当地时间8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速批准通道，为Jazz Pharmaceuticals（简称“Jazz制药”）的口服药物Dordaviprone（商品名：Modeyso）亮起绿灯。这是全球首个针对携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）的靶向药物，适用于1岁以上、一线治疗失败的DMG患者。这类侵袭性脑瘤因位于脑干、脊髓等手术禁区，传统治疗仅依赖姑息性放疗，患者中位生存期仅约12个月。此次批准打破了该领域25年无系统性疗法的僵局。

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在研发历程中，美国生物技术公司Oncoceutics率先发现该分子的双重抗癌机制：通过阻断肿瘤生长的DRD2受体抑制RAS信号通路，同时激活线粒体蛋白酶ClpP降解癌细胞能量代谢蛋白。这一革命性靶点吸引了资本市场的层层加注：从2021年1月Chimerix以5亿美元收购Oncoceutics，到2025年3月Jazz制药豪掷9.35亿美元溢价接盘。更具战略眼光的是，华润三九早在2020年12月就与Oncoceutics达成协议，拿下该药在大中华区的独家开发、生产及商业化权利，提前锁定中国市场的准入先机。

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Dordaviprone临床数据印证了其突破性疗效。汇总5项单臂研究50例复发患者结果显示，22%的受试者实现肿瘤显著退缩；中位缓解持续时间达10.3个月，73%的响应者维持至少半年缓解。更具前景的是在初治患者中开展的III期ACTION研究，联合放疗后中位生存期提升至21.7个月，几乎较历史数据翻倍。

且在中国市场布局已实质性推进。华润三九在2023年获国家药监局批准启动复发/进展性DMG临床试验，同年11月于北京天坛医院、上海华山医院等中心开展I期研究，计划入组58例患者。借助华润三九成熟的院内渠道网络，本土患者有望更早触及这一创新疗法。

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当Jazz制药推进2026年完成的III期确证试验时，Dordaviprone或将从末线治疗跃升为一线标准。其通过修复H3K27M突变导致的表观遗传崩溃，不仅为DMG患者打开生门，更可能拓展至其他H3 K27M相关肿瘤。而华润三九的五年布局，正将中国患者推入全球精准医疗最前沿——这场始于实验室的破冰之旅，终将让"手术禁区"成为历史注脚。

责任编辑：木棉

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