引    言

欢迎阅读我们健康前沿新的报告，2017年新药批准和其他药物治疗进展。从2012年起，每一年CDER都发布新药总结，这显示了CDER在引进对患者安全有效的创新药过程中的角色。今年，我们扩大了报告范围，涵盖了更有价值的信息。

新药意味着对患者疾病治疗的新进展。您即将看到的2017年报告也如此，而且有更多内容。我们今年的报告还将关注在治疗中发挥重大作用的非新颖的药品。与往年一样，2017年许多重要的治疗进展涉及到已批准药品的新用法和新群体，例如儿童用药。

我们的报告同样强调CDER用于提高效率和加快审评审批的创新型管理工具。读者要重视的是，我们做出批准决定的日期早于议会关于用户付费协议所规定的目标日期，并且多数在美国批准的药品早于世界其他地方。

CDER在FDA相应2017年飓风时协调生产厂家、监测短缺关键药品并与生产厂家协作克服短缺、加快审评、运用强有力手段缓解药品短缺的各项工作中发挥了积极作用。

值得指出，如果没有广泛的生产界、科研界、医学界和关注病人的组织等的大力支持，CDER无法有效地评价所有药品治疗的安全性。我们借此机会感谢许多公-私合作联合CDER在领导和参与支持创新和健康进步中的工作。患者在药品开发和审批中正发挥愈加决定性的作用。我们的报告同样分享了FDA以患者角度做出决定方面取得的进步。

我们希望我们的新报告能就CDER多渠道支持创新方面为患者提供更深的理解。

2017年度创新与进展

2017年，FDACDER新药治疗的批准帮助了大量遭受从罕见病到常见病等不同疾病危害的患者，使他们在改善生活质量以至于提高重大疾病生存机会方面获得希望。

罕见病

在很多帮助罕见病患者的批准中，CDER批准了近20年来第一个治疗镰刀红细胞患者的非血液制品的药品。由于首次的缘故，治疗方案仅限于诊断成人动脉炎——一种导致血管炎症的罕见病。CDER还批准了一款产品用于治疗巴滕病——可导致癫痫、痴呆和其他弱化症状的疾病。

感染性疾病

我们批准了一款新的抗生素，用于治疗某些类型严重皮肤感染，治疗包括肾脏感染的复杂尿路感染。我们批准了两种用于治疗慢性丙肝的产品，一种预防骨髓移植过程中巨细胞感染的药品，美国国内第一种治疗美洲锥虫病（一种罕见的寄生虫疾病，感染多年后引发严重的心脏疾病）的产品。

神经系统失调

过去的一年在治疗神经系统失调药物上成果尤为丰硕。CDER批准了治疗迟发性运动障碍（精神病治疗中高频副作用）患者的新药，批准了治疗重症肌无力（罕见的神经肌肉疾病）的药品，治疗杜氏肌营养不良的药品，治疗多发性硬化症的药品，治疗卢.格里克并的药品和治疗帕金森的药品。

癌症治疗

2017年同样是抗癌药审批大年。这些抗癌药包括，治疗某些急性淋巴细胞白血病的药品，治疗默克尔细胞癌的药品，治疗粒细胞白血病反复急性发作的药品，治疗淋巴瘤的药品，治疗卵巢上皮增生、卵巢癌和初发腹膜癌的药品，治疗肝癌、乳腺癌和结直肠癌的特殊剂型药品。我们批准了第一款基于癌细胞基因特性而不是肿瘤在体内位置的抗癌新药。

其他进展

同样在2017年，CDER批准了降低糖尿病患者心脏风险的新的治疗方法，一种治疗成人中重度湿疹的新药和三种治疗中重度斑块状银屑病的方法。我们还批准了在美国第一例带有传感器的可记录用药量的植入型产品。由于2017年飓风的破坏，CDER与制药厂商一道前往受灾地区解决药品短缺问题。

2017年CDER批准的药物治疗

2017年，CDER批准了多领域的药物治疗以改善美国公众健康，包括：

新药，通常包含更多的创新性，并可能有助于改进临床治疗；

FDA已批准药物的新的和扩展用途；

生物类似药，与已获FDA批准的治疗性生物产品高度相似。这些批准增加了消费者的选择和市场竞争；

已获FDA批准药品的新配方或新生产者，较最初产品有优势，例如可以空腹服用；

新剂型，增加已获FDA批准药品的价值，例如为不能吞咽的患者设计的咀嚼片；

这份报告概述了这些批准和例子，强调这些新的批准可以提供患者所需的新颖的治疗方案。

新药

新药常常是满足先前未经满足的治疗需求或对改善患者治疗方案有重大帮助的创新性产品。创新药活性成分或辅料此前在美国没有获得过批准。该报告罗列了2017年批准的所有创新药以及CDER认为是重大进步的信息。2017年，CDER批准了46款创新药：NDA申请下新分子实体，或者BLA申请下的新治疗用生物产品。

2017年CDER批准的创新药

2017年CDER批准的创新药罗列如下：

注：以上信息截至2017年12月31日。在个别情况下，如果必要，FDA会更改MNE的状态或申请为新的BLA。例如，当有可导致对原始申请类型和状态造成影响的新信息出现时。

