年费用超2100万,全球最贵药品纪录刷新

导读:一个月被刷新两次。

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“全球最贵药物”纪录

一个月被刷新两次

 

9月16日,美国蓝鸟生物宣布,FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona(elivaldogene autotemce,eli-cel)上市,该药物用于治疗罕见的神经疾病脑肾上腺脑白质营养不良症(CALD),是全球首个,也是目前唯一一个获批治疗早期CALD的一次性基因疗法。


蓝鸟生物将Skysona在美国的批发收购成本定为300万美元(按目前汇率折合人民币约2123万元,下同),成为全球最昂贵的治疗方法。


一个月前,这一纪录才刚被蓝鸟生物的Zynteglo以280万美元的治疗费用刷新过。


批准Skysona治疗之前,CALD患者有效的选择仅限于同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT),这伴随着严重的潜在并发症风险,甚至死亡,尤其是在没有人类白细胞抗原(HLA)匹配供体的患者中,此类风险可能会急剧增加。


作为Skysona加速批准的条件之一,蓝鸟生物已同意向FDA提供确认性的长期临床数据。蓝鸟生物表示,这将包括正在进行的长期随访研究(LTF-304)数据,该研究跟踪了在临床试验中治疗了15年的患者,以及来自商业治疗的患者。


蓝鸟生物预计,Skysona将在2022年底之前通过美国有限数量的合格治疗中心(QTC)提供给波士顿儿童医院和费城儿童医院。


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已有五个药物

年治疗费用超100万美元

 

结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据,包括蓝鸟生物的Skysona在内,目前已有五个药品的年治疗费用超过100万美元。


蓝鸟生物“Zynteglo”:280万美元(折合人民币约1981万元)

 

Zynteglo于今年8月17日获得FDA批准,是一款一次性基因疗法,用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者,覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童,这也是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。

 

此次在美获批上市前,Zynteglo曾于2019年5月获批欧盟上市,彼时的定价约180万美元,但商业化拓展不佳。2021年4月,由于与德国监管机构未达成价格共识,蓝鸟生物宣布Zynteglo从德国撤市。

 

目前,中国的企业也正在开发治疗地贫基因疗法。今年8月,邦耀生物宣布,其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请,于当天正式取得国家药监局药品审评中心的批准。


诺华“Zolgensma”:212.5万美元(折合人民币约1504万元)

 

Zolgensma于2019年5⽉获得FDA批准,用于治疗脊柱肌肉萎缩,这是一种罕见的儿童疾病,会导致肌肉侵蚀,可能导致肺部感染和肌肉无力。

 

Zolgensma是一种一次性治疗疗法,许多接受过该药物治疗的⼉童暂未重新出现疾病迹象。但为Zolgensma付款并不容易,因为许多保险公司都可能不承保,或者对参保人有限制,只能在参保人满足某些要求的前提下才能获得保险。

 

为鼓励保险公司支付这种基因治疗费用,Zolgensma的制造商诺华允许某些保险公司分5年支付款项,每期药物治疗费用42.5万美元。诺华还可提供OneGene服务,向患者提供指导并帮助其满足保险要求。

 

中国药物临床试验登记与信息公示平台显示,2022年4月,Zolgensma已在中国正式启动三期临床,由北大一院领衔,协和医院等8家国内机构参与其中。


Eiger生物制药“Zokinvy”:107.4万美元(折合人民币约760万元)


Zokinvy是一种孤儿药物,于2020年11月获得FDA的批准。


这是哈钦森-吉尔福德早衰综合征——一种导致过早衰的罕见遗传疾病,获得批准的第⼀个,也是唯一一个治疗方法。


不同身高、体重的患者用药剂量不同,通常来说,患者一般每天服用约200毫克Zokinvy,按照每50毫克胶囊746美元计算,患者每月所需药物治疗费用为89480美元。


虽然这种药物没有共同支付卡,但制造商推出的EigerOneCare计划可以帮助提供保险范围和财务支持选项。


2022年2月,Zokinvy由香港维健医药集团有限公司代为办理进口临床急需药物。


Y-mAbs“Danyelza”:101.2万美元(折合人民币约716万元)

 

FDA于2020年11月批准Danyelza,用于治疗儿科和成人患者⻣骼或⻣髓中的神经母细胞瘤。

 

2021年8月,赛生药业与美国Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议,往中国引进了全球首个人源化抗GD2抗体DANYELZA(那昔妥单抗,hu3f8),并率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地。

 

2021年12月,Danyelza的价格上涨了3.5%,使单个小瓶的成本达到21081美元,患者通常每年使⽤约48瓶,涨价后的年用药成本接近101.19万美元。


制造商Y-mAbs提供Y-mAbsConnect,这是一个可以帮助人们挑选保险的计划,同时向没有保险且符合其它条件的患者提供援助。


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责任编辑:八角

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