中药品种保护制度作为我国激励中药创新、促进产业高质量发展的重要政策基石，其核心价值在于对具有重大临床价值品种的筛选与扶持。

“一级保护”作为保护体系中的最高层级，现行《中药品种保护条例》将其规定为“对特定疾病有特殊疗效”“相当于国家一级保护野生药材物种的人工制成品”以及“用于预防和治疗特殊疾病”的品种。

值得关注的是，在2022年《中药品种保护条例》（修订草案征求意见稿）中，原有“一级保护”的内容变更为“疗效确切且具有临床应用优势”。在现行政策框架下，本文将对“疗效确切”与“临床应用优势”的核心内涵及其判定标准进行深入解读。

“疗效确切”的内涵与判定标准

“疗效确切”绝非主观臆断或传统经验的简单复述，其核心要求是：针对申报适应症所声称的治疗作用，必须建立在坚实、可靠且符合现代科学研究规范的科学证据基础之上。这具体体现在：

证据来源的多元与系统化：国家药品监督管理局（NMPA）构建并力推“中医药理论、人用经验、临床试验相结合”（“三结合”）的中药注册审评证据体系。这意味着证明“疗效确切”需形成贯穿中医药理论支撑、人用经验的科学化梳理与评价，以及高质量临床试验验证的完整证据链。

证据强度与可靠性： 随机对照试验（RCT），尤其是大样本、多中心RCT，通常被视为提供最高等级证据的研究设计。真实世界研究（RWS）作为对RCT的重要补充，在满足严格方法学要求的前提下，其产生的真实世界证据（RWE） 也可用于支持疗效评价。所有证据必须经得起同行评议和监管机构的严格审评。

疗效的清晰界定与一致性： 疗效评价指标必须明确、可量化；研究结果应在不同试验（如不同阶段临床试验或RWS）中呈现一致性；且疗效需在目标患者群体中具有可重复性。疗效宣称模糊不清或波动性大，均难以满足“确切”的要求。

“临床应用优势”的内涵与判定标准

仅证明“有效”远不足以获得一级保护。一级保护所追求的“临床应用优势”，是指在“疗效确切”的基础上，该中药品种相较于当前标准治疗（通常指已上市、用于相同适应症的主流治疗药物，包括化学药和中药）所展现出的显著临床额外价值。这种优势可体现在多个维度：

疗效优势： 如显示优效性（疗效显著优于标准治疗），或在关键次要疗效指标上取得具有临床意义的显著改善。

安全性优势： 如显著降低严重不良反应发生率，改善整体安全性特征，或在特定人群（如肝肾功能不全者、老年人、儿童）中展现出更佳的安全性/耐受性。

经济性优势：申请保护品种单独使用或者联合其他药品或者治疗方案与同类参比药品或者治疗方案相比具有药物经济性优势。

临床实践优化： 如显著改善患者用药依从性或便利性（如剂型、给药频率优化），在现有标准治疗失败或不耐受时提供有效的替代解决方案，或满足当前未被满足的临床需求。

这些优势的核心在于证明该品种在临床实践中具有不可替代性或显著提升治疗价值。国家药监局药品审评中心（CDE）在相关技术指导原则及审评实践中，明确将“与现有治疗手段相比具有明显临床价值”作为中药新药上市及高价值认定的核心标准，这实质上是对“临床应用优势”的具体化要求。对于一级保护申请，评审专家会严格审视申报品种相对于当前最优临床治疗方案的比较数据，综合评估其优势的临床意义和重要性。

北京康众时代医药科技集团副总裁吕霞指出，“疗效确切”与“临床应用优势”是构成一级保护品种核心价值不可分割的两翼。“疗效确切”是基石，确保药物的基本价值；“临床应用优势”是升华，彰显其超越现有疗法的独特贡献和更高价值。一个品种若仅有“确切”的疗效但缺乏显著优势，可能更适合较低级别的保护或常规上市，唯有同时满足“确切”且“优势显著”，才能真正体现“特殊疗效”或“用于预防和治疗特殊疾病”的内涵，从而具备冲击一级保护的资格。

对中药新药研发的导向意义

对“疗效确切”和“临床应用优势”的高标准要求，深刻指引着中药新药研发的方向：从单纯追求“有效”，转向追求“更优”（疗效）、“更安全”“更能解决临床痛点”。这要求研发主体必须：

精准定位临床需求： 从立项之初即深入挖掘未被满足的临床需求，明确目标品种的潜在优势定位。

采用科学严谨的研究方法： 遵循国际通行的科学规范，开展高质量的临床前和临床研究。

深入挖掘与科学评价人用经验： 系统梳理传统应用经验，并运用现代方法学进行科学评价和转化。

加强中医药理论的现代诠释： 为研究设计和结果解读提供坚实的理论基础。

在构建符合“三结合”要求的完整证据链过程中，专业化的技术服务支持至关重要。行业内的专业机构（如专注于中成药循证医学研究的CRO公司） 凭借其对中药注册法规体系、临床评价方法学以及“三结合”证据体系构建的深刻理解和丰富实践经验，可为中药企业提供涵盖从临床前研究策略制定、符合法规要求的临床试验设计与执行、人用经验研究到注册申报的全链条解决方案。这类服务旨在助力企业高效生成满足一级保护评审所要求的、关于“疗效确切”和“临床应用优势”的关键性科学证据。

在中药传承精华、守正创新的时代背景下，中药品种保护制度，尤其是一级保护，发挥着关键的引领和激励作用。深刻理解并切实满足“疗效确切”与“临床应用优势”的严苛标准，是中药创新药攀登价值高峰的必经之路。这不仅要求研发者具备深厚的中医药功底，更需要积极拥抱现代科学方法，以解决未满足的临床需求为根本目标，用坚实、卓越的科学数据证明其核心价值。随着国家药监部门持续完善中药审评评价体系，对“疗效确切”与“临床应用优势”的界定与评估将愈发科学、清晰和可操作，必将进一步引导和推动中药产业朝着临床价值驱动、科技创新引领的高质量发展方向迈进。

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责任编辑：琉璃

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