CDER年度批准的创新药：2008-2017

2017年，CDER批准了46个创新药。下图为2008-2017年十年间的情况，平均每年批准31个创新药。

新药批准的影响

2017年CDER批准的新药因潜在的积极作用和对高质量治疗独有的贡献而值得关注。

首创药（First-in-Class）

2017年CDER从46个新药中确定了15个（33%）作为首创药，作为他们对美国人健康具有强大的积极影响的标识。这些药物常常与已有治疗方案不同的作用机理。2017年FDA批准的新药中作为首创药的有：Besponsa, Brineura, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Macrilen, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Radicava, Rhopressa, Rydapt, and Xermelo。

2017年值得注意的首创药的例子包括：

Dupixent（dupilumab）治疗成人中度湿疹（特应性皮炎），和；

Ocrevus（ocrelizumab）治疗成人复发型多发性硬化症和原发性进行性多发性硬化症。

罕见病用药（Drugs for Rare Diseases）

2017年，CDER批准的46款创新药中有18个是治疗罕见病或“孤儿”病（即患者数少于20万）的药品。罕见病患者常常缺药或者无药治疗。2017年批准的创新药中指定的孤儿药有：Aliqopa, Alunbrig, Austedo, Bavencio, benznidazole, Besponsa, Brineura, Calquence, Emflaza, Hemlibra, Idhifa, Macrilen, Mepsevii, Prevymis, Radicava, Rydapt, Xermelo, and Zejula。

2017年批准的促进治疗罕见疾病患者的药物示例：

Brineura（cerliponase alfa）是治疗Batten病的一种特殊形式，该病是可引起进行性神经功能障碍的罕见疾病，包括癫痫发作，视觉问题/失明，性格和行为改变，痴呆和丧失散步、说话和沟通的能力。

Hemlibra（emicizumab）用于预防出血或减少已经发展称为因子VIII抑制剂的血友病A的患者出血事件的频率。这是第一个被批准用于这种情况的非血液制品。

其他批准的创新药：在广大领域内可改进疾病治疗

除了上述提及的值得关注的一线产品和孤儿药外，2017年创新药领域还包含这些值得关注的事例，首次在美国获得批准并且有可能在以下方面显著改进疾病治疗：

2017年在广泛领域内对加强公众健康值得关注的创新药批准

Aliqopa (copanlisib) 用于治疗成年人滤泡淋巴瘤复发，经历过至少两次系统治疗的缓慢发展的非霍奇金淋巴瘤

Bavencio (avelumab) 用于治疗12岁以上患有罕见的转移性梅克尔癌的患者，包括先前经过化疗者；

Benznidazole用于治疗2-12岁美洲锥虫病，一种在感染后数年可导致严重心脏疾病的寄生虫感染，并且能影响吞咽和消化。这是在美国批准的第一个该罕见病用药。

Besponsa (inotuzumab ozogamicin) 用于治疗成人一种被称为B细胞前体急性淋巴细胞白血病的血癌；

Calquence (acalabrutinib) 用于治疗已经历过至少一次先期治疗的成年人套细胞淋巴瘤患者。

Emflaza (deflazacort) 用于治疗5岁以上杜氏肌营养不良——一种罕见的导致严重肌肉萎缩的基因异常疾病；

Giapreza (angiotensin II) 用于治疗分布式的或者血管舒张震动的低血压，该疾病虽经灌流和加压药物治疗仍保持低压；

Idhifa (enasidenib) 用于治疗反复发作的急性髓性白血病，一种由基因突变引起的血癌；

Ingrezza (valbenazine) 用于治疗迟发性运动障碍——一种抗精神病治疗的常见副作用，常表现为脸部和身体的不自主颤抖，其他的不受控制的运动；

Mavyret (glecaprevir and pibrentasvir) 用于治疗成年人基因型1-6且无肝硬化的慢性丙肝或温和型丙肝，包括合并严重肾病和接受血液透析的患者；

Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk) 用于治疗一种7型黏多糖病——一种罕见的基因异常、酶缺乏导致的骨骼畸形、发展迟缓、肝脾肿大、气道狭窄等；

Nerlynx (neratinib) 用于扩展的辅助治疗——首次治疗后进一步降低癌症复发的治疗手段，如早期HER-2呈阳性的乳腺癌。

Prevymis (letermovir) 用于预防围术期骨髓移植者的巨细胞病毒感染；

Radicava (edaravone) 用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症，常被称为格里克疾病——一种攻击并杀死控制自主肌肉的神经细胞的罕见病；

Rydapt (midostaurin) 用于诊断成年人因FLT3基因变异引起的一种名为急性骨髓性白血病的疾病；

Siliq (brodalumab) 用于治疗成年人中重度斑块状银屑病——一种身体免疫系统向皮肤细胞发出错误信号导致身体多处出现红斑、鳞片的疾病；

Symproic (naldemedine) 用于治疗成年人阿片受体诱导的便秘；

Tremfya (guselkumab) 用于治疗成年人中重度斑块状银屑病；

Trulance (plecanatide) 用于治疗成年人未知原因导致的慢性先天性便秘；

Vabomere (vaborbactam and meropenem) 用于治疗成年人复杂尿路感染，包括细菌导致的肾感染；

Verzenio (abemaciclib) 用于治疗成年人HR受体阳性，HER2受体阴性的晚期或转移性乳腺癌，经此治疗后可改善患者激素水平；

Vosevi (sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir) 用于治疗无肝硬化或轻度肝硬化的成年患者丙型肝炎；

