药智数据精选上周（8月5日~8月11日）新药研发领域最新动态，包括新药研发进展、重磅药品交易等信息，一文速览。

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石药集团：
CAR-T细胞疗法

8月9日，据CDE官网显示，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司（以下简称“石药集团”）的1类新药SYS6020注射液获得临床试验默示许可，适应症为难治性活动性系统性红斑狼疮。据公开资料显示，SYS6020是基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物。

图片来源：CDE官网

据相关统计显示，全球系统性红斑狼疮（SLE）患病率约为0~241/10万；根据《中国系统性红斑狼疮发展报告2020》，我国SLE患病率约为30~70/10万。当前，全球对SLE治疗药物均存在较大需求。据弗若斯特沙利文预测，2030年全球SLE治疗药物市场规模或将达到169亿美元，其中生物制剂市场规模达143亿美元；同时，中国市场有望达到43亿美元。生物制剂是SLE治疗领域的主力军。

SYS6020是石药集团开发的一款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物，与传统的CAR-T药物相比，其具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴等副作用低的优点。临床前研究显示，SYS6020可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。

今年6月底，SYS6020细胞注射液已获批首次临床试验默示许可，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。据了解，除上述系统性红斑狼疮和MM适应症外，该药物还有望用于治疗重症肌无力等自身免疫性疾病。

其他新药研发进展

1.恒瑞医药「夫那奇珠单抗注射液」新适应症获批临床
8月5日，据CDE官网显示，恒瑞医药夫那奇珠单抗注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗适合接受系统治疗或光疗的6至小于18岁儿童和青少年中重度斑块状银屑病患者。夫那奇珠单抗是恒瑞医药自主研发的一种靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体，拟用于治疗与IL-17通路相关的自身免疫疾病。该产品可与IL-17A结合，阻断其与IL-17R的相互作用，导致下游炎性信号传导的阻断。

2.拜耳 [finerenone」III期FINEARTS-HF研究达主要终点
8月5日，拜耳宣布III期FINEARTS-HF研究已达到主要终点，该研究冒在评估finerenone(非奈利酮)对比安慰剂治疗心力衰竭(HF)和左心室射血分数(LVEF)≥40%的患者的疗效和安全性。拜耳计划将数据提交至监管机构，讨论该产品的新适应症上市申请。非奈利酮是一种非甾体类、选择性醛固酮受体(MR)拮抗剂，通过阻断MR和肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)过度激活，解决LVEF≥40%的HF的标志性问题，如进行性纤维化。非奈利酮已在全球90多个国家(包括中国、欧洲、日本和美国)被批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病(CKD)成人患者。

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全球药品交易动态

1.嘉和生物CD20/CD3双抗4.43亿美元授权海外

8月5日，嘉和生物宣布与TRC 2004公司订立许可协议以及股权协议，授予TRC 2004全球独家许可（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾），以开发、使用、制造、商业化及以其他方式利用GB261。嘉和生物将获得数千万美元首付款、高达4.43亿美元的里程碑付款，以及TRC 2004数量可观的股权，占净销售额个位数到双位数百分比的分层特许权使用费。

2.第一三共与默沙东扩展合作

8月7日，第一三共和默沙东宣布，扩展现有的全球共同开发和商业化协议，在三种在研DXd抗体偶联药物之外添加默沙东的在研疗法MK-6070。根据协议条款，默沙东将收到1.7亿美元的预付款。两家公司将在全球范围内共同分担研发和商业化费用，默沙东在日本保留独家权利。MK-6070是一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器，目前正在1/2期临床试验中接受评估。默沙东此前斥资约6.8亿美元收购了Harpoon Therapeutics，囊获这款在研疗法。

3.罗氏近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法

8月7日，Sangamo公司宣布与罗旗下基因泰克达成授权协议，开发静脉输注的基因疗法，治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。基因泰克获得基于锌指（zinc finger）蛋白的表观遗传学抑制剂的开发权益，靶向编码Tau蛋白的MAPT基因。Tau蛋白是在阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病（tauopathies）中具有关键作用的蛋白。此外，基因泰克获得使用Sangamo公司的独有腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB的权益。这款AAV衣壳在非人灵长类动物模型中表现出强力穿越血脑屏障（BBB）的能力。Sangamo将获得5000万美元的近期付款，并有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。

4.翰森制药与麓鹏制药就LP-168达成合作

8月8日，翰森制药与麓鹏制药共同宣布，双方就麓鹏制药自主研发的新一代BTK抑制剂LP-168签署合作协议。LP-168是一款小分子布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)。根据协议，翰森制药获得LP-168所有非肿瘤适应症在中国(包括香港、澳门和台湾)的研发、注册、生产及商业化的权益。同时，翰森制药将支付麓鹏制药首付款和研发、注册及基于销售的商业化里程碑潜在付款合计不超过7.29亿元人民币，以及基于未来产品净销售额最高两位数的分级特许权使用费。

5.默沙东将收购同润生物医药的B细胞耗竭疗法在研药物CN201

8月9日，默沙东宣布与同润生物医药达成最终协议，默沙东将通过子公司收购用于治疗B细胞相关疾病的新型在研临床阶段双特异性抗体CN201。根据协议条款，默沙东将通过子公司支付七亿美元的现金首付款，获得CN201的全部全球权利。此外，基于CN201的开发和获批相关进展，同润也将获得最高六亿美元的里程碑付款。CN201目前处于1期和1b/2期临床试验阶段，分别用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）和复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

责任编辑：木棉

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