Ipsen又是一出大手笔。

4月22日，Ipsen和SkyhawkTherapeutics宣布在罕见神经系统疾病方面开展RNA靶向研究合作。

（公告截图）

根据协议，Skyhawk将使用其独有平台，开发针对罕见神经系统疾病的RNA靶向候选药物，Ipsen将有权选择两个候选产品的全球独家权利，并在开发候选药物验证后，承担进一步开发和商业化的责任。

而Skyhawk有资格获得高达18亿美元的开发、监管和商业里程碑，包括期权和研究合作的预付款，以及潜在的分层版税。

Ipsen高级副总裁兼神经科学、研发主管SteveGlyman表示：“我们很高兴与Skyhawk的专家团队合作，探索在罕见和衰弱的神经系统疾病中修改RNA表达的潜力。”

Skyhawk是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发调节RNA小分子。RNA疗法的火热曾吸引了包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、赛诺菲和默沙东等多家大型药企与Skyhawk签订合作关系。

Skyhawk的SkySTAR技术平台是发现靶向RNA创新小分子药物的平台，可用于发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。

RNA剪接错误可能造成mRNA的表达水平缺失，由此导致包括神经母细胞瘤、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）、额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等一系列神经系统疾病。

Skyhawk管线中进度最快的为SKY-0515，用于治疗亨廷顿氏症，也是Skyhawk第一款进入临床阶段的候选药物。

SKY-0515是一种小分子RNA剪接修饰剂直接靶向HTTRNA，口服给药，穿透大脑并在外周组织中传播，对患者大有裨益。目前正在进行1期临床试验。

（Skyhawk官网截图）

Ipsen专注于肿瘤学、罕见病和神经科学三个治疗领域，在罕见病领域也积累多款药物，包括Increlex（美卡舍明，治疗儿童和青少年的严重原发性胰岛素生长因子1缺乏症导致的生长障碍）、Somatuline（兰瑞肽，治疗肢端肥大症和垂体巨人症）、Sohonos（palovarotene，治疗进行性骨化性纤维发育不良）等。

近年来，Ipsen不断扩张其在罕见病领域的布局，并于去年1月斥资9.52亿美元收购AlbireoPharma，扩大罕见疾病组合范围。

参考资料：
企业公告

责任编辑：白芨

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