9月12日，英矽智能与Exelixis宣布就ISM3091项目达成独家许可协议。

根据协议条款，Exelixis获得英矽智能ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球开发和商业化权利。同时，英矽智能将在今年第三季度获得8000万美元预付款，并且有资格获得后续基于临床开发、商业化和销售的里程碑付款，以及未来产品净销售额的分级版税。

据报道显示，ISM3091是一款靶向USP1的潜在同类最佳小分子抑制剂。

借力人工智能平台
实现中美临床双批

去泛素化酶广泛是一类极具潜力的药物靶点，不仅可调控可成药蛋白，还能调节传统靶向治疗不敏感或难以用小分子干预的蛋白水平。据相关资料显示，人体中共有100种不同的去泛素化酶，泛素特异性蛋白酶1（USP1）是其中之一。

USP1定位于细胞核，其异常表达与多种癌症相关，包括肾癌、前列腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌和子宫内膜癌等。据英矽智能资料显示，USP1在DNA损伤应答通路中也发挥着重要作用，可通过使特定蛋白去泛素化，调控DNA损伤修复。

图片来源：英矽智能官网

英矽智能与Exelixis本次合作涉及的项目ISM3091，是一款“合成致死”策略的口服高选择性USP1小分子抑制剂，同时也是英矽智能在人工智能生成平台Chemistry42赋能下发现的第三个临床阶段项目，具有成为同类最佳（best-in-class）小分子抑制剂的潜力。据报道显示，ISM3091的临床前数据表明该化合物具有强大抗肿瘤活性、良好耐受性和理想的药代动力学特征。

今年4月，美国FDA批准了ISM3091在实体瘤患者群体中开展临床试验的新药临床试验申请（IND）；5月，ISM3091在国内申报临床，目前已获得临床试验默示许可。

图片来源：CDE官网

尽管当下AI制药的价值仍然存在争议，但以ISM3091这款「AI制药」产品为例，至少作为一项筛药工具，AI值得被肯定。此外，从英矽智能的产品管线亦可看出，AI在药物研发中能发挥一定作用。

截至目前，英矽智能项目管线上已有十余款在研项目，包括已进入临床的抗纤维化药物INS018_055、新冠口服药ISM3312、1类化药ISM8207胶囊（与复星医药合作）以及上述的ISM3091。

图片来源：英矽智能官网

其中，INS018_055作为全球首款完全由AI设计和研制的药物，已开始首批人体试验，这也同时展现出英矽智能及其人工智能药物研发平台的实力。

小结

今年6月底，英矽智能向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，冲刺“亚太AI制药第一股”。当前英矽智能大多数产品仍处于临床前阶段、管线略显单薄，不过最近其项目临床进度明显加快，有望打造出一条差异化的临床管线。

责任编辑：木棉

声明：本文观点仅代表作者本人，不代表药智网立场，欢迎在留言区交流补充；如需转载，请务必注明文章作者和来源。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间处理。