Xadago (safinamide) 用于正在服用左旋多巴/卡比多巴正在好转期帕金森病的附加治疗；

Xermelo (telotristat ethyl) 与SSA治疗联合，用于SSA单独治疗无法控制的类癌症症候群；

Zejula (niraparib) 用于卵巢上皮增生、输卵管癌和早期腹膜癌的维持治疗，这些肿瘤全部或部分地对铂剂治疗敏感；

新药常常能满足之前未能满足的医疗需求

创新：在加快研发和审评通道中频繁使用

2017年，CDER采用多种规范的途径促进药物研发和创新。这些广泛的途径采用多种措施提高研发效率、缩短周期；这些措施包含了更多CDER与研发者、大项目灵活设计、缩短申请审评时间的互动。

快速通道

被指定通过快速通道审批的药物有望满足未经满足的临床需要。2017年的46个创新药中有18个是经CDER快速通道审批的。快速通道加速药物研发和评审，比如通过提高FDA与研发者的沟通水平使CDER在申请提交前就审阅部分药品申请的内容。

指定为快速通道的药品：Aliqopa, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Emflaza, Idhifa, Ingrezza, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, and Zejula.

突破性疗法

突破性疗法意为有初步的临床证据表明药物可能在至少一个临床终点产生巨大的进步，以满足未经满足的临床需求。CDER指定了17个新药为突破性疗法。突破性疗法指定的药物具备快速审评的所有特征。设计突破性治疗是为了缩短潜在新型治疗药物的研发时间。

被认定为突破性疗法的药品：Alunbrig, Bavencio, Besponsa, Brineura, Calquence, Dupixent, Hemlibra, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Verzenio, Vosevi, and Zejula.

优先审评

如果CDER认定某药物有重大的医疗优势，那么将给予其优先审评。优先审评将在6个月内审评完毕而不是普通审评的10个月。2017年上市的46个创新药中有28个被指定为优先审评。

优先审评的药品：Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela*, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec*, Vabomere*, Verzenio, Vosevi, Xermelo, and Zejula.

加速批准

加速批准项目允许FDA以更灵活的方式结束治疗重大或威胁生命的疾病药物的批准。加速批准程序的终点可能是药物在短期治疗表现出或被合理地预测为有重大临床收益。随后的必须有确认实验支持完全的批准。2017年CDER给予了6个药品加速审批。

2017年加速审批的药物：Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, benznidazole, Calquence, and Imfinzi.

促进研发和审评的方法综述：

2017年批准的46个创新药中有28个（61%）被指定为快速通道、突破性治疗、优先审评、加速审批的一种或几种。这些产品是：Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, and Zejula。

 预测： PDUFA会议目标

根据“处方药使用者费用法”（PDUFA），申请机构评估使用者费用，为FDA提供所需的额外资源，以保持高效和有效的审查过程。在过去的一年中，CDER达到或超过了每个PDUFA的目标日期，审批结论与制药行业达成一致并获得国会批准。2017年，CDER达到了PDUFA的目标日期，新药100％被认可（46/46）。

通道：一次性批准和与其他国家审批对比

一次性批准

2017年批准的46个创新药中39个为一次性批准，即未要求申请者提交额外信息或推迟审批。2011-2016年，CDER批准了204个创新药，其中81%即166个为一次性批准。高比例的一次性批准反映出药物研发过程中CDER职员与研发者的广泛讨论。这种方式使申请包含了CDER全面所需的各种信息。

2017年一次性批准的新药是：Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Radicava, Rhopressa, Rydapt, Siliq, Solosec, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, and Zejula。

早于其他国家在美国获得批准

尽管在美国药品审评审批流程与其他国家有很大不同，2017年批准的46个创新药中36个早于在其他国家获得的批准。

2017年首先在美国获得批准的药品：Aliqopa, Alunbrig, Austedo, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Macrilen, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Rhopressa, Rydapt, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Vyzulta, Xermelo, and Zejula.

FDA批准的新用途和扩展用途药物

在CDER批准新药之后，生产厂商通过新数据提交新的申请也比较常见，证明同一产品用于其他目的或不同人群的患者也具有安全性和有效性。这种修改已批准药物用途或者扩大用途应用于其他患者的申请属于一种补充申请，被称为“功效补充”。

新用途

2017年获得FDA批准的新药中以下产品是值得注意的新用途药物：

Actemra (tocilizumab)，最初在2010年批准用于治疗类风湿关节炎。2017年5月，它被在批准了一种新用途，用于治被诊断为巨细胞动脉炎（一种血管炎）的成人，这是导致血管炎的一组疾病。这是FDA批准的第一种专门针对这种血管炎的疗法。2017年8月，Actemra又被批准用于治疗2岁及以上患有严重或危及生命的细胞因子释放综合症并发症患者，一种与被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗的治疗引起的反应有关的疾病; 成人被诊断为巨细胞动脉炎的一种形式的血管炎。

