2024年6月25日，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）宣布其自主研发的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射剂已于近日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2400373），用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。

▲来源：CDE官网

SGB-9768是圣因生物自主研发的靶向补体C3（Complement3,C3）蛋白的RNAi疗法，是公司第二款在中国获批临床的创新型siRNA药物，于2024年2月在新西兰获批临床I期试验。该药物采用了公司独特创新的新一代LEAD™GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3合成，从而抑制补体活化，治疗补体介导的肾脏疾病。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，临床前试验数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，有潜力成为国内首款、全球领先的靶向补体C3的siRNA药物。

补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%^[1]，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。

目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗药物较为有限，该领域在国内乃至全球存在巨大未满足的的临床需求。一系列研究表明，SGB-9768作为一款创新型siRNA药物，在抑制C3活性方面具有显著的效力，有潜力成为补体介导的肾脏疾病患者的变革性药物，并有望在其他补体相关疾病领域有更广泛应用。圣因生物也将尽快推进SGB-9768的临床试验并取得积极进展，早日为免疫相关疾病患者提供更多、更优的治疗选择。

参考文献：
[1]Zhang,L.,F.Wang,L.Wang,etal(2012).”PrevalenceofchronickidneydiseaseinChina:across-sectionalsurvey.”Lancet379(9818):815-822.

责任编辑：白芨

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