2023年3月9日，合源生物宣布赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申请已获美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。赫基仑赛注射液是首个在中国递交新药上市申请（NDA）的具有完全自主知识产权的CD19 CAR-T药物， 有望年内获得批准上市。

赫基仑赛注射液具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL临床研究中细胞药物生产成功率达到100%。此前，赫基仑赛注射液已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE, NMPA）“突破性治疗药物（BTD）”认定和美国FDA“孤儿药”资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并纳入“优先审评”。赫基仑赛注射液在治疗成人r/r B-ALL的中国多中心关键性临床研究中显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性，标志着国内近30年在成人r/r B-ALL领域的重大突破。

在2022年12月进行的第64届美国血液学会（ASH）年会上，合源生物以大会口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据（Oral Presentation, #0660）。

1. 持久的高缓解率：总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

2. 显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

3. 持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段，是治疗成人r/r B-ALL的重大突破。

责任编辑：琉璃

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