2024年9月26日晚，港交所官网显示维昇药业招股书更新，摩根士丹利及Jefferies为其联席保荐人。据公开资料显示，维昇药业是港股唯一专注内分泌领域且研发长效生长激素的biotech，聚焦于为相关地区大量未被满足的医疗需求、致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。

招股书显示，截止到目前维昇药业已建立包含三款候选药物的产品管线，包括隆培促生长素（lonapegsomatropin）、那韦培肽（navepegritide）、帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide），分别用于治疗儿童生长激素缺乏症、软骨发育不全、甲状旁腺功能减退症。三款候选药物均接近商业化。

其中商业化进程最快的产品隆培促生长素，是一款一周一次的生长激素产品，是全球目前唯一一款有临床数据支持的疗效优于生长激素日制剂、且安全性良好的长效制剂。

领先技术平台TransCon助力管线研发进程

得益于维昇在药物临床研发的出色表现，以及先进长效化技术——TransCon（暂时连接），这些药物在中国的开发进展迅速。TransCon技术是一种创新的长效技术平台，能够以可控的方式持续释放未经修饰的原型药物，从而降低给药频率，优化治疗效果和治疗体验，具有较大的发展潜力。

TransCon技术原理
图片来源：维昇药业

隆培促生长素有望成为中国首个能够释放未经修饰生长激素分子的长效生长激素药物，具有“天然”作用机制，具备BIC潜力。和其它长效生长激素设计思路不同，隆培促生长素基于“TransCon”创新技术平台研发的长效控释技术，其核心优势是：在实现长效化的同时，其活性药物分子结构与人体自身分泌的生长激素完全一致，可基于内源性生长激素的模式发挥生理作用，这种具有“天然作用”的长效技术确保了其有效性和安全性。

同时，根据在中国进行的3期临床试验研究主要终点的分析结果证实，针对国内生长激素缺乏症的儿童52周的治疗后，隆培促生长素或生长激素日制剂的年化生长速率（AVH）分别为10.66 cm/年和9.75 cm/年，差异0.91cm，长高的疗效显著优于日制剂，且安全性相当。据弗若斯特沙利文预测，我国长效生长激素市场规模在2030年将达到286亿人民币，并将占据生长激素市场74%的销售份额。

维昇药业另一款生长发育疾病领域产品，用于儿童软骨发育不全（最常见的骨骼发育不良）的治疗药物——那韦培肽，是我国迄今为止唯一款正在进行临床开发的软骨发育不全疗法。目前，中国尚未有针对ACH根本病因且十分有效的治疗药物。该产品已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，在国内具有FIC潜力。目前那韦培肽在中国实现与全球同步开展2期临床实验，此外中国的临床数据将作为加速该创新药物全球研发进程的重要支持，未来有望基于全球3期临床数据加速其在中国的上市申请。另外，软骨发育不全已纳入国家第二个罕见病目录，基于我国对罕见病治疗药物的政策支持，也将为那韦培肽在中国早日惠及患者提供有利条件。

据招股书显示，ACH在活产婴儿中的发病率为三万分之一至一万分之一，影响全球大约25万人，根据弗若斯特沙利文统计，2023年中国ACH患者数量约为5.12万人。此外据不完全统计，全球软骨发育不全药物市场规模的峰值将会达到26亿美元。

未被满足的临床需求，维昇药业勇闯内分泌“无人区”

依托于TransCon技术平台，维昇药业在研的另一款核心产品PTH帕罗培特立帕肽，是国内唯一一款的用于成人甲状旁腺功能减退症（HP）的激素替代治疗药物，同样是公司对于“无理想治疗手段”疾病带来的突破性治疗方案，HP被称为是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病，预计2023年中国患者人群将达约49.5万人。

截至2024年8月，PTH帕罗培特立帕肽已在欧盟、英国和美国获批，并且是FDA批准的首款也是唯一一款治疗成人甲状旁腺功能减退症的药物。

据公开信息显示，PTH帕罗培特立帕肽中国3期临床试验的双盲数据结果于2024年8月发布，且达到主要终点。与安慰剂组相比，接受帕罗培特立帕肽治疗的患者达到主要复合终点的比例显著更高，且安全性与耐受性良好。该结果与帕罗培特立帕肽国际多中心3期临床试验结果一致，意味着我国甲旁减患者的创新激素替代疗法指日可待。

内分泌疾病作为一类常见的慢性疾病，存在大量未被满足的临床需求。据悉，内分泌领域有将近170余种疾病，可发生在全年龄阶段。治疗负担重、终身治疗概率高、严重影响生活和生存质量是内分泌患者面临的普遍挑战。和需求端强烈相对应的，是我国内分泌领域依旧存在着大量未被满足的临床需求，无药可医、现有疗法疗效有限和副作用大等问题。据沙利文报告显示，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模预计2023年增至208亿人民币，到2030年将增至742亿人民币，自2023年起的年复合增长率为19.9%。

相较于研发管线众多的糖尿病这类最常见的内分泌疾病，聚焦于更多样化内分泌疾病的“开荒者”维昇药业，走出了一条属于自己的差异化竞争道路。

责任编辑：木棉

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