药智数据精选上周（9月2日~9月8日）新药研发领域最新动态，包括新药研发进展、重磅药品交易等信息，一文速览。

资料来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库、各企业官网

更多全球新药最新进展及详细信息，欢迎前往药智数据——全球药物分析系统订阅与查看~

天广实：
注射用MSC303

日前，据CDE官网显示，天广实的1类新药“注射用MSC303”获得临床试验默示许可，适应症为免疫性肾小球疾病。据公开资料显示，该药物是一款靶向CD20/CD3的双特异性抗体。

图片来源：CDE官网

免疫性肾小球疾病是指体液免疫、细胞免疫或补体异常激活而引起的原发或继发性肾小球病变，包括膜性肾病、IgA肾病、IgA血管炎、狼疮性肾炎等多种疾病。其中，IgA肾病是最常见的肾小球疾病，约占全部肾小球疾病的33%。据弗若斯特沙利文估算，2030年全球IgA肾病患者或将超过1000万人。

免疫介导的肾小球疾病是终末期肾病的主要原因之一，目前主要使用糖皮质激素和免疫抑制剂治疗，但部分患者对已经获批的生物制剂和/或标准方案疗效不佳或无法耐受，或者停药后容易复发，迫切需要新型靶向药物。

MSC303是天广实开发的一款CD20/CD3双抗，可同时发挥B细胞杀伤作用和T细胞激活增强B细胞杀伤作用，更广泛地杀伤免疫器官组织浸润的B细胞，以实现更深度的B细胞清除，从而减少自身抗体的产生，达到治疗自身免疫性疾病的目的。

本次注射用MSC303的临床试验申请成功获得CDE批准，天广实或将对其开启进一步研究。

其他新药研发进展

1.神州细胞「SCT520FF注射液」获批临床

9月2日，据CDE官网显示，神州细胞的1类新药SCT520FF注射液获得临床试验默示许可，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。据公开资料显示，该药物是一款抗血管生成生物药。

2.恒瑞医药「注射用瑞康曲妥珠单抗」拟优先审评

9月2日，据CDE官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者。据公开资料显示，瑞康曲妥珠单抗是靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。

3.葛兰素史克「Belantamab mafodotin」拟纳入突破性疗法

9月2日，据CDE官网显示，葛兰素史克的Belantamab mafodotin拟纳入突破性疗法，用于联合硼替佐米和地塞米松治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Belantamab mafodotin是Seagen开发的一款BCMA ADC。2009年12月，GSK与Seagen达成协议，获得该药物的研究、开发、生产和商业化权益。

4.安进「AMG 451」获批新临床

9月3日，据CDE官网显示，安进的1类新药AMG 451一项新的临床申请获得批准，适应症为结节性痒疹。据公开资料显示，AMG 451（rocatinlimab）是一款全人源化抗OX40单克隆抗体在研新药，安进通过一项高达12.5亿美元的合作获得了共同开发和商业化该产品的权益。

5.信达生物「IBI363」获得FDA快速通道资格

9月4日，信达生物宣布其PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363获得美国FDA授予快速通道资格，拟定适应症为既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。据了解，IBI363是一款潜在“first-in-class”PD-1/IL-2双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。

6.默沙东「帕博利珠单抗」新适应症申报上市

9月4日，据CDE官网显示，默沙东的帕博利珠单抗又一项新适应症提交上市申请并获得受理。此前，帕博利珠单抗在中国获批的适应症已经达到14个。帕博利珠单抗是一种人源化的抗PD-1单克隆抗体，可以阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合，进而激活T淋巴细胞，增强体内免疫系统抵抗癌细胞能力。

7.罗氏公布「Fenebrutinib」临床研究新进展

9月4日，罗氏公布了口服、可逆、非共价BTK抑制剂Fenebrutinib的II期FENopta开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。结果显示，接受Fenebrutinib长达1年治疗的复发性多发性硬化症（RMS）患者保持非常低的疾病活动水平，并且残疾状况没有进展。

8.诺和诺德「帕西生长素注射液」在华申报上市

9月5日，据CDE官网显示，诺和诺德申报的帕西生长素注射液的新药上市申请获得受理。根据公开资料显示，该产品或许为诺和诺德研发的每周一次长效生长激素Sogroya®(somapacitan)，其在中国开展的用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的一项3期研究已完成。

9.罗氏「格菲妥单抗注射液」新适应症在华申报上市

9月5日，据CDE官网显示，罗氏的格菲妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理。格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。据了解，格菲妥单抗具有独特的2:1结构，包含两个可以与CD20结合的蛋白域和一个可以与CD3结合的蛋白域。此双重靶向策略可使T细胞靠近B细胞，并活化T细胞以释放癌细胞毒杀蛋白，同时它与已经获批的抗CD20单克隆抗体联用时可以获得更好的效果。

10.恒瑞医药「硫酸艾玛昔替尼片」新适应症申报上市

9月5日，据CDE官网显示，恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片新适应症上市申请获得受理。恒瑞医药表示，该适应症为成人重度斑秃。据公开资料显示，艾玛昔替尼片（ivarmacitinib tablet）是一种口服高选择性的JAK1抑制剂，此前已经在中国递交3项上市申请，分别为强直性脊柱炎、特应性皮炎、类风湿关节炎。

