6月24日，据CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）的1类新药SGB-9768注射液获得临床试验默示许可，适应症为补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。据公开资料显示，该药物是一款靶向补体C3蛋白的RNAi疗法。

图片来源：CDE官网

靶向补体C3
已开启海外临床

补体系统是固有免疫的重要组成部分，主要功能是通过溶胞、吞噬及介导炎症反应来清除入侵的病原体，在人体中发挥着重要的免疫及生理功能。据研究显示，补体系统包含30余种组分，广泛存在于血清、组织液和细胞膜表面。各组分中，补体C3含量最高，是经典途径和旁路途径的关键物质。

C3的升高或降低常见于肾小球肾炎、狼疮性肾炎等肾脏疾病，肝炎、肝硬化等肝脏疾患以及各类自身免疫性疾病等。靶向C3蛋白的药物有望治愈各类疾病，然而目前获批的药物寥寥无几，相关领域仍存在巨大的临床需求。

SGB-9768是圣因生物开发的一种靶向补体C3 的 siRNA-GalNAc 结合物，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，已于今年2月获批在新西兰开启Ⅰ期临床试验。

图片来源：anzctr.org.au

据圣因生物报道，在临床前研究中，SGB-9768能够有效并持续地减少C3合成，具有成为best-in-class药物的潜力。本次获得临床试验默示许可后，圣因生物或将开启其在国内的进一步研究。

专注小核酸
PCSK9、AGT…

圣因生物专注于小核酸药物开发，目前已布局了一系列小核酸项目，涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病及神经系统疾病等治疗领域。

图片来源：圣因生物

SGB-3403

SGB-3403是一款靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物，在临床前试验中展现出了良好的安全性、耐受性，且在多个临床前动物疾病模型中（包括高血脂的食蟹猴模型）均显示出优于对标产品的疗效。今年1月，圣因生物启动了一项国内I期临床试验，该研究用于评估SGB-3403在健康受试者及低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征以及药效学特征。

SGB-3908

SGB-3908是圣因生物基于专有小核酸药物开发平台LEAD™开发的的siRNA药物，目前由信达生物与其共同开发。据公开资料显示，SGB-3908在临床前研究中展现出使高血压食蟹猴血压明显降低的作用效果，且未观察到低血压等安全性问题。2024年5月1日，SGB-3908的临床试验申请获得CDE受理。

此外，圣因生物管线上还有多款尚未披露具体靶点的项目，包括肝内靶向及肝外靶向项目，适应症涵盖免疫介导相关疾病、心脑血管及代谢疾病、肌肉/脂肪组织疾病以及神经系统疾病等。

结语

RNAi疗法是当下火热的新兴疗法之一，正持续突破其高电荷、细胞膜穿透力差带来的障碍。圣因生物曾在报道中提到，其自主研发的RNAi疗法已经实现了高效持久且特异性地沉默不同组织中的靶基因；其拥有自主知识产权的LEAD™平台的创新技术，有望针对多个肝外疾病治疗靶点，充分释放RNAi技术应用潜力，填补未被满足疾病领域的医疗需求。

责任编辑：木棉

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