2019年，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了48个新药，这些新药包括37个新分子实体（NME）和11个生物制品许可申请（BLA）。总数相比于2018年的59个减少了11个，同比下降18.64%。

图1：CDER近10年批准新药统计

罕见病/孤儿药方面，已批准的48个新药中，20个新药获得了孤儿药资格（O），占CDER批准新药的41.67%。罕见病有两个特征，其一为患者人数少，美国为少于20万人的疾病。其二为危及生命和健康的严重疾病。

优先审评方面，如果CDER确定药品能够有潜力对医疗保健做出实质性推动，药品将获得优先审评。药品在6个月内而不是标准的10个月内审评。2019年获批新药中有25个被认定为优先审评（P），占48个新药的52.08%。

CDER应用多种监管方法加快新药研发和审批。这些方法除了优先审评还包括：快速通道（Fast Track）、突破性治疗认定（Breakthrough）和加速批准（Accelerated Approval）。2019年突破性治疗认定批准的药品有5个：Zulresso、Balversa、Polivy、Turalio、Rozlytrek。

企业方面，诺华获批的数量最多，达到了5个新药。其次是第一三共、艾伯维和基因泰克，分别获得了2个新药。百济神州也获得了1个新药——泽布替尼，是第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药。

图2：2019年各企业获批的新药数量

获批时间方面，仅1月份没有获批的新药。新药获批主要集中在下半年，8月最多，共有9个新药获批。

图3：2019年各月获批的新药数量

下图为2019年批准的48个新药汇总，来源于FDA网站，Novel Drug Approvals for 2019。

表1：2019年FDA批准的新药汇总

品种评述

1.Jeuveau（prabotulinumtoxinA-xvfs）

2月1日，FDA批准了Evolus公司的Jeuveau（prabotulinumtoxinA-xvfs），用于成人暂时改善与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度皱眉纹的外观。

FDA批准Jeuveau，是基于2项美国Ⅲ期随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究的数据，这2项研究均达到了全部主要终点，并证实了Jeuveau相对于安慰剂在改善眉间纹严重度方面的有效性：在治疗第30天，Jeuveau治疗组有67.5%（EV-001研究）和70.4%（EV-002研究）的患者达到2点符合改善，安慰剂组分别为1.2%和1.3%。2项研究中，均没有报告严重的药物相关不良事件。

2.Cablivi（caplacizumab-yhdp）

2月6日，FDA批准了赛诺菲公司开发的Cablivi（Caplacizumab-Yhdp），用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。Cablivi是首个特异性的aTTP治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药。

Cablivi的有效性基于一项145名患者参与的临床试验，他们随机接受Cablivi或安慰剂治疗。两组患者分别接受了血浆置换和免疫抑制治疗。试验结果表明，与安慰剂相比，接受Cablivi治疗的患者血小板计数改善更快，并且治疗期间aTTP相关死亡和复发的总数减少。在整个研究期间（药物治疗期加上停药后28天的随访期），安慰剂组的复发率为38%，而Cablivi组的复发率仅为13%。

3.Egaten（triclabendazole）

2月13日，美国FDA批准了诺华（Novartis）的Egaten（triclabendazole）上市，用于治疗6岁以上的片形吸虫病（fascioliasis）患者。这是目前治疗这一疾病的唯一一款FDA获批疗法。

片形吸虫病，又称为肝吸虫感染，是一种被忽视的热带疾病。全世界有大约240万患者，另有1.8亿人口有风险患病。它是由两种寄生扁形虫造成，当人们食用受到幼虫污染的食物时，这些寄生虫就可能进入体内。如果不加以治疗，片形吸虫病可导致严重疼痛和不适，导致生活质量和生产能力下降。

4.Zulresso（brexanolone）

3月19日，FDA批准了Sage Therapeutics的Zulresso（brexanolone）注射液，用于治疗产后抑郁症（PPD），这是一种最常见的分娩并发症。此次批准，使Zulresso成为全球首个也是唯一一个专门被批准治疗PPD的药物。

