医药行业作为关乎人类健康的重要领域，新药的研发与批准一直是行业发展的核心驱动力。而近年来，美国FDA的新药审批图谱不仅深刻映射出医药创新的转型轨迹，同时也有助于创新药企更好地把握医药行业的发展趋势。

数据显示，近年来抗肿瘤作为新药研发的主力方向，其技术发展百花齐放，2020年至今获批的抗癌新药中，单抗、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体等靶向疗法的占比逐年上涨，精准化治疗趋势显著。

同时，另一方面除众多肿瘤适应症外，近年来FDA批准新药中，关于罕见病与罕见肿瘤等领域的新药研发也呈现出爆发式增长的趋势，平均占比已超过50%。

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而神经退行性疾病、感染性疾病、代谢性疾病等慢性疾病领域也在众多创新技术的推动下，迎来个体化治疗升级，新药市场整体从过去“肿瘤独大”向着“百花齐放”的态势变化。

2025年作为全球创新药改革大年，新药获批趋势与行业发展息息相关，那么刚过去的1季度中，FDA获批新药是否延续了上述规律，又是否迎来了全新的变化，更关键的是相同赛道之下又是怎样一个竞争格局？

7款新药

FDA获批上市

数据显示，2025年1季度FDA一共批准上市了7款新药，按时间排序分别是第一三共与阿斯利康的德达博妥单抗、Medac制药的曲奥舒凡（联合适应症）、福泰制药的VX-548、SpringWorks与辉瑞的莫达美替尼、Deciphera的维塞替尼、GSK的吉泊达星以及Alnylam与赛诺菲的非妥西兰（下图）。

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从适应症来看，肿瘤相关的新药共计4款，细分适应症为乳腺癌、白血病、NF1与TGCT；而罕见病领域，本季度共有两款罕见病新药上市（其中一款为罕见肿瘤），分别针对NF1与血友病。剩下两款新药则分别针对疼痛与感染领域。

从技术方向来看，获批新药中绝大多数为小分子制剂，ADC与siRNA则各收获一款创新疗法，即德达博妥单抗与非妥西兰；对比过去单抗、ADC扎堆的情况，其热衷新药属性有所变化，创新疗法的通过要求也有所增高。

从原研企业方向来看，虽然Biotech已逐渐成为全球创新药企的主力阵容，但MNC通过多层次的合作、授权等行为，占据了FDA批准新药的绝对优势地位，7款新药中MNC参与的管线占比超70%。

获批背后

“临床需求满足”是底层逻辑

纵观历史，尽管并非每一款FDA批准上市的新药都能大卖，也并非每款新药都必须具备FIC属性，但可以肯定是的是，每款FDA批准新药背后都有着其特殊逻辑，要么改变了原有治疗格局、要么推动了领域发展，要么满足了核心的临床需求。

德达博妥单抗：TROP2 ADC潜在的BIC

Datopotamab deruxtecan（德达博妥单抗），研发代码DS-1062，是第一三共与阿斯利康共同研发的一款靶向滋养层细胞表面蛋白2（Trop-2）的ADC产品，由三种主要成分组成：Datopotamab、可裂解连接子与DXd。

首先，其获批与FIC、首款等关键词无关，历史上首款Trop-2 ADC已被Immunomedics的Trodelvy拿下。同时，其结构特点也无甚特别，本质上与DS-8201一脉相承，毒素选择、连接子构建、DAR、裂解方式等多方面均相同。但其却仍能顺利获批，为何？

原因很简单，一方面TROP2作为继HER2之后第二热门的ADC靶点，在多种肿瘤类型中高表达，具备广谱抗肿瘤的潜力。另一方面，尽管乳腺癌是众多TROP2 ADC的首发适应症，但创新产品的竞争要点却集中在后续适应症的开发中，比如非小细胞肺癌、前列腺癌等。而DS-1062在上述领域仍有希望成为BIC产品。

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可以这样说，FDA看重的是或许是Trop-2 ADC未来在后续肿瘤适应症的表现，谁能率先突围，谁就能在较长时间里处于市场领先地位。

VX-548：首款非阿片类止痛药

21世纪以来，止痛药成瘾的问题就一直困扰着全球医疗产业，资料显示，美国2021年因阿片类药物死亡人数超过8万，整体超越车祸。而在惨烈结局之外，2020年，美国阿片类镇痛药处方数量超过1.4亿，华尔街分析师更是认为“疼痛或将成为继减重之后，又一重磅市场”。