Dysport (abobotulinumtoxinA)，2009年首次被FDA批准用于治疗成人颈部肌张力障碍（斜颈）和眉间皱纹。2017年被批准用于治疗成人的肌肉痉挛。

Imbruvica (ibrutinib)，最初在2013年被批准用于治疗套细胞淋巴瘤，这是一种罕见的侵袭性血液癌症患者。2017年，FDA批准其用于治疗一种或多种治疗后无效的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，通常是皮质类固醇以抑制其免疫系统。这是FDA批准的第一种治疗cGVHD的疗法，cGVHD是异基因（骨髓或外周血细胞）移植后可能发生的罕见和危及生命的疾病。值得注意的是，CDER在2017年扩大了Imbruvica的用途，作为第一个被FDA批准的用于治疗某些被称为边缘区淋巴瘤的血癌患者。

Nucala (mepolizumab)，最初于2015年批准用于其他哮喘药物用于12岁及以上患者的哮喘维持治疗。2017年批准治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）患者，以前称为Churg Strauss，这是一种极为罕见的疾病，每100万人每年大约有两到五个新病例。EGPA是由血液或组织中的某些类型的细胞中发生的炎症（肿胀）引起的，这引起器官系统的损伤。最常见的部位是肺，鼻，鼻窦，皮肤，关节，神经，肠道，心脏和肾脏。这是FDA批准的第一个专门治疗EGPA的药物。

Opdivo (nivolumab)，最初于2014年被批准用于治疗对其他药物无效的不能手术切除或转移性的黑色素瘤。自批准以来，它已被批准用于与癌症治疗有关的各种其他用途。在2017年，Opdivo被批准了用于治疗肝细胞癌（一种肝癌）患者。

Keytruda (pembrolizumab),最初于2014年被批准用于治疗对其他药物无效的晚期或不能切除的黑色素瘤患者。2014年到2017年，它被批准了许多新用途，用于治疗各种形式癌症。2017年5月，Keytruda被批准用于治疗癌症患者具有特定遗传特征（生物标志物）的患者。这是FDA首次批准了基于常见生物标志物的癌症治疗，而不是肿瘤起源的身体部位。在2017年，CDER还扩大了其批准用途，包括治疗难治性或复发的经典霍奇金淋巴瘤，这是一种特别难治的类霍奇金淋巴瘤。2017年，Keytruda也被批准用于治疗某些复发，局部晚期或转移性胃癌患者，称为胃或胃食管交界腺癌。

Revlimid (lenalidomide)，最初于2005年批准用于治疗某些接受输血的患者，这些患者有一种称为输血依赖性贫血的贫血症。它在2017年获得批准，用于提高患者产生新血细胞能力的特定类型干细胞移植后的多发性骨髓瘤（血浆细胞癌）患者的维持治疗。这是FDA批准的首例多发性骨髓瘤维持治疗。

Soliris (eculizumab)，2007年首先批准用于预防罕见疾病即阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞分解，并随后在2011年批准用于治疗另一种罕见疾病 - 非典型溶血性尿毒症综合征（一种慢性血液病）。它在2017年被批准用于治疗重症肌无力（一种罕见的神经肌肉疾病）。

Somatuline Depot (lanreotide) injection, 最初在2007年被批准用于治疗肢端肥大症（身体中含有过量生长激素）的患者。在2017年，它被批准用于治疗成人类癌综合征（一种癌症肿瘤引起的身体神经化学失衡，可导致腹泻和皮肤潮红）。服用这种药物的患者需要的救援短效生长抑素类似物的天数较少。

Stelara (ustekinumab),2009年首次批准治疗成人斑块型银屑病。2017年，它被批准用于成人中度至严重活动性克罗恩病，这些人治疗已经失败或不耐受其他全身治疗的（也可见于Stelara新人群）。

Sutent (sunitinib malate), 2006年首次批准用于治疗胃肠道间质瘤和晚期肾细胞癌（均为癌症）的某些患者。在2017年，被批准用于辅助治疗成人肾细胞癌，这是一种肾癌，肾脏被移除后仍有高度的癌症复发风险。辅助治疗是手术后采取的一种治疗形式，以降低癌症复发的风险。这个新的批准填补了未满足的医疗需求，是肾细胞癌患者首选的辅助治疗手段。

Stivarga (regorafinib)，最初在2012年被批准用于治疗某种形式的结直肠癌患者。它在2017年4月被批准了新用途，包括治疗以前用索拉非尼药物治疗过的肝细胞癌（肝癌）患者。这是近十年来首个获得FDA批准的治疗肝癌的新药。

Victoza (liraglutide),最初在2010年被批准用于治疗2型糖尿病患者。在2017年，CDER扩大了该药物的批准的用途，包括降低2型糖尿病患者心脏病发作，中风和心血管死亡风险的治疗。

Zelboraf (vemurafenib),在2011年首次批准用于治疗某些恶性细胞具有特定基因突变（称为BRAF V600）的黑色素瘤患者。在2017年，它被批准用于治疗某些成人的埃德海姆-切斯特病（ECD），这是一种罕见的血液癌症。Zelboraf被批准用于那些恶性细胞携带BRAF V600突变的患者。这是第一个FDA批准的ECD治疗。

