全球首批!蓝鸟基因疗法Skysona在欧盟获批治疗罕见神经退行性疾病

导读:这是第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法。

当地时间7月21日,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布,欧盟委员会(EC)已批准其一次性基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,又名Lenti-D),用于治疗18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用、早期脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。新闻稿指出,Skysona是欧盟批准的首个也是唯一一个用于治疗CALD的基因疗法。


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CALD是一种罕见的神经退行性疾病,症状通常发生于儿童时期(中位年龄为7岁),可迅速导致进行性、不可逆的神经功能丧失和死亡。


以前,CALD患者唯一可用的治疗选择是移植来自供体的干细胞,称为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),这与严重的潜在并发症和死亡率相关,在没有匹配的同胞供体(MSD)的患者中风险增加。据估计,超过80%的确诊为CALD的患者没有MSD。


Skysona是一种一次性的基因疗法,利用Lenti-D慢病毒载体,在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中,再输回到患者体内产生ALD蛋白,从而促进VLCFAs的分解。Skysona治疗作用有望终身有效。其治疗目标是阻止CALD的进展,并尽可能保留神经功能,包括保留患者的运动功能和沟通能力。2018年7月,EMA授予了Skysona治疗CALD的优先药物资格(PRIME),此前还授予了孤儿药资格(ODD)。


本次批准是基于关键性2/3期Starbeam研究(ALD-02)试验结果。该试验主要疗效终点为无主要功能障碍(MFD)生存期,90%(n=27/30)的患者达到第24个月无MFD的生存终点,并且大多数患者的神经功能得以维持。此外,其3期ALD-104试验也正在进行中。所有完成ALD-102的患者,以及未来完成ALD-104的患者都将入组一项名为LTF-304的长期随访研究。


在长期随访中,Skysona显示了对无MFD生存期的持久影响。大多数患者(n=26/27,96.3%)存活,并在研究末次随访期间维持无MFD状态,中位随访时间为3.2年(38.6个月,13.4-82.7个月)。


在安全性方面,临床试验中观察到的不良反应包括病毒性膀胱炎、全血细胞减少和呕吐。迄今为止,尚无移植物抗宿主病(GVHD)、移植物衰竭或排斥,或移植相关死亡的报告(n=51)。虽然未报告与Skysona相关的慢病毒载体介导的肿瘤发生(包括骨髓增生异常、白血病或淋巴瘤),但Skysona治疗后存在潜在的恶性肿瘤风险。


bluebird bio目前正按计划,于2021年中向FDA提交生物制品许可申请(BLA)。


参考来源:

[1] bluebird bio Receives EC Approval for SKYSONA™ (elivaldogene autotemcel, Lenti-D™) Gene Therapy for Patients Less Than 18 Years of Age With Early Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD) Without Matched Sibling Donor


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责任编辑:琉璃

 

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