2023年11月27日，全球首款治疗硬纤维瘤的药物获批上市，来自SpringWorks。

随后不到两个月，Immunome重金购入了一项位于3期临床阶段治疗硬纤维瘤的药物，并声称比SpringWorks的药更有效。

2月6日，Immunome发布公告称，与AyalaPharmaceutical达成资产购买协议，将以2000万美元的预付款和3000万美元普通股，购入后者的一项3期临床管线口服γ分泌酶抑制剂AL102，以及另一款候选药物AL101。

AL102是一款每日口服一次γ分泌酶抑制剂，目前正在进行一项名为RINGSIDE的2/3期国际随机试验，旨在评估AL102在进行性硬纤维瘤患者中的有效性和安全性。

据Immunome新闻稿，AL102的临床数据表明其在治疗硬纤维瘤方面可能比Nirogacestat（尼罗西司他）更有效。

尽管这两个药并没有进行头对头试验，但Immunome依旧抱有极大的乐观情绪。RINGSIDE研究的2期部分在多个参数上显示出具有临床意义的抗肿瘤活性。数据显示，在1.2mg每日一次的组中，75%的可评估患者（和64%的意向治疗患者）的客观缓解率很高，该剂量正在当前的3期试验中进行评估。此外，截至先前报道的2023年7月5日数据截止日，接受1.2mg每日剂量的患者通过连续MRI检查测量的肿瘤体积中位数最佳减少88%，并且其他放射学参数也有所改善。

Nirogacestat是SpringWorks研发的口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，是被FDA首个批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。

获批是基于3期DeFi试验取得的积极结果。结果显示，DeFi试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，Nirogacestat比安慰剂治疗有统计学上显著的改善，将疾病进展风险降低71%。基于RECISTv1.1的确认客观缓解率（完全缓解+部分缓解），Nirogacestat组为41%，安慰剂组为8%；Nirogacestat组的完全缓解率为7%，安慰剂组的完全缓解率为0%。此外，在患者报告的结局（PROs）方面也显示出统计学意义和临床意义的改善。

SpringWorks是于2017年从辉瑞拆分，专注开发和商业化用于严重罕见病和癌症的治疗药物。

硬纤维瘤也称为侵袭性纤维瘤病，据估计，美国每年有多达1650人被诊断出患有硬纤维瘤，而且主要发生在年轻人中，可引起严重的疼痛和残疾。现有的非药物疗法（如手术或放疗）通常无效，并可能导致长期并发症，而未经批准的靶向疗法缺乏长期效力。

如果AL102能不负众望，顺利完成试验并展现出优于Nirogacestat的疗效，Immunome还将支付总计3750万美元的开发和商业里程碑给Ayala。

参考资料：
企业公告
Immunomepays$50MforAyala'sphase3desmoidtumordrug(fiercebiotech.com)

责任编辑：白芨

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