5月29日，诺华中国宣布其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达®/Fabhalta®）获NMPA批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。

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PNH是一种慢性、进行性、危及生命的高发于30-40岁人群的罕见血液病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。

作为全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，飞赫达®本次新适应症获批是基于APPLY-PNH的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体C5治疗。

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飞赫达®/Fabhalta®（伊普可泮）是一种口服的补体旁路途径 B 因子抑制剂。其早在2013 年12月获FDA批准用于PNH成人治疗，2024年4月获NMPA批准该适应症后，同年在多个国家陆续获批上市。2024年8月，飞赫达®获FDA加速批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G），今年4月又获NMPA批准。诺华2024年财报显示，伊普可泮全球销售额已达1.29亿美元，且在2024年已纳入国家医保目录，随着中国适应症扩展，市场空间进一步打开。

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除PNH和C3G之外，伊普可泮新适应症仍处于研发阶段，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN）等补体介导疾病的临床试验在国内外稳步进行中。相信随着研究的深入，未来有望为更多患者带来福音。

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责任编辑：木棉

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