近日，国家药品监督管理局（NMPA）发布公告，正式批准了上海信致医药科技有限公司（隶属于信念医药集团）波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）上市。该药物用于治疗中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）的成年患者。

图片来源：NMPA官网

值得注意的是，“信玖凝®”是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，也是中国首款获批上市的（基于rAAV载体的）基因治疗药物，标志着我国在基因治疗领域取得了重大突破，为B型血友病患者带来了“一次治疗，长期有效”的希望。

据了解，血友病是全球罕见病的第一大病种，是一种遗传性出血性疾病。患者因缺乏功能性凝血因子IX（FIX），导致凝血过程受阻，易发生反复、自发性出血，严重影响生活质量，甚至危及生命。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022-2030年CAGR为0.23%。根据药智数据显示，2023 年国内血友病的治疗市场规模达到了 56 亿人民币。

图片来源：药智数据——药品全终端市场分析系统

与传统的替代疗法不同，“信玖凝®”（波哌达可基注射液）代表了基因治疗的前沿技术。其作用机制是采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过静脉输注将优化的人凝血因子IX（hFIX）基因递送至患者肝细胞内，使其持续表达并分泌具有凝血活性的FIX蛋白，从而显著提升患者体内凝血因子水平，减少出血风险。

根据信念医药公布的临床研究数据（包括发表于《柳叶刀—血液病学》及2024年美国血液学会年会的数据）：

接受“信玖凝®”治疗的患者，年化出血率（ABR）显著降低（例如，一项研究中位值从12次降至0次）。

患者体内平均FIX活性水平显著提高（例如，一项Ⅲ期研究52周时达到55.08 IU/dL）。

外源性凝血因子IX的输注需求大幅减少甚至完全停止（例如，一项Ⅲ期研究平均年输注次数从58.2次降至2.9次，其中80.8%的受试者治疗后无出血事件）。

治疗展现了良好的安全性，未报告严重不良事件。

信玖凝®的获批上市意义非凡，它不仅是中国基因治疗领域零的突破，标志着首个自主研发并获批的基因治疗药物诞生，展现了中国本土生物医药的创新实力，更预示着B型血友病治疗模式的颠覆——从终身管理到一次治疗、长期获益甚至功能性治愈成为了可能，有望彻底改变患者的生活轨迹，极大地减轻患者的治疗负担、精神压力和经济负担，显著提升生活质量。同时，这一里程碑也将引领中国基因治疗产业蓬勃发展，吸引更多资源投入，加速相关技术的成熟和应用。

责任编辑：木棉

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