言外之意就是，谁能解决止痛药成瘾这一核心临床需求，谁或许就能站上全球制药界顶端。

如今，疼痛与上瘾持续了20余年的“博弈”迎来了新的希望，2025年1月30日，Vertex Pharmaceuticals旗下FIC疗法Suzetrigine(VX-548）获FDA批准上市，用于治疗成人中至重度急性疼痛，FDA评价称，该药是FDA批准的首款新机制的非阿片类止痛药物，或将推动疼痛管理进入了一个全新的时代。

VX-548作为一款NaV1.8通道的靶向抑制剂，可高选择性地抑制NaV1.8通道，有效阻断外周痛觉神经元的疼痛信号传递，有效缓解疼痛。而由于其止痛机制仅限于外周神经系统的特性，原理上导致其不具备阿片类药物的成瘾风险。

• 有效性方面，在过去对比普瑞巴林的临床2期实验中，疗效组VX-548的治疗者组在第12周时疼痛评分较基线降低了-2.02，止痛效果与普瑞巴林相当。
  

• 安全性方面，Vertex耐受性良好，不良事件（AEs）发生率为22.9%，大多数AEs为轻度至中度，无严重不良事件（SAE）与VX-548相关，且并未出现因AEs导致治疗中断的情况。
  

其实，在福泰制药作为NaV1.8抑制剂的开拓者，过程中的涉及管线超过6款，横跨前后三代产品：

• 第一代NaV1.8抑制剂：以VX-128、VX-150为代表，机制上开创了选择性阻断NaV1.8通道的先河，但由于选择性不足、代谢稳定性较差等问题‌，有效性与安全性不足，福泰制药的VX-128、VX-961与VX-150均先后终止，就连HRS4800也不在活跃（大概率也终止了）。

• 第二代NaV1.8抑制剂：以VX-584为代表，通过结构优化提高选择性和结合强度，镇痛效果更为显著，安全性问题更加可控。
  

• 第三代NaV1.8抑制剂：福泰制药最新强调的迭代产品，以其VX-973、VX-993为代表，利用结构优化，试图在药效和PK等方面进一步改善，旨在提供更安全、有效的非阿片类镇痛方案。
  

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虽说，福泰制药第一代NaV1.8抑制剂多数已被终止，但其给行业带来的作用却并未停止，众多Follow者也得以在该领域发光发热，比如恒瑞医药的HRS4800、上海济煜的JMKX000623、海博为药业的HBW-004285、费米子科技与健康元合作的FZ008-145均是VX-150的追随者。

同时，值得注意的是恒瑞医药继HRS4800跟随VX-150之后，其重新调整了研发策略，布局了新一代NaV1.8抑制剂HRS-2129，目前该药也已进入了临床I期。

莫达美替尼：NF1-PN潜在BIC疗法

2025年2月12日，SpringWorks Therapeutics宣布其MEK抑制剂莫达美替尼（Mirdametinib）获FDA批准上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。新闻稿指出，Mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物，并且该药有望成为儿童NF1-PN患者的“Best-in-Class”疗法。

所谓1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN），是一种遗传性疾病，约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤，该肿瘤会沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。并且还可能转变为恶性外周神经鞘瘤，严重威胁到患者生命。而更关键的一点在于，该疾病类型由于是神经浸润性生长，外科切除难度极大，约有85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除，因此药物治疗成为该疾病最主要的治疗方式。

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Mirdametinib作为一款口服别构小分子MEK抑制剂，可同时靶向MEK1和MEK2，可有效阻断其下游ERK的磷酸化，缩小神经纤维瘤肿瘤体积、抑制肿瘤细胞增殖。在该赛道上已有4款相关产品上市，分别是阿斯利康和默沙东合作的Selumetinib、Array BioPharma的Binimetinib、葛兰素史克与诺华的Trametinib，但实际在1型神经纤维瘤病领域，仅有Selumetinib与Mirdametinib形成直接竞争。

而在研管线层面，Mirdametinib的潜在竞争则相对更少，绝大多数MEK抑制剂的重点适应症均不在这个适应症层面，继而选择非小细胞肺癌、黑色素瘤的大品种肿瘤适应症，现有数据来看国内仅有复创医药的FCN-159紧随Selumetinib与Mirdametinib之后。

