正在加大研发力度，处于加速崛起阶段，向国际大药企靠齐并努力赶超。

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

全球首创新药的上市前关键临床试验和IND，涉及GLP-1R、CD3、CD19、EGFR、KRAS、HER2、等热门靶点的临床开发，也包括各种化药、CAR-T细胞疗法、核酸、单抗、双抗、抗体偶联药物（ADC）等药物类型和技术的研究以及对肿瘤、罕见病、胃肠道疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病等治疗领域的跟进。下表将展示在2024年全球进入重点临床试验的热门药物的相关信息，更多完整信息可通过全球药物分析系统进行查看。

2024年全球重点临床试验热门药物

数据来源：药智数据-全球药物分析系统

2024年度全球新药研发进展完整报告

更多内容前往药智数据公众号后台回复【全球新药】，获取完整《2024年度全球新药研发进展》PDF版及申请/获批上市药物清单excel版。

责任编辑：木棉

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