临床成功≠商业化成功?卫材/渤健寻求CMS“网开一面”

导读:渤健在纽约的股价飙升40%。

卫材和渤健的阿尔茨海默病(AD)药物Lecanemab在III期临床中取得了令人惊喜的疗效。卫材在东京的股价触及涨停,而渤健在纽约的股价飙升40%。


Lecanemab在治疗AD的III期验证性临床试验Clarity AD中达到主要终点和所有关键次要终点,结果具有高度统计学意义。目前看来,想要获得FDA的批准并不是难事,令人头疼的是报销问题。


根据之前Aduhelm的坎坷经历,以及现有的报销政策,Lecanemab想要赢得美国联邦医保与联邦医助服务中心(CMS)的支持可能并不容易。


为了说服CMS,Lecanemab的III期试验数据需要在11月的AD临床试验大会上公布更详细的结果时依然如此亮眼。研究发现,在轻度AD患者中,Lecanemab不仅可以清除大脑中的淀粉样蛋白斑块,还可以减缓认知能力的下降。即使是对Aduhelm最批判的人也对结果做出了相对积极的评价。


但是,FDA认可的统计学意义的优势,并不一定会得到CMS认可而进行全额报销。Clarity AD试验结果显示,接受治疗18个月后,患者评估认知和功能能力的评分量表CDR-SB的临床衰退幅度与安慰剂组相比减缓27%。在意向治疗群体中代表着评分值差异为-0.45(p=0.00005)。在接受治疗6个月时,Lecanemab组就与安慰剂组出现统计显著区别。所有关键性次要终点也具有统计显著改善(p<0.01)。


这些CDR-SB数据与Aduhelm的III期数据没有本质区别。在Emerge试验中,Aduhelm的CDR-SB衰退幅度降低了22%,与安慰剂相比相差0.39。


但Lecanemab在Clarity AD确实具有很高的统计学意义,而Aduhelm的Emerge试验仅在事后分析中获得了成功。而且,Aduhelm在第二次名为Engage的试验中也失败了。


在Aduhelm获得FDA批准后,CMS限制了该药物以及未来其他在加速批准下获批的抗淀粉样蛋白β抗体的报销覆盖范围。这意味着,只有参加随机临床试验的患者才有资格享受CMS的保险。


在讨论什么是“有临床意义的”改善时,CMS在其政策草案中提到了一项由礼来资助的2019年的研究,该研究的对象是一种名为Donanemab的抗淀粉样蛋白抗体。研究表明,CDR-SB得分在18分的基础上平均增加1-2分,则表明功能出现了明显的下降。此外,加拿大皇家银行资本市场(RBC Capital Markets)分析师在9月27日给客户的报告中提到,他们采访的专家认为,0.3-0.5左右的效益并没有太大的临床意义。


因此,Lecanemab 0.45个点的改善仍然容易受到争论。


好消息是,CMS在对淀粉样蛋白抗体的最终决定中去掉了1-2分的参考。但这并不意味着CMS不会仔细检查Lecanemab的数据是否具有临床意义。


但在另一项保留意见中,CMS的最终决定指出,即使FDA的批准是基于直接的临床效益,而不是淀粉样蛋白-β生物标志物,但随机临床试验的严格性意味着,普通医疗保险人群的潜在健康问题比入组患者更多。


为此,CMS设置了一个额外的步骤,他们要求所有获得FDA完全批准的淀粉样抗体都应该在CMS批准的前瞻性比较研究中(例如健康登记),直到该药物在更广泛的人群中得到验证。


所有这些都表明,CMS会继续限制抗淀粉样抗体,包括那些获得完全批准和临床试验数据积极的抗体。


雪上加霜的是,几乎就在卫材和渤健公布Lecanemab消息的同时,美国现任总统拜登宣布,医疗保险保费将在明年出现十多年来的首次下降,其中主要是因为CMS做出了限制Aduhelm保险覆盖的决定。


至少目前,大家对Lecanemab的看法依然乐观,认为其确实是一种可以减缓AD病进展的药物。Clarity AD试验数据将给CMS是否推广该药带来很大的公众压力。


CMS不得不接受这个事实:对于一种慢性进展的疾病,在一年半内,CDR-SB获得1分的进展,对于目前的生物制药行业来说可能是不现实的,病人也等不了。


卫材和渤健需要通过定价给CMS一些额外的推动来实现更好的覆盖。毕竟,成本负担是CMS和拜登政府的主要关注点。Aduhelm最初5.6万美元/年的定价招来了广泛的谴责,后来渤健在CMS做出保险草案决定之前将价格减半了,但损失已经造成。


今年早些时候,主导Lecanemab的卫材神经学业务组的负责人Ivan Cheung曾在采访中表示,对于Lecanemab的上市来说,“获得公众的信任是至关重要的”。


在发布了IIb期的结果后,卫材基于这些数据提出了Lecanemab的潜在价格会在9249美元至35605美元之间。尽管在III期临床取得了明显的胜利,但卫材在即将与CMS进行的报销讨论中需要保持谦逊,使Lecanemab的标价接近于Aduhelm降低的费用,更接近其成本效益计算的低点,好让CMS少了一个阻止Lecanemab的理由。


参考文章:


1、Editor’s Corner: Eisai and Biogen need to meet CMS halfway after lecanemab's Alzheimer's clinical trial win;fiercepharma

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责任编辑:达达西瓦

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