维塞替尼：第二款CSF1R抑制剂

2025年2月1日，美国FDA宣布已批准Ono Pharmaceutical的CSF1R抑制剂 Vimseltinib上市，用于治疗不适合手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。据悉该药是全球第2款获批的治疗TGCT的药物，有效满足了小部分不可切除TGCT患者迫切的临床需求。

所谓腱鞘巨细胞瘤（TGCT），原则上来讲其乃是一种非恶性肿瘤，通常好发于关节内或关节附近，主要是由于CSF1基因失调导致CSF1过量产生引起的一种肿瘤，虽然肿瘤属性为良性，但由于其会导致影响关节和周围组织发生损伤和退化，有严重的致残风险，因此临床上对其治疗的需求却并不逊于一般的恶性肿瘤。

手术作为该病主要治疗方式，效果相对显著，但术后易复发，其中局限性TGCT术后复发率约为10%～14%，弥漫性TGCT术后复发率约为9%～25%，而反复手术可能给患者带来诸如关节功能丧失或继发性骨关节炎等严重并发症。并且，患者群体中存在部分TGCT患者无法手术，因此对于该疾病而言，系统性治疗药物的需求巨大且迫切。

2019年8月，第一三共的吡昔替尼（PLX3397）获得FDA批准用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性TGCT成人患者，成为首个TGCT治疗药物。此次Vimseltinib获批一方面减少了吡昔替尼的供应压力，也为TGCT提供了全新的治疗方式。

图片来源：药智数据

而就在研药物而言，全球领域与Vimseltinib处于同一赛道（针对TGCT的CSF1R抑制剂）的产品并不多，处于临床阶段的产品仅有8款，其中罗氏的Emactuzumab是唯一一款针对TGCT的CSF-1R单克隆抗体，而和誉生物的Pimicotinib则是国内临床进展最快的针对TGCT的CSF1R抑制剂，两款药品均已进入临床Ⅲ期阶段。

吉泊达星（Gepotidacin）：30年来首款UUTI新药

一直以来，抗生素耐药性（AMR）都严重威胁着全球公共卫生安全，被列为人类面临的十大挑战，WHO数据显示，仅2019年全球与抗生素耐药相关死亡病例就高达495万人，日益增加的耐药趋势进一步突显了有效抗菌药物的迫切需求。

图片来源：WHO 2023全球抗菌药物开发报告

据WHO公布的《2023全球抗菌药物开发报告》中内容显示，从2017年至2023年底全球陆续批准了13种新型抗生素和3种新型非传统抗菌剂。而随着新型抗菌新药的研发热情火热，新型抗菌新药数量和适应症覆盖范围均取得了显著增长，众多药物已逐渐进入研发后期，被WHO在报告中重点提及，Gepotidacin正是创新抗生素其中之一。

3月25日，GSK宣布FDA已批准其FIC新药Gepotidacin用于治疗单纯性尿路感染女性成人与青少年患者，据悉该药乃是近30年来首个获批治疗uUTI的新型口服抗生素。

Gepotidacin是一种靶向拓扑异构酶II（Top II）的First-in-Class新型口服抗生素，其结构属于三氮杂苊烯类，拥有不同于喹诺酮类抗生素单一抑制Top II或Top IV，其拥有的独特作用机制，能均衡抑制两种不同的Ⅱ型拓扑异构酶，从而抑制细菌DNA复制，对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性（当两种酶同时发生突变时才会影响Gepotidacin的敏感性）。

此次FDA批准主要得益于Gepotidacin两项关键性Ⅲ期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）中取得的积极数据，Gepotidacin对比呋喃妥因（标准疗法之一）治疗uUTI的有效性和安全性。

• EAGLE-2中，Gepotidacin组和呋喃妥因组分别有50.6%（162/320）和47.0%（135/287）的患者实现“治疗成功”。

• EAGLE-3中，Gepotidacin组和呋喃妥因组分别有58.5%（162/277）和43.6%（115/264）的患者实现“治疗成功”。
  

很明显，Gepotidacin的获批不仅是近30年来首个全新类别的尿路感染口服抗生素，其独特的双靶点作用机制更开创了抗感染治疗新纪元。在抗微生物药物研发史上具有里程碑意义。

非妥西兰：首个通用型血友病siRNA疗法

近年来，合成生物学的发展给健康医疗带来了颠覆性的变革。而得益于GalNAc偶联技术的快速发展，FDA迄今为止已批准了7款siRNA疗法，全球在研siRNA疗法更是已超过350款。