新人群

2017年批准的以下产品是显著的用于扩大患者人群的药物：

Kalydeco (ivacaftor),最初于2012年批准用于治疗狭窄的囊性纤维化（CF）儿科患者群，在2017年被批准用于治疗23个额外的罕见突变之一的新的儿童人群。

Sovaldi (sofosbuvir) and Harvoni (ledipasvir),首批分别于2013年和2014年获得批准，仅被批准用于治疗感染丙型肝炎病毒（HCV）的成年人。2017年，这两种药物都被批准用于治疗HCV感染的儿童。

Stelara (ustekinumab)，2009年首次批准治疗成人斑块型银屑病。它在2017年被批准用于治疗12岁以上的青少年患者，中度至重度斑块状银屑病---只有第二次全身性生物治疗被批准用于儿童银屑病患者（也可见于Stelara新用途）。

额外的批准

2017年，除了许多值得注意的新药和功效补充批准外，CDER还批准了多种其他疗法。其中包括生物仿制药和FDA已经批准药物的新剂型，新生产商，新组合或新剂型的药物，以及其他药物。

生物类似药

FDA批准的生物类似药与FDA已批准的生物制品（被称为参考产品）在安全性，纯度和效力（安全性和有效性）方面高度相似并且没有临床意义上的差异。生物制品非常复杂，常用于治疗严重危及生命的病人。允许FDA批准生物类似药的法律旨在创造竞争，增加消费者的选择，并支持更多的重要疗法。

2017年，CDER批准了5个新的生物类似药：

Cyltezo (adalimumab-adbm), Humira（阿达木单抗）的生物类似药，批准用于治疗类风湿性关节炎，幼年特发性关节炎，强直性脊柱炎，银屑病关节炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎和斑块状银屑病。

Ixifi (infliximab-qbtx), Remicade（英夫利昔单抗）的生物类似药，其可用于治疗类风湿性关节炎，银屑病关节炎，强直性脊柱炎，克罗恩氏病，斑块型银屑病和溃疡性结肠炎。

Mvasi (bevacizumab-awwb), Avastin（贝伐珠单抗）的生物类似药，用于治疗多种类型的癌症，包括治疗某些患者的转移性结直肠癌，非鳞状非小细胞肺癌，成胶质细胞瘤，转移性肾细胞癌和宫颈癌。

Ogivri (trastuzumab-dkst)，Herceptin(曲司珠单抗)的生物类似药，用于治疗肿瘤过度表达HER2基因的乳腺癌或转移性胃癌（胃或胃食管交界性腺癌）患者。

Renflexis（infliximab-abda），也是Remicade（英夫利昔单抗）的生物类似药（见上面的Ixifi）。

美国第一个生物类似药Zarxio（filgrastim-sndz）于2015年被批准，是商标名产品Neupogen（filgrastim）的生物类似药，帮助患者恢复在癌症治疗后耗尽白细胞。2016年，CDER批准了另外三种生物仿制药：Inflectra（infliximab-dyyb），Remicade的生物类似药（见上面的Ixifi和Renflexis）；Erelzi（etanercept-szzs），Enbrel的生物类似药，通过干扰体内称为肿瘤坏死因子的物质来治疗类风湿性关节炎等自身免疫性疾病；以及Amjevita（adalimumab-atto），Humira的生物类似药（参见上文的Cyltezo）。

众多的生物类似药对每个FDA批准的参考产品，可以使市场竞争更加激烈。市场竞争的加剧可能会导致患者和医疗系统的成本大幅降低。生物制药行业对开发这些产品表现出极大的兴趣，CDER希望更多的生物类似申请能被提交。目前有9个FDA批准的生物仿制药，但是还有更多的在开发管线中。

新配方

一个新的药物配方是其中的产品的有效成分已经FDA批准。已批准药物的新配方可以提供值得注意的治疗进展。

为了阻止滥用阿片类药物的特性

CDER在2017年批准了三种已经批准的阿片类止痛药物的新配方—羟考酮，氢可酮和硫酸吗啡。这些新配方具有旨在阻止滥用这些高度成瘾性药物的特性。虽然这些产品的制定使滥用更加困难，但它们不能防止所有途径的滥用，也不能预防或减少成瘾。他们加入了以前由FDA批准的其他七种产品，其性质旨在阻止滥用。鉴于美国正在进行的阿片类疫情，这种新制剂有可能改善公众健康。2017年新批准这三个药物是：

Arymo ER (硫酸吗啡缓释片), 通过辅料的设计，使片剂更难以操纵和滥用，从而遏制静脉滥用。Arymo ER是继2009年批准的Embeddeda和2015年批准的Morphabond后CDER批准的第三个吗啡硫酸盐产品，其特性设计旨在阻止滥用。

Roxybond（羟考酮速释片），这是FDA批准的第一个立即释放阿片类药物，其特性旨在阻止静脉内和鼻内（鼻吸）途径的滥用。截至目前，CDER已经批准了10种具有旨在阻止滥用的性质的阿片类产品，但是除Roxybond之外的所有产品都是缓释/长效（ER/LA）制剂。