Zulresso的获批，是基于3项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照临床研究的数据。这些研究评估了Zulresso注射液治疗中度至重度PPD的疗效和安全性。研究入组的患者为18-45岁的孕产妇患者，这些患者在不早于妊娠晚期（third trimester）以及不晚于分娩后第4周出现严重抑郁症状，并且入组研究的时间早于产后6个月。

5.Sunosi（solriamfetol）

3月20日，FDA批准了Jazz制药公司的Sunosi（solriamfetol），用于治疗成人患者与发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。

FDA批准Sunosi，是基于Ⅲ期临床项目TONES的数据。该项目包括4项随机、安慰剂对照研究，分别为：在发作性睡病成人患者中治疗EDS（TONES-2研究）、在OSA成人患者中治疗EDS（TONE-3研究，TONE-4研究）、以及用于发作性睡病或OSA成人患者治疗EDS的长期安全性和维持疗效研究（TONES-5研究）。来自这些研究的数据，证实了Sunosi在治疗与发作性睡病和OSA相关EDS时相对于安慰剂的优越性。

6.Mayzent（siponimod）

3月26日，美国FDA批准了诺华公司的Mayzent（siponimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括活跃的继发进展型疾病（active SPMS），复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。

这一批准是基于Mayzent在名为EXPAND的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中的表现。与安慰剂相比，Mayzent显著降低了3个月后的确认残疾进展风险（CDP），与安慰剂相比风险降低21%（p=0.013）。而且Mayzent显著延迟了6个月CDP风险，与安慰剂相比风险降低26%（p=0.0058）。同时Mayzent将患者年复发率降低55%。

7.Evenity（romosozumab-aqqg）

4月9日，FDA批准了安进的Evenity (romosozumab)，适应症为绝经后女性伴高骨折风险的骨质疏松症，Evenity成为全球首款获批上市的anti-sclerostin单克隆抗体药物，药物既能够加速骨形成又可以减少骨吸收。 

Evenity由安进与优时比在全球范围内进行共同开发。今年1月，Evenity在日本获得批准，用于骨折高危男性患者和绝经后女性骨质疏松症患者，降低骨折风险并增加骨密度。此次批准，也是Evenity在全球范围内获得的首个监管批准。今年3月初，Evenity已在日本市场上市销售。目前，Evenity也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

8.Balversa（erdafitinib）

4月12日，FDA批准了杨森的Balversa（erdafitinib）上市，治疗含铂疗法化疗后疾病进展的FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性膀胱癌。

Balversa是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。另外，Balversa也是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

9.Skyrizi（risankizumab-rzaa）

4月23日， FDA批准了艾伯维的Skyrizi（risankizumab-rzaa）上市，用于重度牛皮癣患者以及斑块型银屑病患者的全身性治疗或光疗。

Skyrizi是一种白细胞介素-23（IL-23）抑制剂，IL-23被认为与几种慢性免疫介导的疾病相关联，其中包括牛皮癣和炎症。Skyrizi能够与p19亚基结合选择性地阻断IL-23，从而治疗相关皮肤病。

10.Vyndaqel（tafamidis meglumine）

5月3日，美国FDA批准了辉瑞制药的VYNDAQEL（tafamidis meglumine），用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。

此次FDA批准是基于关键临床3期试验ATTR-ACT的数据，这是第一项针对该病治疗方案的全球双盲随机安慰剂对照临床研究。数据显示，在30个月内，与安慰剂相比，VYNDAQEL使患者全因死亡率和心血管相关住院率显著降低(p=0.0006)，分别下降30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。在两个治疗组中，大约80%的死亡与心血管有关。

