2020年，国家药监局发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，明确真实世界证据（RWE）应用于支持药物监管决策，涵盖上市前临床研发以及上市后再评价等多个环节。同年发布的《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》强调RWS已逐步用于支持儿童药物的研发与审评，为新药注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量方案等提供支持。

随着医学研究范式的不断革新，真实世界研究（RWS）作为循证医学证据的重要补充，近年来在儿科药物研发与评价领域引发了广泛讨论。尤其在中医药行业，儿科产品因用药安全性要求高、临床试验实施难度大等特点，如何科学利用真实世界数据（RWD）构建循证证据体系，成为学术界与产业界共同关注的焦点。

真实世界研究区别于传统随机对照试验（RCT）的最大特征，在于其脱离了高度理想化的环境，通过非随机、非干预性观察或实用性临床试验，反映药物在实际应用中的有效性、安全性和经济性。其中，传统意义上的观察性研究主要用于推断病因，可分为描述性观察研究、横断面研究、病例-对照研究与队列研究四类；干预性研究则是在研究过程中对受试者施加一定的人为干预措施，通过观察对象结局的变化，判断干预措施的安全性与疗效，根据是否随机化分组，大体分为随机对照试验与非随机对照试验两大类。

对于儿科疾病而言，这一研究模式的价值尤为突出。儿童作为特殊用药群体，临床试验常受限于伦理审查严格、样本招募困难、家长依从性低等现实阻碍，导致大量儿科药物（尤其是中药制剂）长期依赖经验性用药，缺乏高级别循证证据支撑。

中华中医药学会儿童健康协同创新平台一直以来高度关注儿童健康中西医融合的前沿及热点问题，并对现阶段RWS支持我国儿童药物研发问题进行积极探讨。在2024年召开的学术年会暨续聘及增补会上，康众集团副总裁吕霞当选为中华中医药学会儿童健康协同创新平台秘书处副秘书长。

吕霞副总裁表示，在儿科药物研发与评价方面，RWS通过回顾性数据或前瞻性观察，可纳入更广泛的临床场景数据。且对于需长期管理的儿科疾病（如慢性呼吸道感染、脾胃虚弱），RWS能追踪真实用药环境下的疗效及潜在风险。例如，中药儿科产品常需评估“调理脾胃”的长期效果，RWS可提供动态健康指标（如免疫力、生长发育）的连续数据。

真实世界研究虽然为儿科药物研发提供了新路径，但其实施仍面临三重挑战：其一，儿科医疗数据普遍存在碎片化问题，儿童生长发育的动态性导致关键指标（如体重、体表面积）记录不全，可能影响疗效评价的准确性；其二，真实世界研究易受混杂因素干扰，依赖更复杂的统计模型（如倾向性评分匹配）和控制偏倚的设计，中医药诊疗因辨证施治的个体化特点，进一步增加了数据整合难度；其三，监管部门对真实世界证据的审评标准仍在持续细化阶段，尤其是中药复方制剂的多成分、多靶点作用机制，使得证据等级认定更为复杂。

吕霞副总裁一直致力于中成药临床研究与综合评价、大品种培育、循证证据搭建等相关工作，她指出，尽管存在挑战，中医药在儿科领域所具备的“治未病”和“整体调理”的独特价值仍不容忽视，但此前其疗效评价长期依赖经验医学，亟需通过循证研究提升学术认可度。在此背景下，产学研合作成为关键，通过整合医疗机构、高校、科研机构与企业的资源，为儿科中药的循证医学研究提供系统性支持。产学研合作通过共建数据平台，整合多源异构数据，显著提升研究效率；同时，通过联合培养机制和激励机制，以临床需求驱动研发，科研院所提供技术支撑、企业负责生产推广，加速研究成果向临床应用转化。

康众集团专注中成药循证医学研究，积极参与儿童用药领域的临床研究，其自研中医药数据系统（如YN-EDC、YN-Snapshot等系统）通过科学化的数据管理、智能化的分析工具及标准化的流程管理，助力中医药在儿童健康领域的发展与应用，为中医药研发从经验驱动向数据驱动的升级提供有力支持。

真实世界研究既非颠覆传统循证体系的“万能钥匙”，也不是权宜之计的“妥协方案”，其本质是医学研究方法论在数字时代的适应性进化。通过构建融合中医特色的真实世界研究范式，中医药儿科产品的循证难题有望实现系统性突破。

对于儿科中医药产品而言，关键在于建立符合学科规律的评价范式——既尊重个体化诊疗的临床现实，又满足现代医学对证据严谨性的要求，真实世界研究为儿科中医药产品提供了兼顾科学性与实践性的循证路径。通过产学研深度融合，中医药有望在儿科领域构建独具特色的证据体系，最终实现儿童用药“安全、有效、合理”的核心目标。

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责任编辑：琉璃

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