11.诺华「伊普可泮」新适应症申报上市

9月5日，据CDE官网显示，诺华的伊普可泮第三项适应症上市申请获得受理。据公开资料显示，伊普可泮是诺华在研的一款口服 CFB 抑制剂，今年 4 月，伊普可泮首次在国内获批，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

12.安进开启「AMG 513」减重临床研究

9月5日，安进在Clinicaltrials网站上注册了AMG 513治疗减重的一期临床试验。该一期临床试验计划入组80例肥胖患者，预计2026年3月完成。

13.科伦博泰「SKB571」申报临床

9月5日，据CDE官网显示，科伦博泰1类新药“注射用SKB571”的临床试验申请获得CDE受理。据公开资料显示，SKB571是一款新型双抗ADC药物，能够克服肿瘤异质性并提高疗效，并且已在多种人源肿瘤异体移植(PDX)模型和食蟹猴中，分别展现出了良好的抗肿瘤效果及安全性。据科伦博泰报道，该产品主要针对肺癌、消化道肿瘤等多种实体瘤。

14.礼来公布「efsitora」临床新数据

9月6日，礼来公布QWINT-1和QWINT-3两项3期临床试验的积极顶线结果，这些试验分别评估其每周一次胰岛素efsitora alfa（efsitora）在胰岛素初治的2型糖尿病成人患者，以及那些从接受每日基础胰岛素注射转为使用efsitora患者中的疗效。研究显示，efsitora的总体安全性和耐受性表现与用于治疗2型糖尿病的每日基础胰岛素疗法相似。

15.智康弘义「SC0062胶囊」拟突破性治疗

9月6日，据CDE官网显示，智康弘义申报的SC0062胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。据公开资料显示，SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计，具高选择性的内皮素受体A（ETA）拮抗剂，可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程。智康弘义曾在新闻稿中指出，SC0062有望成为潜在“best-in-class”的ETA选择性拮抗剂。

16.罗氏/赞荣医药「ZN-A-1041肠溶胶囊」拟突破性治疗

9月6日，据CDE官网显示，赞荣医药的ZN-A-1041肠溶胶囊拟纳入突破性疗法，用于联合卡培他滨和曲妥珠单抗治疗既往接受过含曲妥珠单抗方案治疗后疾病进展的HER2阳性晚期乳腺癌脑转移患者。据公开资料显示，ZN-A-1041是一款潜在best in class口服小分子HER2抑制剂，具备高度血脑屏障通透性。2023年5月，罗氏以7000万美金首付款和近期里程碑付款、高达6.1亿美元的开发和商业化里程碑付款等金额，从赞荣医药获得了ZN-A-1041的全球开发、生产和商业化权利。

17.武田「TAK-861片」拟突破性治疗

9月6日，据CDE官网显示，武田的TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，针对发作性睡病1型（NT1）适应症。据公开资料显示，TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。据了解，激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。

18.皮尔法伯「恩考芬尼胶囊」申报上市

9月7日，据CDE官网显示，皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的恩考芬尼胶囊上市申请获得受理。据公开资料显示，恩考芬尼（encorafenib，商品名为Braftovi）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂。该产品已经在美国和欧盟获批用于治疗黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌等癌症适应症。

19.Travere公司「Filspari」获FDA完全批准

9月7日，Travere Therapeutics宣布，美国FDA完全批准“first-in-class”疗法Filspari（sparsentan），用于减缓有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降。2023年2月，Filspari基于蛋白尿替代指标获得了FDA加速批准。据了解，本次完全批准基于来自PROTECT研究的长期确认性积极结果，证明Filspari在两年内显著减缓了肾功能下降，与活性对照药物相比效果明显。

20.GSK「Nucala」取得临床新进展

9月7日，GSK宣布其“first-in-class”抗体疗法Nucala（mepolizumab），在治疗成人慢性阻塞性肺病（COPD）患者的3期临床试验MATINEE中获得积极结果。这一试验结果将支持GSK与监管机构讨论，以提交申请扩展Nucala的适应症。据公开资料显示，Nucala是一种靶向IL-5的单克隆抗体，于2015年首次在美国获批用于治疗伴有嗜酸性粒细胞表型的重度哮喘。

全球药品交易动态

1.岸迈生物「BCMA×CD3双抗」出海

9月4日，岸迈生物宣布与Vignette Bio就开发BCMA×CD3双特异性抗体EMB-06达成了战略合作。根据该协议规定，岸迈生物将授予Vignette在大中华区（包括中国大陆，香港，澳门和台湾地区）以外开发和商业化EMB-06的独家权利，而岸迈生物将保留EMB-06在大中华区的权利。岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。

2.礼来与Genetic Leap利用AI平台合作开发寡核苷酸药物

9月5日，礼来宣布与Genetic Leap达成基因疗法药物开发合作，将利用Genetic Leap的RNA靶向药物的人工智能（AI）平台，为礼来选定的靶点开发寡核苷酸药物。根据协议条款，除了分级特许权使用费外，Genetic Leap 还将从礼来获得高达4.09亿美元的预付、开发、临床、监管和商业里程碑付款。

更多全球新药最新进展及详细信息，欢迎前往药智数据——全球药物分析系统订阅与查看~

责任编辑：木棉

声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间处理。