11.Piqray（alpelisib）

5月24日，美国FDA批准了诺华公司的Piqray(Alpelisib)上市，与内分泌治疗药物氟维司群(Fulvestrant)联合，用于治疗绝经后女性及男性特定晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者为激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER-2)阴性并携带PIK3CA突变，在内分泌治疗时或之后出现进展。这也是FDA批准的首个PIK3抑制剂。

同时，FDA还批准了配套诊断测试therascreen PIK3CA RGQ PCR试剂盒，用于组织或液体活检中的PIK3CA突变。使用液体活检的therascreen测试阴性患者应接受肿瘤活检，以明确PIK3CA突变情况。

12.Polivy（polatuzumabvedotin-piiq）

6月10日，美国FDA批准罗氏Polivy（polatuzumabvedotin-piiq），与利妥昔单抗和化疗苯达莫司汀联合应用，用于先前至少两次治疗失败的或复发的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。

Polivy在1b/2期积极试验结果最终使其获得了监管绿灯。试验结果显示该组合的疗效优于苯达莫司汀和Rituxan配对的常用治疗方案。在该试验中，40％的患者使用Polivy组合达到完全疗效反应，而苯达莫司汀和Rituxan组患者的疗效反应率仅为18％。在治疗过程结束时，Polivy组合中45％的患者达到了客观反应，而苯达莫司汀和Rituxan组仅为18％。

13.Vyleesi（bremelanotide）

6月21日，美国FDA批准了Vyleesi（bremelanotide）上市，用于治疗绝经前女性后天性、广义性性欲减退症（HSDD）。

此次获批的Vyleesi由AMAG Pharmaceuticals公司和PalatinTechnologies公司联合开发，是一种首创类黑皮质素4受体激动剂。

Vyleesi的获批主要是基于两个大型、随机、双盲、含安慰剂对照的3期临床试验，共有1247名绝经前女性HSDD患者参与，两项试验均实现了共同主要终点，接受治疗的女性性欲指数评分显著优于安慰剂组。同时，与安慰剂相比， Vyleesi还降低了HSDD带来的焦虑感。

14.Xpovio（selinexor）

7月4日，FDA批准了Karyopharm Therapeutics公司的Xpovio（selinexor）联合地塞米松用于复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者。这些患者已接受过四次或更多次治疗，且对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少是两种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体来说是难治的。

此次批准是基于Ⅱb期STORM试验的亚组分析结果，该研究的第2部分共涉及122名患者，包括83名患有硼替佐米难治的患者。该亚组的总体反应率为25.3％，这些患者首次应答的中位时间为4周，而中位持续时间为3.8个月。

15.Recarbrio（Imipenem;cilastatin;relebactam）

7月16日，FDA批准了默沙东旗下新型抗生素Recarbrio，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）和复杂性腹腔内感染（cIAI）。为了降低细菌的耐药性并保证Recarbrio和其他抗菌药物的有效性，Recarbrio仅被批准用于治疗或预防已确诊的由易感细菌引起的感染。

Recarbrio是Imipenem（亚胺培南）和cilastatin（西司他丁）和relebactam（瑞来巴坦）的组合。亚胺培南是青霉烯抗菌药，西司他丁是肾脱氢肽酶抑制剂，瑞来巴坦是β内酰胺酶抑制剂。西司他丁限制亚胺培南的肾脏代谢，并且不具有抗菌活性。

亚胺培南在肠杆菌科和铜绿假单胞菌中与PBP 2和PBP 1B结合，进而抑制青霉素结合蛋白（PBPs），PBPs的抑制作用会导致破坏细菌细胞壁的合成。

瑞来巴坦没有内在的抗菌活性，但可保护亚胺培南免受某些丝氨酸内酰胺酶的降解，如巯基变异型酶（SHV）、替莫尼拉（TEM）、头孢他昔单胺酶（CTX-M）、阴沟肠杆菌P99 （P99）、假单胞菌源性头孢菌素酶（PDC）和肺炎克雷伯菌碳青霉烯酶（KPC）。

