2024年，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了50种新药，包括34个化药和16个生物药，获批数量虽然低于2023年，但仍处于历史高位水平。

图1美国FDA历年批准的新药数量
数据来源：FDA官网、药智网整理

化药：小分子仍是主流

从药物类型来看，2024年FDA批准的50个新药中，化药有34个，其中小分子28个，占比56%，可见小分子仍然是新药的最主要类型，远超其他形式药物。

另外获批的化药新药中还有3个显像剂，2个小核酸和多1个肽药物。新型药物虽然备受期待，但获批数量还很少，小核酸和多肽药物在经历了2023年的小高峰后，2024年获批数量有所回落，仅有3个获批上市。

图2 2024年FDA批准的新药药物类型分布
资料来源：FDA官网、药智网整理

但是我们也看到这些新型药物正在不断拓展疆域，例如小核酸药物此前主要集中在罕见病领域，然后拓展到慢性病领域，而2024年又将适应症拓展到了肿瘤领域。

2024年6月，美国FDA批准Geron公司的Rytelo（imetelstat）上市，用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS），并伴有输血依赖性贫血（需要在8周内使用4个或更多红细胞单位）的成年患者，这些患者对红细胞生成刺激剂（ESA）没有应答或失去应答或不符合使用ESA的条件。这是首个获得美国FDA批准的端粒酶抑制剂。

Rytelo是一种“first-in-class”的寡核苷酸端粒酶抑制剂，通过抑制端粒酶活性，控制癌变干细胞和祖细胞的无序增殖，诱导癌变细胞凋亡，具有改变疾病进程的活性。它被行业媒体Evaluate列为今年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。

生物药：双抗抢占实体瘤市场

生物药方面，2024年美国FDA共批准16个生物新药，其中单抗10个，双抗3个，融合蛋白和其他蛋白3个。

适应症方面，肿瘤和免疫疾病依然是抗体药物的主战场。但与往年不同的是，2024年FDA批准的3个双特异性抗体都是针对实体瘤，而此前除了强生的Amivantamab和Immunocore公司的Tebentafusp适应症为实体瘤，其余获FDA批准的抗肿瘤双抗都是针对血液瘤。

Imdelltra

2024年5月，FDA批准了安进公司的CD3/DLL3双特异性T细胞结合器（BiTE）Imdelltra（tarlatamab）上市，用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。Imdelltra是第一个也是唯一一个靶向DLL3的双特异性T细胞接合疗法，可激活患者自身的T细胞攻击表达DLL3的肿瘤细胞。

随着Imdelltra的获批，针对DLL3靶点的交易持续火热。

2024年12月29日，恒瑞医药与美国IDEAYA Biosciences公司就DLL3 ADC药物SHR-4849达成许可交易，交易总金额可达10.45亿美元（包括7500万美元首付款，研发里程碑款累计不超过2亿美元，销售里程碑款累计不超过7.7亿美元）。

2025年1月2日，信达生物与罗氏就新一代DLL3 ADC药物IBI3009达成全球独家合作与许可协议，信交易总金额可达10.8亿美元（包括8000万美元首付款和最高达10亿美元的开发和商业化潜在里程碑付款，以及销售提成）。

Ziihera

2024年11月，FDA加速批准Jazz Pharmaceuticals与Zymeworks联合开发的Ziihera（Zanidatamab）上市，用于治疗经治的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）的胆道癌（BTC）成人患者。这是首个也是唯一一个用于治疗HER2+BTC的靶向HER2的双特异性单抗。

百济神州曾于2018年以4000万美元首付款+3.9亿美元的里程碑付款，获得zanidatamab和另一款在研药物ZW49在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰的独家开发和商业化权利。

Bizengri

2024年12月，FDA加速批准Merus公司的HER2/HER3双特异性抗体Bizengri（zenocutuzumab）上市，用于治疗携带NRG1基因融合（NRG1+）的晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者在接受既往全身治疗后出现疾病进展。根据Merus公司新闻稿，这是美国FDA批准的首款治疗这一患者群体的靶向疗法。

另外，康方生物的PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗于2024年5月在中国获批上市，联合培美曲塞和卡铂，用于经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

企业：小公司脱颖而出

从企业来看，FDA获批的新药来源很分散，除了罗氏和礼来斩获了2个新药，其他药企都只有1个，而2023年辉瑞曾一家获批6个新药。从药企类型来看，跨国大药企（MNC）占比较往年有所减少，而小公司表现亮眼。

这一变化一方面可能是小公司在新技术中占据重要地位，是创新的主要来源；另一方面也反映了生物技术公司更愿意自己销售产品，而不是被收购或引入大型制药合作伙伴。

在2024年凭借新药声名鹊起的生物技术公司不在少数，包括Madrigal拿下首个MASH新药Rezdiffra、Verona推出20年来首款COPD新机制药物Ohtuvayre等。

Rezdiffra

2024年3月，FDA批准Madrigal公司Rezdiffra(resmetirom)联合饮食和运动，用于治疗F2-F3期的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称为NASH）成人患者。这是美国FDA批准的首款MASH疗法。

Ohtuvayre

2024年6月，FDA批准Verona（VRNA）公司的Ohtuvayre(ensifentrine)上市，作为维持疗法治疗慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者。Verona新闻稿指出，该药是COPD治疗领域近20年以来首个获批上市的新机制吸入制剂。

另外，Ascendis Pharma的Yorvipath是首款获FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物，Geron公司的Rytelo是首个获得美国FDA批准的端粒酶抑制剂……

今年，FDA批准的新药中还有2款来自中国药企，分别为贝达药业的ALK抑制剂恩沙替尼和百济神州的PD-1单抗替雷利珠单抗。

结语

2024年已悄然落幕，步入2025年，生物医药行业依旧面临挑战也迎来机遇。随着美国新一届总统及其团队的履新，生物医药行业或将迎来一系列变革，例如《通胀削减法案》（IRA）是否会进一步推进。与此同时，人工智能（AI）及其他前沿技术的蓬勃发展，正以前所未有的动力推动着生物技术领域的创新与突破，引领着行业迈向新的高度。总体而言，尽管生物医药领域面临种种挑战，但依然拥有一个充满希望的未来。

附表2024年美国FDA CDER批准的50款新药



注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2023年批准的其他产品。
数据来源：FDA官网、药智网整理

责任编辑：琉璃

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