Vantrela ER（氢可酮缓释片），其特性旨在使片剂更难于操作滥用和滥用，并阻止口服，鼻内（吸入）和静脉内途径的滥用。Vantrela ER是2014年Hysingla（氢可酮 ER）批准后的第二个ER/LA氢可酮产品，具有防止滥用的特性。

所有经批准的具有阻止滥用性质的产品都必须进行批准后的流行病学研究，以确定滥用威慑性质是否实际上影响到社区中的滥用率。

其他新配方和值得注意的批准

以下包括2017年其他值得注意的新配方以及其他值得注意的非新药批准，包括但不限于那些与有效成分的新组合或已经FDA批准的药物的新制造商。

Abilify MyCite（带传感器的阿立哌唑片），FDA于2002年首次批准Abilify片用于治疗精神分裂症患者。随后被批准治疗某些双相I型精神障碍患者，并作为重度抑郁障碍的辅助治疗。通用型也已被批准，阿立哌唑有多种剂型可供使用：片剂，口服溶液和注射剂，包括缓释注射剂。在2017年，Abilify MyCite被批准为含有电子传感器的片剂，可让病人通过智能手机或云端追踪他或她是否已经服用药物。患者还可以让他们的照顾者或医生通过基于网络的门户访问。

Admelog（赖脯胰岛素注射液）是一种短效胰岛素，可帮助3岁及以上的1型糖尿病患者和2型糖尿病患者控制血糖。它通过被称为（505（b）（2））的简略路径批准，公司提供的证据表明其产品与批准的产品没有实质性差异，那么该公司就可以依靠FDA以前发现已批准产品的安全性和有效性。这一监管途径可能使得批准疗法的时间更短，以帮助增加消费者的选择，创造市场竞争，并有可能降低成本。该批准部分依赖于已经FDA批准的产品Humalog（赖脯胰岛素注射液）的比较。Admelog是第一个赖脯胰岛素产品和第二个通过505（b）（2）途径批准的胰岛素产品，第一个是2016年批准的Basalglar（甘精胰岛素），该批准基于与已获得FDA批准的产品Lantus（甘精胰岛素）的比较。

Endari（L-谷氨酰胺口服粉）是近20年来首例批准用于治疗镰状细胞病的药物。 在此之前，L-谷氨酰胺在2004年被批准为处方药，用于治疗某些短肠综合症患者。它还作为膳食补充剂销售，用于包括消化问题（例如胃溃疡，溃疡性结肠炎，克罗恩氏病），抑郁，情绪低落，烦躁，焦虑，失眠和提高运动表现的治疗。

Juluca（rilpivirine和dolutegravir），两种FDA批准的药物的组合，每种都用于治疗某些HIV感染的患者。它在2017年被批准为治疗某些HIV-1感染成人的完整方案。这是第一个完整方案只包含两种HIV-1药物，而不是核苷逆转录酶抑制剂（NRTI）。长期的NRTI使用会产生与一定程度的肾，骨和心血管毒性。

Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin），2017年批准用于治疗成人新诊断的急性骨髓性白血病，肿瘤表达CD33抗原（CD33阳性AML），以及治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者 复发或对初始治疗无效（难治性）。Mylotarg最初在2000年5月获得了加速批准，作为一个独立的治疗方案，用于治疗CD33阳性AML的老年患者，他们经历了复发，但在随后的确认试验未能证实临床获益并证实安全性问题后自愿退出市场，包括大量的早期死亡。这个新的批准在2017年是基于仔细审查新的给药方案，这表明这种治疗的好处大于风险。

Noctiva（去氨加压素）是第一个批准使用去氨加压素治疗成人的药物，患者至少每晚至少醒来两次，因为他们过量产生尿液，这种情况称为夜间多尿症。FDA曾批准其他生产商的去氨加压素用于治疗尿崩症和各种血液疾病。

Rituxan Hycela（rituximab and hyaluronidase human）是两种已获FDA批准的药物的新组合。它在2017年被批准用于治疗某些患有各种形式的淋巴瘤（一种血癌）的患者。与1997年获得批准的类似产品Rituxan（利妥昔单抗）相比，一剂Rituxan Hycela可以在几分钟内被执行。

Sublocade（丁丙诺啡），第一个每月注射一次的丁丙诺啡产品，用于治疗某些中度至重度阿片类药物使用障碍的患者。由医护人员在腹部区域的患者皮肤下注射，并在给药间隔内提供持续的丁丙诺啡血浆水平。丁丙诺啡最初于1981年得到批准，并有各种用途或其他配方帮助患者抗阿片成瘾。

Symjepi（肾上腺素）是一种以新制造商批准的产品，可使患者自行注射肾上腺素以抵抗危险的过敏反应。还有其他类型的肾上腺素产品可供此用途使用。 这种新产品增加了患者的另一种选择，并增加了竞争。

Tepadina（噻替派）是自1959年以来FDA批准的一种新噻氟派制剂，用于治疗各种癌症.Tepadina于2017年获得批准，用于降低与某些其他药物联合使用时干细胞移植排斥风险，它被用来增加红血球的产生。