16.Accrufer（ferric maltol）

7月25日，FDA批准了Shield Therapeutics的创新补铁药物Accrufer（ferric maltol）的上市申请，用于治疗成年铁缺乏症（iron deficiency）患者。

Accrufer的活性成分是麦芽酚铁（ferric maltol），一种非铁盐，稳定的新型化合物。Accrufer具有不同的吸收机制，其含有的铁元素可以被肠道细胞吸收并且仅吸收所需要的铁量。对于对基于铁盐的补铁药物不耐受的患者，Accrufer是理想的替代疗法。

17.Nubeqa（darolutamide）

7月30日，FDA批准了拜耳旗下的Nubeqa（darolutamide），用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。

Darolutamide由拜耳和芬兰医药公司Orion Corporation联合开发。拜耳已经在欧盟（EU），日本和其他国家提交了Darolutamide的上市申请。FDA的批准是基于评估Nubeqa加雄激素剥夺疗法（ADT）在Ⅲ期ARAMIS临床试验中的表现，该试验证明无转移生存（MFS）的主要疗效终点有显著改善。与安慰剂加ADT疗法相比，Darolutamide治疗组患者的中位无转移生存期为40.4个月，而对照组为18.4个月。

Darolutamide是一种非甾体雄激素受体拮抗剂。它具有独特的化学结构，能够与抑制雄激素受体（AR）以高亲和力结合，并且表现出强力的拮抗活性。因此，它可以抑制雄激素受体功能和前列腺癌细胞的增殖。

18.Turalio（pexidartinib）

8月2日，美国FDA批准了Daiichi Sankyo的CSF1抑制剂Turalio（pexidartinib）用于治疗手术改善无效的成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

这项批准是基于来自120名症状性晚期TGCT患者的随机III期ENLIVEN试验的数据，主要终点是治疗25周后的总反应率（ORR）。结果显示，Turalio治疗组的ORR达到了38％，显著高于安慰剂组。Turalio治疗组的CR和PR率分别为15％和23％。

19.pretomanid

8月15日，美国FDA批准了由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的pretomanid上市，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。

Pretomanid是一种新化学实体。它与贝达喹啉和利奈唑胺构成的组合疗法的疗效在名为Nix-TB的关键性临床试验中获得了证明。参加这一试验的109名患者包括广泛耐药性TB患者，和对已有疗法不耐受或无反应的多重耐药性患者。试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89%，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。

20.Wakix（pitolisant）

8月14日，美国FDA批准了Harmony Biosciences的Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。

Wakix是由Bioprojet公司研发，2016年在欧洲获批上市。Harmony拥有Bioprojet的独家授权，可以在美国开发、生产和商业化该药物。Wakix在2010年获得FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。

此次获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（HARMONY 1和 HARMONY 1bis），评价Wakix治疗成年发作性睡病患者EDS的疗效。这些研究共入组261名患者，随机接受Wakix、安慰剂或阳性对照药物；患者的中位年龄分别为37岁（HARMONY 1）和40岁（HARMONY 1bis），治疗持续时间为八周。75%至80%的患者有猝倒病史。在这两项研究中，Wakix通过测量爱华睡眠量表（ESS）得分，证明了在 EDS方面有统计学意义上的显著改善。

21.Rozlytrek（entrectinib）

8月15日，FDA批准了罗氏的泛组织抗癌药Rozlytrek（通用名Entrectinib）用于ROS1阳性转移非小细胞肺癌和所有NTRK融合实体瘤（12岁以上）。

Rozlytrek是由Ignyta开发，2017年被罗氏以17亿美元收购。2019年6月，Rozlytrek在日本上市，成为第一个在日本上市的泛组织抗癌药物。ROS1和NTRK融合都相对罕见，占实体瘤的1%。但是有这些融合的肿瘤通常过度依赖这些信号通路，所以抑制这两个蛋白应答率很高。

