近日，致力于罕见病药物以及肿瘤生物靶向创新药研发的北海康成，宣布完成4300万美元E轮融资。本轮融资由3WFundManagement领投，现有投资机构RACapitalManagement、HudsonBayCapitalManagement、泰格医药和LYFECapital共同参与。而距离今年2月份完成的9800万美元D轮融资，仅过去10个月。

此外，研发客留意到，在今年10月，北海康成宣布一项重要人事任命，由朱云祥（音译）博士担任公司全球研究副总裁，全面负责前期全球研发工作，以及所有从早期研发到临床前的药物开发项目。

在相继两轮融资和全球研究副总裁挂帅之后，北海康成将在未来有哪些规划和布局，研发客为此采访了创始人及CEO薛群博士以及新上任的朱云祥博士。

主导药物开发全过程

加入北海康成之前，朱云祥博士已在健赞工作了17年，负责管理肌营养不良和遗传代谢疾病的罕见疾病发现项目，管理着多个小组，并监督从目标验证到动物概念验证阶段的进程。曾领导团队独立开发了第二代酶替代疗法阿葡糖苷酶（avalglucosidasealfa）治疗庞贝症，并获FDA授予突破性药物资格以及快速审批通道资格。目前，赛诺菲已在美国和欧洲提交了该药物的上市申请。另外，朱博士还设计了两个全新的双抗，其中一项是针对自身免疫性疾病，将CTLA-4与T细胞受体结合，从而阻止T细胞的激活。另一项则是针对遗传性先天性肌萎缩症。据朱博士介绍，这两个全新的双抗均在动物实验中得到验证，完全有潜力开发出两款新的药物。

离开健赞之后，朱博士在北京一家生物技术公司担任高级副总裁，两年间设计并开创了超过五个原创的双特异性及三功能抗体领先候选药物，用以肿瘤免疫治疗。在接受研发客采访时，朱博士表示，自己对于罕见病药物开发始终情有独钟。加入北海康成，回到自己熟悉并热爱的主战场，希望能够持续开发原创性的、具有全球知识产权及商业化权益的产品，从而更好的为罕见病患者服务。

在北海康成创始人及CEO薛群博士看来，朱博士过去17年在罕见病领域新药研发的一线经验以及领导团队的管理经验，与公司当下的创业阶段和发展方向非常吻合。

那么，朱博士的加入是否暗示着公司将计划在未来成立自己的内部开发团队，将更多精力投身于早期研究之中呢？

对此，薛博士认为，作为任何一家创新药研发企业，必须具备完整的创新研发能力。但这并不仅仅意味着研发的全过程都亲力亲为，同时还体现在与外部的合作中是否具备主导能力。薛博士表示，在与一些实验室或早期研究团队合作的过程中，包括研究方向、投入、产出、以及成果转化等环节，北海康成都将起着主导作用。

对于未来是否会自建discovery团队，薛博士认为一切都是水到渠成。“我们希望在临床前、临床研发以及商业化阶段都能有非常完整的研发管线。并且，不断提升我们在中国乃至全球的药物研发综合实力。”

锁定罕见病领域全球市场

作为一家创新药研发企业，北海康成始终致力于inChinaforglobal，尤其着重于罕见病领域的新药开发及商业化。薛博士说：”在罕见病领域，我们希望能够填补中国临床需求的空白，同时也把目标锁定在全球市场。”

目前确认的罕见病共有7000多种，80%为与基因突变有关的罕见遗传病。据朱博士介绍，全球范围内批准的罕见病药物（含孤儿药）近800种，其中还包括一些非遗传罕见病,仍然有95％的罕见疾病没有针对性治疗。中国目前只批准上市了55个罕见病药物，针对29种罕见病。因此，无论是国内还是全球范围，罕见病药物的临床需求都非常大。

去年1月，北海康成获得韩国绿十字公司（GCPharma）药物Hunterase（海芮思）的大中华地区独占许可协议，并于同年7月向中国药监局（NMPA）递交新药上市申请。2020年9月，海芮思正式在中国获批。从申请到获批，仅花了一年的时间。

这是北海康成在中国首个实现商业化的罕见病药物，也是国内第一且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法（Enzymereplacementtherapy，ERT），用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ，亨特综合征）患者的酶替代治疗。

薛博士表示，北海康成对于罕见病在中国乃至全球市场都有着非常深刻的理解。“我们很清晰地知道在罕见病领域哪些是高风险、哪些是低风险，什么是真正的机会。并且，除了由于基因遗传造成的罕见病之外，我们也在积极耕耘罕见肿瘤领域。”

目前，北海康成拥有5条罕见病领域的研发管线，并将陆续进入到临床开发阶段。其中3个候选产品拥有全球权益。

采访中，薛博士谈到，公司将持续利用美国和中国各自在新药研发上的优势。“美国是我们创新的源头，不论创新来自我们内部实验室，还是与外部合作。而中国则是创新的加速器。两者的结合可以进一步提高我们的综合研发实力。”

搭建罕见病领域研发平台

北海康成在持续加速、扩展原研和引进产品管线的同时，也在进一步扩建商业运营平台和能力。薛博士在接受采访时谈到，公司在BD方面重视两大块业务。一方面，将一些相对低风险或者没有风险的产品引入大中华地区市场。“比如在中国公布的121个罕见病目录中，哪些产品是我们触手可及的，可以通过法规、注册、临床、市场准入等环节尽快进入中国市场，惠及中国患者。”

另一方面，北海康成也在与一些全球化的公司进行合作。“通过这种平台性的合作形式，让中国参与到一些药品研发和商业化的过程中，助力项目的加速。同时，提高北海康成自身的平台能力，以及可持续的完整的研发实力。”

今年6月，北海康成与麻省大学医学院霍雷基因治疗中心达成合作协议，启动罕见遗传性疾病的基因疗法研究；今年9月，双方扩大了其在基因疗法领域的合作，专注于新型定制腺相关病毒（AAV）载体的开发，该产品有望在治疗神经肌肉疾病方面获得广泛应用。据朱博士介绍，如何进一步改良AAV，使其更好地递送到疾病组织中，达到更好的疗效和更小的副作用，是北海康成今后在基因治疗领域一个重要的研究方向。

除罕见病之外，北海康成在肿瘤治疗领域亦有多条研发管线。与PumaBiotechnology合作的NERLYNX®（马来酸奈拉替尼）已在今年5月获NMPA批准上市。

据悉，在完成了多轮融资之后，北海康成也将计划为IPO做准备。

责任编辑：三七

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