今日（7月24日），阿斯利康宣布其研发的Gefurulimab在针对成人全身型重症肌无力（gMG）患者的PREVAIL三期临床试验中取得显著疗效。

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，主要表现为肌肉功能丧失和严重无力。Gefurulimab是一种迷你双特异性抗体（25kD），包含靶向C5的抗体重链可变区和与白蛋白特异性结合的抗体片段。其较小的分子量使其具有更好的组织渗透性，同时与白蛋白的结合能够延长其半衰期，有望成为一款每周一次的皮下注射疗法。

在PREVAIL三期临床试验中，Gefurulimab在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG成人患者中显示出显著疗效。与安慰剂相比，Gefurulimab在第26周时，在重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分上显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。

此外，Gefurulimab在试验中耐受性良好，其安全性与既往gMG C5抑制剂试验中观察到的一致，未发现新的安全性信号。这些数据将在即将召开的医学会议上公布，并将提交给全球监管机构。

Gefurulimab作为一种每周一次、可自我给药的C5抑制剂治疗方案，将为患者管理病情提供更大的便利性和独立性，帮助患者更好地掌控自身治疗。这一创新疗法的出现，有望改善gMG患者的治疗体验，减轻治疗负担，为患者带来更高质量的生活。

值得一提的是，C5抑制剂是一类通过阻断补体系统C5蛋白的激活，从而抑制炎症反应和免疫反应的药物。

C5蛋白在多种自身免疫性疾病和炎症性疾病中扮演关键角色，因此C5抑制剂在治疗重症肌无力（gMG）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、视神经脊髓炎（NMOSD）等疾病中具有重要潜力。

阿斯利康是C5抑制剂领域的先行者之一，其研发的瑞利珠单抗已在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年全身型重症肌无力（gMG）患者。此外，阿斯利康于今日传出的喜讯，其Gefurulimab在针对成人全身型重症肌无力（gMG）患者的PREVAIL三期临床试验中展现出显著疗效，有望成为每周一次的皮下注射疗法。阿斯利康在C5抑制剂领域具有深厚的研发基础和技术积累，其产品在临床试验中表现出良好的疗效和安全性，有望进一步巩固其在罕见病治疗领域的领先地位。

与此同时，安斯泰来通过收购Iveric Bio，进入老年退行性眼病赛道，其核心产品Izervay成为全球首个可长期使用的补体C5抑制剂。安斯泰来在眼科疾病治疗领域具有丰富的经验和技术积累，Izervay的获批为其在补体抑制剂市场中占据一席之地提供了有力支持。

诺华则在口服因子B抑制剂LPN023上发力，正在进行2期试验，用于治疗PNH。诺华在罕见病治疗领域具有丰富的经验和技术积累，其口服因子B抑制剂LPN023的开发将为PNH患者提供新的治疗选择。

参考来源：https://www.marketresearchintellect.com/zh/product/c5-complement-inhibitors-market/

责任编辑：琉璃

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