22.Inrebic（fedratinib）

8月16日，新基（Celgene）宣布，FDA已批准高度选择性JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib），用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者的治疗。Inrebic通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格。骨髓纤维化是一种严重的骨髓疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。

此次批准，使Inrebic成为近十年来美国FDA批准的首个骨髓纤维化新药，将为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。

23.Rinvoq（upadacitinib）

8月16日，艾伯维的JAK1抑制剂类抗炎新药Rinvoq（upadacitinib）获得美国FDA批准，用于对甲氨蝶呤应答不足或不耐受（MTX-IR）的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。

FDA对Rinvoq的批准，是基于Ⅲ期临床项目SELECT的数据，该项目是在RA领域开展的最大规模的注册Ⅲ期项目之一，共有约4400例患者在5项研究中接受了治疗。项目评估了Rinvoq治疗各种类型RA患者的疗效、安全性和耐受性，包括生物类疾病修饰抗风湿药物（包括TNF抑制剂，如Humira）治疗失败或不耐受的患者、未接受过MTX治疗或对MTX治疗应答不足的患者。在5项研究中，Rinvoq均达到了主要终点和次要终点。

24.Xenleta（lefamulin）

8月19日，FDA批准了Nabriva Therapeutics旗下的Xenleta（lefamulin）静脉注射制剂和口服制剂，用于成人治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。Xenleta 2种制剂均通过FDA的优先审查程序获得批准，之前均被授予了合格传染病产品（QIDP）资格和快速通道资格。

值得一提的是，Xenleta是近二十年来FDA批准的第一款具有新作用机制的静脉注射和口服抗生素，对CABP成人患者而言，代表了一种重要的、新的、短期的、经验性的单药治疗方案。

Xenleta的批准，基于2项关键性Ⅲ期临床研究（LEAP-1，LEAP-2）的数据。这2项研究评估了静脉注射制剂和口服制剂Xenleta相对于莫西沙星（moxifloxacin ）治疗CABP成人患者的疗效和安全性。LEAP-1研究设计为可选择从静脉注射制剂转为口服制剂，评估了Xenleta静脉/口服治疗5-7天与莫西沙星静脉/口服治疗7天（有或无利奈唑胺）的疗效，2个治疗组在3天后都可以选择从静脉/口服转为口服。LEAP-2研究设计为一个短疗程口服Xenleta，评估了Xenleta口服5天与莫西沙星口服7天的疗效。LEAP-1研究中，Xenleta疗效与莫西沙星（有或无利奈唑胺）相当；LEAP-2研究中，Xenleta治疗时间较莫西沙星少2天但疗效相当。2项研究中，Xenleta均被证明非劣效于莫西沙星，并且符合FDA和EMA治疗CABP的主要和次要疗效终点。研究中，Xenleta静脉注射制剂和口服制剂均表现出良好的耐受性。

25.Ga-68-DOTATOC

8月21日，FDA批准了正电子发射计算机断层扫描（PET/CT）的放射性显影剂Ga-68 DOTATOC的上市申请，用于诊断神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumors，NETs）。

Ga-68 DOTATOC由正电子发射性核素镓-68，偶联生长抑素（somatostatin，SST）类似物DOTATOC构成。NETs是一组起源于神经内分泌细胞的相对罕见的肿瘤。

26.Nourianz（istradefylline）

8月28日，美国FDA批准了协和麒麟（Kyowa Kirin）株式会社开发的创新药Nourianz（istradefylline）上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，治疗经历“关闭”期（“off” episodes）的帕金森病（Parkinson’s disease, PD）成人患者。“关闭”期时患者的药物作用不佳，导致PD症状加剧，包括震颤和行走困难。Istradefylline是一种选择性腺苷A2A受体拮抗剂。协和麒麟曾在2007年向美国FDA递交这款新药的上市申请，然而没有获得批准。10余年之后，这款新药终于获批，有望帮助改善PD患者的生活质量。

