2025年6月24日，丽珠医药宣布其1类创新药YJH-012注射液正式获得国家药品监督管理局批准开展痛风适应症临床试验。这款基于小干扰RNA（siRNA）技术的新型疗法，有望颠覆痛风治疗的传统模式。

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区别于每日服药的传统方案，YJH-012的设计目标是：腹部皮下注射一针，持续起效长达3-6个月。据了解，该项目已累计投入研发资金超过两千五百万人民币。

痛风是一种由高尿酸血症引发的关节炎类型疾病。随着生活水平提高，高尿酸血症患病率逐年攀升，发病年龄也呈现出明显的年轻化趋势。

全球高尿酸血症患者已达15.6亿人，其中约10%进展为痛风。药智数据显示，在中国，痛风患病率大约是1%，2021年全国有痛风患者约1600万人，且年轻化趋势显著。然而现有治疗药物达标率不足50%，亟需更安全、长效的新方案。

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当前痛风治疗面临严峻挑战。急性期使用的非甾体抗炎药、秋水仙碱或皮质类固醇只能暂时缓解疼痛，无法解决根本问题。而一线降尿酸药物虽然能降低血尿酸水平，但存在达标率低、肝毒性、肾毒性等问题，部分患者甚至出现严重过敏反应。

丽珠医药的 YJH-012的核心创新在于采用了小干扰RNA（siRNA）技术，实现了与传统药物完全不同的作用机制。传统药物通过抑制酶活性阻断尿酸合成，而YJH-012则从基因层面源头长效抑制尿酸生成。

最引人注目的是YJH-012的持久疗效。得益于化学修饰增强的siRNA稳定性、肝靶向递送构建的细胞内缓释储库以及RISC复合体的长半衰期，单次给药即可实现3-6个月的持续降尿酸效果。

另一个关键优势是平稳持久的药效动力学特征。YJH-012给药后尿酸抑制呈现平稳上升并长期维持的特点，避免了治疗初期尿酸急速下降导致的“溶晶反应”——这是现有降尿酸治疗中常见的问题，可能引发二次痛风发作。

据公开资料显示，YJH-012是由丽珠医药与佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司联合开发。2024年12月，两家公司宣布就这款代谢领域小核酸创新产品达成独家授权转让合作。

根据协议，佑嘉生物获得首付款及后续里程碑付款，而丽珠医药则获得该产品原料药、制剂及所有适应症的全球独家开发、生产及商业化权益。

责任编辑：木棉

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