2022年，全球宏观经济面临挑战，叠加新冠疫情，医药行业经历了艰难的一年。

但回顾过去一年，我们发现，多款创新疗法获得监管机构批准，2022年仍然是创新药丰收的一年。

美国FDA批准37款新药，“first-in-class”疗法占比过半

2022年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了37款新药，包括22款小分子药和15款生物药。

与往年FDA每年批准新药近50款相比，今年获批新药数量有所下降，但是创新的步伐并没有减缓。据统计，2022年CDER批准了21款“First-in-class”疗法，超过获批新药总数一半。

美国FDA历年批准新药数量

图片来源：Drug Discovery

从企业来看，百时美施贵宝 (BMS) 是最大的赢家，全年有 3 种新药获批上市，包括SOTYKTU、CAMZYOS和OPDUALAG。此外，罗氏和赛诺菲也各有2款新药获批上市。

从疾病领域来看，2022年FDA批准的新药中肿瘤药占比最高（30%），有11款，涉及多种常见肿瘤及罕见肿瘤；其次是罕见病、自身免疫、感染等。

资料来源：药智数据

从药物类型来看，2022年FDA批准的新药有： 

1. 17个小分子药物：包括丙酮酸激酶别构激活剂、心肌肌球蛋白别构抑制剂、TYK2别构抑制剂和HIV-1衣壳抑制剂等；

2. 2个造影剂：钆络合物造影剂、超极化Xe 129造影剂；

3. 6个单抗：包括首个C1s抗体，首款延缓一型糖尿病发生的CD3抗体，首个LAG-3抗体，首个IL-36R抗体等。

4. 4款双特异性抗体/蛋白疗法：VEGF-A/Ang-2、CD3/BCMA、CD20xCD3双抗和TCR双特异性蛋白；

5. 3个其他蛋白、1个ADC、1个多肽、1个环肽、1个RNAi疗法、1个植物药物产品。

表1. 2022年FDA批准的新药

注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2022年批准的其他产品。

数据来源：美国FDA官网、药智美国上市药品数据库

除了CDER，美国FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了15项生物制品许可申请（BLA），涉及多个重磅新药，包括传奇生物的BCMA CAR-T以及多款款基因疗法。

多款创新疗法在欧盟、日本首批上市

2022年，美国以外地区（主要是欧盟和日本）也批准了多款新药上市，其中欧盟CHMP推荐上市的新药中有8款全球首批新药，日本PMDA也批准了十余款全球首批新药。

2022年，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）完成92款新药上市申请的审评，对其中89款新药给予了积极意见，其中新药51款，包括8款全球首批新药。

表2. 2022年度CHMP推荐上市全球首批新药

数据来源：EMA官网、药智欧盟上市药品数据库

这8款首批新药中7款为生物药，包括2款基因治疗药物、1款细胞治疗药物、3个抗体类药物以及1个蛋白类药物，仅1款化药小分子药物，为来自吉利德的HIV新药Sunlenca。

2022年，CHMP推荐上市了3个双抗药物，其中两个为全球首批的first-in-class产品，分别为罗氏公司开发的CD20 x CD3靶向双特异性抗体Lunsumio (mosunetuzumab)以及强生公司开发的首个全人源化BCMA x CD3 靶向双特异性抗体Tecvayli（teclistamab），适应症均为血液瘤。

此外，2022年日本独立行政法人药品医疗器械综合机构（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA）批准一百多个新药（包含化学药品、生物制品，不包含细胞疗法和基因治疗产品）的上市许可，其中日本PMDA全球首次批准上市许可的含新有效成份的药品超过十个。

表3. 2022年PMDA全球首批新药

数据来源：PMDA官网、药智日本上市药品数据库

日本厚生劳动省医药食品局在药品上市申请相关的发文中规定，含新有效成份的药品是指药品中含有和已在日本获得上市许可的药品（包括日本药典中的药品）不同的有效成份。药品若含有已在日本上市的活性成份的酯或盐，也属于含新有效成份，如大冢制药的注射用托伐普坦磷酸钠（为已在日本获批的活性成份托伐普坦的磷酸酯钠盐）。

与欧盟不同，2022年日本PMDA全球首次批准的含新有效成份的药品中，大部分是小分子药，另有两个抗体、两个蛋白类新药。

细胞和基因疗法迎来大爆发

2022年对于全球生物医药产业来说并不容易，从上文可以看出去年获批新药数量较前几年有所下降。但值得注意的是，2022年细胞和基因疗法获批数量创下新高，共有8款。

表4. 2022年全球批准的细胞和基因疗法

数据来源：EMA官网、FDA官网

以细胞和基因疗法为代表的创新疗法，变革了传统的医学模式，让许多罹患致命性疾病的患者看到了新的希望。经过数年间的发展，这一领域的发展已初具规模。

2022年美国FDA批准了4款基因疗法。从适应症来看，以罕见病治疗为主。由于罕见病人群狭窄，叠加成本高等因素，基因疗法往往定价不菲，例如蓝鸟生物的Zynteglo在美国定价280万美元，Skysona定价300万美元，CSL Behring的Hemgenix定价更是达到了350万美元，成为全球最贵的药物。

值得一提的是，2022年还有一款治疗膀胱癌的基因疗法获批，昭示着这一疗法类型有望突破罕见病的局限，造福更多病患。

2022年美国FDA还批准了1款细胞疗法，来自中国本土企业传奇生物，也是首款获得FDA批准的国产CAR-T疗法。

在欧盟，细胞和基因疗法被纳入先进技术治疗医学产品（ATMP）管理，2021年欧盟更新完善了基因和细胞治疗药物开发指南，积极引导和扶持ATMP的发展。

2022年，欧盟批准了3款基因治疗药物和3款细胞治疗药物，其中2款基因治疗药物和1款细胞治疗药物属于全球首批新药。它们分别是：PTC Therapeutics公司开发的治疗罕见病芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC) 缺乏症的脑内注射基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec），BioMarin Pharmaceutical公司开发的重型血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），和Atara Biotherapeutics与Pierre Fabre合作开发的同种异体T细胞疗法Ebvallo（tabelecleucel）。

值得一提的是，有别于市面上高度定制化的自体CAR-T疗法，Ebvallo使用来自供体的EBV T细胞，可三天内快速交付给患者，如最终成功获批，将是通用型细胞疗法达成商业化的里程碑式进展。

结   语

创新是药物研发永恒的主题。过去几年，药物形式迎来突飞猛进的发展，细胞疗法、基因疗法等新型疗法开始革新对既往治疗的认知，为罕见病、难治性疾病患者带来治疗的曙光。

镜头回到国内，2022年中国有哪些新药获批上市？欢迎关注博药，下期继续为您解读～

参考来源：

1. https://mp.weixin.qq.com/s/_x6C2qZVz4t2IhGxuiqcKg

2. https://mp.weixin.qq.com/s/v35jPV0x6Lg5-ybr3H6w6g

3.https://mp.weixin.qq.com/s/KQ3AKLnKMc-zSSfKSVDHwA

4.Asher Mullard, Nature Reviews Drug Discovery, 2022, "2022 FDA approvals".

责任编辑：琉璃

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