Istradefylline治疗处于“关闭”期PD患者的疗效，在总计包含1143名患者的4项含安慰剂对照的临床试验中得到验证。这些患者都在使用左旋多巴/卡比多巴。在这四项试验中，接受istradefylline治疗的患者每天经历“关闭”期的时间与安慰剂组相比得到统计显著缩短。

27.Ibsrela(tenapanor)

9月12日，美国FDA批准了Ardelyx公司旗下的Ibsrela（tenapanor）上市，治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）成年患者。Ibsrela是一款在胃肠道局部抑制钠/氢交换蛋白3（NHE3）的小分子。它能够刺激肠道蠕动，并且降低IBS-C患者的腹痛。

这一批准是基于两项3期试验的结果，与安慰剂组相比，Ibsrela达到了试验的主要终点。在第一项临床试验中Ibsrela治疗组达到缓解的患者比例为37%，对照组为24%，在第二项临床试验中，Ibsrela组的数值为27%，对照组为19%。

28.Aklief(trifarotene)

10月4日，美国FDA批准了高德美（Galderma）公司Aklief（trifarotene），用于痤疮的局部治疗。Aklief乳膏是唯一选择性靶向视黄酸受体（RAR）γ（皮肤中最常见的RAR）的局部类维生素A。

每日两次的Aklief乳膏用于面部和躯干中度痤疮患者的两项关键的3期临床试验数据支持了FDA对Aklief乳膏的批准。最常见的不良反应（发生率> 1％）包括施药部位刺激，施药部位瘙痒和晒伤。

29.Beovu(brolucizumab–dbll)

10月7日，FDA批准了诺华的Beovu（brolucizumab）上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，nAMD）。

此次批准是基于两项头对头Ⅲ期HAWK和HARRIER临床研究的数据。结果表明，接受Beovu治疗48周的患者最佳矫正视力（BCVA）平均变化非劣效于阿柏西普，安全性相当。接受Beovu治疗的患者在第16周和第1年表现出了中心区视网膜厚度(CST)大幅降低，且视网膜内 (IRF)和/或视网膜下 (SRF)积水更少，而视网膜液是疾病活动的关键指标。

30.Scenesse(afamelanotide)

10月8日，美国FDA批准了Clinuvel公司开发的Scenesse（afamelanotide）上市，用于治疗因为红细胞生成性原卟啉病而出现皮肤损伤的成年患者。

Scenesse的疗效在两项临床试验中得到验证。在其中一项试验中，总计93名红细胞生成性原卟啉病患者参加了试验，48名患者接受了Scenesse的治疗。试验结果表明，在接受治疗的180天中，Scenesse组患者无痛阳光曝露时间总计64个小时，显著高于安慰剂组（41个小时）。

31.Fluorodopa F18

10月10日，FDA批准fluorodopa F 18上市，这是一种用于正电子发射断层扫描（PET）的诊断剂，可帮助诊断患有疑似帕金森综合症（PS）的成年患者。

32.Reyvow(lasmiditan)

10月11日，FDA批准了礼来的5HT1F受体激动剂Reyvow(lasmiditan)用于成人急性偏头痛的治疗，这是20年来FDA批准的首款急性偏头痛治疗药物。该批准是基于两个分别叫做SAMURAI和SPARTAN三期临床的试验结果，Reyvow比安慰剂显著增加无疼痛和无其它症状如恶心、声敏、光敏的患者比例。

33.Trikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)

10月21日，FDA批准Trikafta三联疗法上市，用于治疗年龄在12岁及以上、囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少存在一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者。

Trikafta由Vertex公司研发，由三种有效成分构成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能；tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能；ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。

34.ExEm Foam(air polymer-type A)

