福泰制药宣布，钠离子通道抑制剂VX-993的II期临床试验结果不佳，未能达到主要终点，即在治疗急性疼痛方面，与安慰剂相比没有显著差异。

图1主要疗效结果

图片来源：福泰制药

VX-993是一种选择性钠离子通道Nav1.8抑制剂。Nav1.8在外周感觉神经元中高度表达，与痛觉信号的传导密切相关，是一个备受关注的镇痛药物靶点。由于Nav1.8不参与中枢神经系统的生理活动，针对该靶点的抑制剂有望避免传统阿片类镇痛药的成瘾性和中枢神经系统副作用等问题。

此前，福泰制药在镇痛领域已有一定的成果，如VX-548的成功上市，让市场对同为Nav1.8抑制剂的VX-993充满期待，被认为是有望在非阿片类镇痛药市场中占据重要份额的潜力产品。

此次，VX-993的II期临床试验旨在评估用于治疗中度至重度急性疼痛的有效性和安全性。结果显示，VX-993与安慰剂在主要疗效终点上没有达到统计学意义上的显著差异。基于此，福泰制药将终止开发VX-993作为单一治疗方案。

尽管VX-993的II期临床宣告失败，但福泰制药已持续在多个领域深耕，拥有其他有潜力的产品和技术。

图2福泰制药临床三期品种

图片来源：药智数据

在疼痛领域，福泰制药VX-548已然成为其在该领域的明星药物。VX-548是一种新型止痛药，作为20多年来首个非阿片类急性疼痛药物，具有无成瘾性特点，有望成为急性疼痛治疗领域的重要突破。

糖尿病领域同样是福泰制药重点发力的方向。VX-880作为一款异体干细胞来源的、完全分化的可以产生胰岛素的胰岛细胞疗法，在ADA年会上公布了I/II/III期FORWARD-101研究的I/II期部分新数据。结果显示，该研究达到了主要终点，即在接受治疗后第90天到第365天期间均没有发生SHE事件且HbA1c水平<7%或降低≥1%的患者比例显著提高。安全性方面耐受性良好，计划于明年提交上市申请。

在基因编辑与细胞疗法领域，福泰制药凭借Exa-cel（CTX001）这一已获批用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑疗法，与CRISPR等合作拓展项目，积极布局。

在神经退行性疾病领域，福泰制药的小分子BTK抑制剂VX-5645处于Ⅱ期临床试验阶段，针对多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症开展研究，有望为神经退行性疾病患者带来新的治疗曙光。

参考来源：

1.药智数据

2.https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-results-phase-2-study-vx-993-treatment-acute

责任编辑：琉璃

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