Vyxeos（阿糖胞苷和柔红霉素）是两种已获FDA批准的药物的组合，被批准用于治疗具有两种类型的急性骨髓性白血病（AML）的成人：新诊断的与治疗有关的t-AML或具有骨髓增生异常相关改变的AML。这是首个批准的用于专门针对某些类型的高风险AML患者的治疗方案。

新剂型

已经FDA批准的药物的新剂型可以通过帮助增加患者对治疗的依从性，确保适当的剂量以及改善长期使用药物的患者的生活质量而改善患者健康。这一类的值得注意的批准包括：

Esbriet（吡非尼酮）534毫克和801毫克片剂，267毫克的新剂型。胶囊最初于2014年被批准为美国第一种治疗特发性肺纤维化患者的新药。最初批准的产品的典型剂量是两到三个267毫克，每天服用三次剂。较高剂量的片剂能够每天服用较少的片剂。

Gocovri（金刚烷胺缓释胶囊），在2017年被FDA批准为已经FDA批准的药物金刚烷胺的新剂型，长期以来一直被批准用于治疗和预防由甲型流感病毒引起的呼吸道感染，以及治疗帕金森病的症状和类似的症状，如僵硬和摇晃。它是FDA批准的唯一用于此用途的药物。Dyskinesia是一类运动障碍，其特征在于不自主的肌肉运动和减少的自主运动。

Mydayis (安非他明复合盐), 一种新的安非他明剂型，设计用于每日一次给药，旨在关注多动障碍缺陷提供全天控制。

Norvir（利托那韦）口服粉剂，相对于片剂和口服溶液的一种新剂型，Norvir是1996年批准的HIV蛋白酶抑制剂，与其他抗逆转录病毒药物联合用于治疗HIV-1感染。口服粉制剂可以混合在软食品中，不含乙醇或丙二醇，因此可能是儿童更可口和更安全的替代品。

确保在紧急情况下使用CDER管制药品

以上讨论的CDER的药物治疗批准都是在精心计划和执行的时间内进行的，目标是尽快为美国公众带来安全有效的新疗法。但是，当突发事件发生时，CDER灵活运用强制执行的自由裁量权来确保获得所有需要的药物以保护公共健康。

2017年的飓风季造成了对墨西哥湾沿岸，美国加勒比海岛屿地区和加勒比海岛国的大规模破坏。在Harvey，Irma，Jose和Maria飓风登陆之前，FDA正在通过评估这些飓风路径中的设施类型和位置以及潜在的药品短缺影响，预测将会对FDA管理的产品产生的影响。

当Maria飓风袭击波多黎各时，这场风暴造成了该岛上制造的许多CDER管制药品的制造能力大幅下降。CDER员工不知疲倦地工作，帮助这些制造商减少潜在的药物短缺，使用快速审查和产品进口的执法决定权，这有助于提供所需的药物。

混合其他药物的用于静脉输注的氯化钠和葡萄糖溶液对于医院和医疗诊所至关重要。这些溶液的主要制造商百特医疗保健公司（Baxter Healthcare Corporation）在Maria袭击后丧失了大部分生产能力。作为回应，CDER加快审查全球其他百特生产基地的信息，并得出结论认为，未经批准的百特溶液可以进口和分销。CDER也允许某些豁免其他公司生产的药物批准。

这些措施有助于维持重要产品的供应，以治疗诸如癌症和自身免疫疾病等严重疾病，并预防肾移植患者的器官排斥反应。飓风的破坏打断了医用氧气和氮气的供应，促使CDER与多家公司一起努力保持供应。

由于停电，波多黎各制造工厂的一些药物产品暴露于经批准的储存条件之外的温度和湿度。通过与某些公司的互动，CDER得出结论，当电力恢复时他们在波多黎各的工厂可以恢复生产。虽然在停电场所制造的产品并未短缺，但CDER将开展审查确定产品质量是否受到影响的计划。

外部互动（External Engagement）

CDER与各种各样的利益相关者合作，包括医疗和科学组织，患者倡导团体，以及患者和看护者，以支持创新和推动公共健康。

医疗和科学互动

CDER与其他政府机构、全球性组织、学术界、工业界和患者宣传团体的合作有助于开发和推进将创新型新药疗法推向市场所需的科学。CDER经常促进建立伙伴关系和合作，并就具体的科学项目提供建议。 通过FDA的关键路径倡议（CPI），CDER发起了数十项科学合作，其中包括：

通过推进临床试验科学来改进药物检测，例如我们工作和：

The Clinical Trials Transformation Initiative (CTTI)；

加强用于评估药物安全性和有效性的科学技术，例如我们工作和：

The Biomarkers Consortium (BC), and;

The Global Pediatric Clinical Trials Network Pre-Launch Consortium (PTC).

研究新疗法对公共健康尤为重要的特定疾病和情况，例如我们工作和：

The Accelerating Medicines Partnership (AMP)

The Analgesic Clinical Trial Translations, Innovations Opportunities and Networks Initiative (ACTTION)

The Coalition Against Major Disease Consortium (CAMD)

The Critical Path for Parkinson’s (CPP)

The Critical Path to TB Drug Regimens Consortium (CPTR)

The Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC)

The International Neonatal Consortium

Kidney Health Initiative (KHI)

The Multiple Sclerosis Outcome Assessments Consortium (MSOAC), and

SmartTots.

