2023年11月27日,全球首款治疗硬纤维瘤的药物获批上市,来自SpringWorks。
随后不到两个月,Immunome重金购入了一项位于3期临床阶段治疗硬纤维瘤的药物,并声称比SpringWorks的药更有效。
2月6日,Immunome发布公告称,与AyalaPharmaceutical达成资产购买协议,将以2000万美元的预付款和3000万美元普通股,购入后者的一项3期临床管线口服γ分泌酶抑制剂AL102,以及另一款候选药物AL101。
AL102是一款每日口服一次γ分泌酶抑制剂,目前正在进行一项名为RINGSIDE的2/3期国际随机试验,旨在评估AL102在进行性硬纤维瘤患者中的有效性和安全性。
据Immunome新闻稿,AL102的临床数据表明其在治疗硬纤维瘤方面可能比Nirogacestat(尼罗西司他)更有效。
尽管这两个药并没有进行头对头试验,但Immunome依旧抱有极大的乐观情绪。RINGSIDE研究的2期部分在多个参数上显示出具有临床意义的抗肿瘤活性。数据显示,在1.2mg每日一次的组中,75%的可评估患者(和64%的意向治疗患者)的客观缓解率很高,该剂量正在当前的3期试验中进行评估。此外,截至先前报道的2023年7月5日数据截止日,接受1.2mg每日剂量的患者通过连续MRI检查测量的肿瘤体积中位数最佳减少88%,并且其他放射学参数也有所改善。
Nirogacestat是SpringWorks研发的口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂,是被FDA首个批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。
获批是基于3期DeFi试验取得的积极结果。结果显示,DeFi试验达到了改善无进展生存期(PFS)的主要终点,Nirogacestat比安慰剂治疗有统计学上显著的改善,将疾病进展风险降低71%。基于RECISTv1.1的确认客观缓解率(完全缓解+部分缓解),Nirogacestat组为41%,安慰剂组为8%;Nirogacestat组的完全缓解率为7%,安慰剂组的完全缓解率为0%。此外,在患者报告的结局(PROs)方面也显示出统计学意义和临床意义的改善。
SpringWorks是于2017年从辉瑞拆分,专注开发和商业化用于严重罕见病和癌症的治疗药物。
硬纤维瘤也称为侵袭性纤维瘤病,据估计,美国每年有多达1650人被诊断出患有硬纤维瘤,而且主要发生在年轻人中,可引起严重的疼痛和残疾。现有的非药物疗法(如手术或放疗)通常无效,并可能导致长期并发症,而未经批准的靶向疗法缺乏长期效力。
如果AL102能不负众望,顺利完成试验并展现出优于Nirogacestat的疗效,Immunome还将支付总计3750万美元的开发和商业里程碑给Ayala。
参考资料:
企业公告
Immunomepays$50MforAyala'sphase3desmoidtumordrug(fiercebiotech.com)
责任编辑:白芨
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