11月7日，FDA批准了GISKIT公司的ExEm Foam(air polymer-type A)作为一种诊断试剂，用于评估确诊或怀疑不孕妇女的输卵管功能。

35.Reblozyl(luspatercept–aamt)

11月8日，FDA批准了Celgene和Acceleron共同开发的Reblozyl(luspatercept-aamt)，用于治疗成人β地中海贫血的贫血的药物，β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。

Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性Ⅲ期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，Reblozyl治疗组患者输血负担显著减少。

36.Brukinsa(zanubrutinib)

11月14日，百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA™，英文通用名zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。  

泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

37.Fetroja(cefiderocol)

11月14日，FDA批准了盐野义制药的Fetroja(cefiderocol)上市，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）成人患者，包括由易感性革兰氏阴性菌造成的肾脏感染。

此次获批是基于一项代号为APEKS-cUTI 的临床研究，结果显示，在Fetroja治疗组和对照组中，分别有72.6%和54.6%的患者在完成治疗后，症状消失且细菌得到清除，到达主要终点。

38.Adakveo(crizanlizumab-tmca)

11月15日， FDA批准了诺华（Novartis）的Adakveo（crizanlizumab），用于年龄在16岁及以上的镰状细胞病（SCD）成人和儿科患者，降低血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象的发生频率。

Ⅲ期临床数据显示，联用或不联用羟基脲疗法时，与安慰剂相比，Adakveo（5mg/kg）将VOC中位年发病率显著降低了45.3%。无论SCD基因型或羟基脲使用如何，均观察到VOC发生频率在临床上显著降低。

39.Givlaari(givosiran)

11月20日，美国FDA批准了Alnylam公司的RNAi疗法Givlaari（givosiran）上市，治疗成人急性肝卟啉症（acute hepatic porpyria，AHP）患者。这是继Onpattro（patisiran）之后，第二款上市的RNAi新药。

Givosiran的批准基于一项94例急性肝卟啉症患者参与的Ⅲ期临床试验（代码ENVISION）：其中48例患者接受Givlaari治疗，46例患者接受安慰剂治疗，结果通过需要进行紧急医疗保健或静脉输注血红素的卟啉症发作率来衡量。与接受安慰剂的患者相比，Givlaari组卟啉症发作减少了70％。

40.Xcopri(cenobamate)

11月21日，FDA批准了SK生命科学公司的Xcopri（cenobamate），用于成人治疗部分发作性癫痫。

此次批准，基于两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究（Study 013，Study 017）和一项大型、全球性、多中心、开放标签安全性研究的结果。Study 013研究包括一个6周滴定期和一个6周维持期，数据显示，200mg/天剂量Xcopri将中位癫痫发作频率降低了56%，而安慰剂组降低22%；维持期的一项事后分析显示，Xcopri治疗组有28%的患者报告零癫痫发作，安慰剂组为9%。Study 017研究包括一个6周滴定期和一个12周维持期，该研究包括100mg/天、200mg/天、400mg/天剂量Xcopri，数据显示 ，3种剂量Xcopri将中位癫痫发作频率分别降低了36%、55%、55%，安慰剂组降低24%，数据具有统计学显著差异；在维持期，3种剂量组分别有4%、11%、21%的患者报告零癫痫发作，安慰剂组为1%。

41.Oxbryta(voxelotor)

11月25日，FDA批准了GBT的新药Oxbryta(voxelotor)上市，用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。

Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请、被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予Oxbryta治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。

Oxbryta的批准是基于包含274名SCD患者的临床试验的结果，在这项试验中，SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗。试验结果表明，接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1g/dL，安慰剂组这一数值为9.2%。以往研究表明，血红蛋白水平降低与负面临床后果相关，而将血红蛋白水平提高1g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。

42.Vyondys 53(golodirsen)

12月12日，美国FDA宣布，加速批准Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53（golodirsen）上市，治疗适于使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。