2025年3月28日，赛诺菲宣布其创新siRNA疗法Fitusiran获得FDA批准上市，用于治疗预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在Ⅷ或IX因子抑制剂）的出血发作频率。

Fitusiran是一种抗凝血酶（AT）降低的小干扰RNA（siRNA）疗法，其原则上与传统凝血因子替代疗法不同，而是通过降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，从而实现止血平衡。机制上靶向结合肝脏中的抗凝血酶mRNA基因SERPINC1并阻断其翻译，抑制肝脏中抗凝血酶的产生，从而重新平衡止血功能。

其特殊的作用机制下，导致其具备四大核心优势：

• 有效的出血保护：Ⅲ期ATLAS研究数据显示，在有或无抑制剂的血友病患者中，均能实现具有临床意义的出血保护，与对照组相比，每月一次皮下注射Fitusiran，就可将患者的年化出血率降低90%。
  

• 低频给药：较其他现有的药物，Fitusiran的给药频率更低，理论上可每2个月给药1次，并使用伴随诊断测试调整剂量，可能使其具有更好的患者依从性。
  

• 每年仅需注射6次。
  

• 简化的给药方式：不同于传统静脉注射，Fitusiran皮下注射给药（50mg预充式注射笔）的方式更加简便。
  

• 可用于不同类型的血友病：Fitusiran同时用于血友病A或B患者（无论是否存在Ⅷ或IX因子抑制剂）的出血发作频率。大大扩展了它的应用范围。
  

可以说，尽管FDA批准Fitusiran的时候，给予了其黑框警告，但其仍有众多特殊优势导致其仍不失为当今血友病治疗领域难能可贵的新药产品，有望深刻改变血友病治疗格局，五年内成为全球重磅产品之一。

Treosulfan：AML和MDS治疗领域重大突破

2025年1月21日，美国食品药品管理局批准苏消安（Treosulfan）联合氟达拉滨作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理方案，用于1岁及以上的急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童患者。

Treosulfan是一种烷化剂类抗肿瘤药，属于一种能够干扰癌细胞DNA合成的药物。它通过与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植前的准备方案，帮助患者的身体更好地接受来自供体的干细胞，以防止移植的干细胞被排斥。

在一项多中心、随机、活性对照的Ⅱ期临床试验中，对比了Treosulfan+氟达拉滨与白消安+氟达拉滨在异基因造血干细胞移植预处理中的疗效与安全性。

有效性方面，对比白消安组，苏消安组的OS风险比（根据供者类型和危险分层校正）为0.67（95% CI：0.51-0.90）在AML亚组中为0.73（95% CI：0.51-1.06）在MDS亚组中为0.64（95% CI：0.40-1.02）；安全性方面，不良反应可接受，最常见的不良反应（≥20%）为肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。

小结

尽管表面上来看，FDA近十年（2015—2024年）批准的新药数量较上一个十年（2005—2014年）增长了近69%，然后其新药获批的背后逻辑却始终未变。

从Fitusiran成为首个通用型血友病siRNA疗法，到Gepotidacin成为30年来首款UUTI新药、再到VX-548成为首款非阿片类止痛药，甚至德达博妥单抗成为TROP2 ADC潜在的BIC。

FDA新药获批与否，无关产品是否有着绝对的First-in-Class(FIC)属性、更无关创新机制、热门适应症，重要的是创新产品能否满足了核心临床需求、解决了现有治疗的临床痛点。

而与此同时，随着近年来中国创新药能力显著增长，整体新药研发数量与质量明显上涨，不同细分领域FIC临床管线数量从2021年到2024年几乎翻倍，尤其在细胞药物、基因药物、双抗/多抗、ADC为代表的新兴疗法领域。

图片来源：沙利文《2025中国生物药出海趋势蓝皮书》

而在中国创新药出海领域，BD是Biotech与Pharma验证自身资产质量的有效路径。从2021年至2025年第一季度，中国整体License out数量与规模同步增长，仅2025年Q1就已接近2023年全年。

数据来源：公开数据整理

很明显，中国创新药领域正在从"模仿者"逐步转变为"引领者”，俨然已崛起成为全球生物药创新的重要力量。在新时代创新思维的加持下，中国创新药还有望走的更高更远，我们拭目以待。

责任编辑：惜姌

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