开发共同的方法或标准，让科学家们能够更好地合作，比如我们工作和：

The Coalition For Accelerating Standards and Therapies (CFAST).

通过在产品开发早期预测安全性来改进药物开发，比如我们工作和：

The Cardiac Safety Research Consortium

The HESI Cardiac Safety Technical Committee, and

The Predictive Safety Testing Consortium (PSTC).

开发技术来保证制造和药品供应链的质量，比如我们工作和：

The National Institute for Pharmaceutical Technology and Education (NIPTE)

The Product Quality Research Institute (PQRI), and

RX-360.

从患者的角度获取信息，例如我们工作和：

The Patient Reported Outcome Consortium (PRO), and

Electronic Patient-Reported Outcome (ePRO) Consortium.

CDER还定期通过关键路径创新会议与利益相关者进行互动，以解决药物开发中的问题。这些参与刺激了基于动物或计算机的预测模型，安全性和有效性的生物标志物以及新的临床方法等工具的开发。

这些会议已经成为CDER，工业界，学术界，患者维权组织和其他政府机构在药物开发过程中提前沟通以提高效率和成功的有用工具。

有关CDER如何利用科学促进创新的更多信息，请参阅FDA网站上Regulatory Science in Action。

患者的声音

外部互动也延伸到我们最重要的利益相关者—患者。当我们能够系统地获得病人的经验、观点、需求及关于他们的病情和可用的治疗选择的优先级时，对药物开发和FDA的审查过程是有益的。

患有病症的人们具有独特的定位，可以让我们了解药物开发和评估的治疗背景。因此，FDA越来越多地将患者纳入我们的许多监管活动和决策过程中。

自2013年起，我们的药物重点药物开发（PFDD）倡议一直在帮助FDA更好地了解患者的需求以及他们对新药开发的看法和感受。在此期间，我们与患者，看护者和患者宣传团体进行了24次会议。

在药物开发和评估的背景下，会议侧重于特别需要的疾病领域，以更好地了解病人对其病情和治疗的看法。2017年，我们召开了会议，邀请患有肌肉减少症，孤独症，斑秃和遗传性血管性水肿的患者参加。

对于每次会议，我们都会发布详细的患者报告声音，总结我们学到的东西。这些会议的完成是FDA根据“处方药使用者费用法”（PDUFA V）的第五项授权承诺的一部分。

我们认识到，还有更多的疾病领域需要解决。为了帮助扩大FDA PFDD倡议的效益，FDA鼓励患者组织识别和组织以患者为中心的合作，以其他疾病领域的公众意见为基础，使用PFDD建立的流程作为模型。 FDA建议有兴趣进行外部PFDD会议的患者组织向FDA发送意向书。

当我们致力于加强以患者为中心的药物开发和监管决策时，CDER认识到需要采用系统的，方法合理的途径收集患者的意见，以便数据可以进一步为监管决策提供信息。重要的一步是为患者社区，研究人员和药物开发者提供指导，帮助他们收集和使用患者的意见和建议，采取务实和合理的策略，途径和方法。

结论

CDER的工作人员由具有不同专业领域的人员组成，包括医生、安全评估人员、化学家、生物学家、生物统计学家、护士、药剂师、药理学家、流行病学家、法律和监管专家等等，在一起工作并尽可能有效地向美国公众提供有效的药物治疗。

这些疗法是以前从未在美国上市过的新药的形式出现的，其他药物同样具有重要的医学价值，如已经FDA批准的用于新用途和用于新的患者群体的药品以及优于早期版本的优势新剂型药品。

比新疗法数量更重要的是他们的医疗价值，以及这些药物用于促进病人护理的重要新角色。

另外值得注意的是这些药物的审查和批准的效率。CDER使用各种快速的开发和监管审查工具来帮助加速这些药物的上市。此外，正如我们在2017年飓风季节的回应所显示，我们加快审查，并根据执法酌情决定使用进口，以方便获取所需药物。

在所有情况下，CDER在努力审查新药治疗申请的效率的同时，还保持严格的安全性和有效性证明标准。

2017年的药物治疗批准将帮助许多患者的需求或者数年后的需求。然而，CDER的使命远远超出了对我们从工业领域获得的药物应用的安全性和有效性的严格审查。我们也期望推动可能导致未来创新药物的科学技术—其中许多甚至可能还没有构想。我们正在努力开发更有效和创新的方法来评估药物治疗的安全性和有效性，工业将随着这些新的进展而发展。

尽管我们的监管工作延伸到了许多科学，临床和技术领域，但我们无法完成我们自己所需的一切。CDER与医学界广泛的利益相关者合作，包括学术界，工业界，患者和他们的照顾者，患者权益团体，州和其他联邦机构等等。倾听已经成为这项工作的重要组成部分。我们努力确保我们了解我们的主要对象的需求，我们为患者提供最大的利益，为美国改善公共健康提供最强有力的可能性。

值得注意的是，CDER致力于确保我们所有的批准为美国公众提供价值。

本报告无意全面汇编CDER的所有批准内容，而是提供各种CDER为加强美国人民健康所采取行动的有价值案例。