Vyondys 53的疗效在一项包括两部分的临床研究中得到评估。第一部分包括12名DMD患者，8名患者接受Vyondys 53的治疗，4名接受安慰剂治疗。第二部分为开放标签试验，包括第一部分的12名患者和13名新的DMD患者。在这项研究中，接受>48周治疗后，患者平均肌萎缩蛋白水平从正常水平的0.1%（基线）提高的正常水平的1.02%。

43.Padcev(enfortumabvedotin-ejfv)

12月18日，FDA加速批准ASTELLAS的抗体药物偶联物（ADC）Padcev（enfortumabvedotin），用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者，具体为：既往已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在新辅助/辅助治疗或在局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的患者。

Padcev是首个获批治疗UC的ADC药物，也是首个获批用于先前接受过含铂化疗和一种PD-1或PD-L1抑制剂的局部晚期或转移性UC患者的药物。

此次批准，基于关键性II期临床研究EV-201首个队列患者的结果。该队列共入组了125例既往接受过含铂化疗与PD-1/PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性UC患者，评估了Padcev的疗效和安全性。结果显示，Padcev治疗迅速缩小了大多数患者的肿瘤，客观缓解率为44%（55/125，95%CI:35.1-53.2），完全缓解率为12%（15/125），中位缓解持续时间为7.6个月（范围：0.95-11.3+）。

44.TissueBlue(Brilliant Blue G Ophthalmic Solution)

12月20日，FDA批准了TissueBlue (Brilliant Blue G Ophthalmic Solution) ，是一种显示剂，用于选择性染色视网膜。

45.Caplyta(lumateperonetosylate)

12月20日，FDA批准了Intra-Cellular Therapies（ICT ）的Caplyta（lumateperone）上市，用于精神分裂症成人患者的治疗。

Caplyta的活性药物成分为lumateperone，这是一种首创的小分子药物，可选择性且同时调节5-羟色胺、多巴胺及谷氨酸这3种涉及严重疾病的神经递质通路。与现有的精神分裂症药物不同，lumateperone是一种多巴胺受体磷酸蛋白调节剂（DPPM），在D2受体上充当突触前部分激动剂和突触后拮抗剂。

46.Dayvigo(lemborexant)

12月20日， FDA批准了卫材公司的Dayvigo（lemborexant）用于治疗以睡眠发作和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠症。

据卫材公司称，Dayvigo的获批是基于对大约2000名成年失眠症患者进行的关键性Ⅲ期SUNRISE 1和SUNRISE 2试验。在试验中，与安慰剂相比，Dayvigo在主观和客观评估方面均显示出在睡眠发作和睡眠维持方面的显著优势。在两项研究中，该药物均与停药后的反弹性失眠无关，也没有停药后戒断反应。

47.Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)

12月20日，FDA加速批准了第一三共（Daiichi Sankyo）和阿斯利康（AstraZeneca）共同开发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）上市，治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。这些患者在转移性情况下接受过2种以上抗HER2疗法的治疗。

这一批准是基于包含184名患者的关键性2期临床数据。近日公布的数据表明，在治疗平均接受过6种前期疗法（包括ado-trastuzumab emtansine，trastuzumab，pertuzumab等）的HER2阳性乳腺癌患者中，Enhertu达到60.9%的客观缓解率（ORR）和97.3%的疾病控制率（DCR）。患者的中位缓解时间（DOR）为14.8个月，中位无进展生存期（PFS）为16.4个月。

48.Ubrelvy(ubrogepant)

12月23日，FDA批准了艾尔建（Allergan）的Ubrelvy（ubrogepant）用于治疗成人急性偏头痛。

这项批准得到了ACHIEVE I和ACHIEVEⅡ试验的支持。在该试验中，有偏头痛史的患者（有或没有先兆）被随机分配接受Ubrelvy或安慰剂治疗。结果显示，Ubrelvy达到了主要终点，该药还可以提供长达24小时的持久缓解。

责任编辑：听白

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