近日，Sirnaomics宣布其小干扰核糖核酸(siRNA)候选药物STP707通过静脉给药用于原发硬化性胆管炎(PSC)治疗的I期临床试验申请(IND)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)安全放行函。公司预计在2022年第二季度启动I期研究，将在健康的受试者中通过静脉输注给药来评价STP707的安全性、耐受性和药代药动。

STP707利用双靶点RNAi抑制特性，配合多肽纳米PNP(HKP+H)给药制剂可通过静脉给药后靶向肝组织中特定的细胞类型，如肝窦血管内皮细胞(LSEC)和肝内巨噬细胞(Kupffer)，敲低细胞内TGF-β1和COX-2基因表达。

当这两种细胞过度表达TGF-β1和COX-2时，将严重影响肝脏组织纤维化的病理过程。一系列的临床前动物试验表明，静脉注射多肽纳米制剂的TGF-β1和COX-2 siRNA后，可观察到在肝脏组织中的靶点敲低导致降低组织纤维化活性。通过进一步的噬齿动物和非人类灵长动物模型中的临床前药理及毒理研究，已经为STP707推进至临床试验提供了安全可行的保证。

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“随着公司的STP707用于原发硬化性胆管炎治疗的临床试验申请获的FDA安全放行函，Sirnaomics将进一步研究这种对于PSC患者很有意义的治疗方法。由于目前PSC是一种医疗选择有限的罕见疾病，这会是一个重要的里程碑。我们将继续开发多种核酸干扰药物以满足具有重大临床需求的适应症。”

Sirnaomics执行董事兼首席医疗官Michael Molyneaux博士补充道：“目前尚无被批准的疗法能有效地改变PSC患者所经历的渐进性肝脏纤维化。结果导致了大多数这类患者后来都很不幸地需要进行肝移植手术。现在，患者可以从这种罕见疾病的非手术治疗方案中大大受益。我们前期研究成果表明，STP707在临床前模型中显示了稳定的药物作用。我们期望在即将进行的I期临床试验中，会进一步了解这种治疗PSC候选药物的潜在剂量和安全性。”

责任编辑：大乔

声明：本文系药智网转载内容，版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除内容！