☆儿童用药的研发困难是造成儿童用药缺乏的一个重要原因之一，真实世界研究（RWS）证据正成为儿童用药研发的重要支持

☆作为临床研究的一种形式，RWS在执行过程中同样需要遵循临床研究的一般原则和儿童临床研究的特殊考虑

撰文|储旻华

8月31日，国家药监局药审中心关于发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》的通告（下称“指导原则”），为采用真实世界研究（RWS）证据用于支持儿童药物的研发和审批提供了政策依据。

近年来鼓励开发儿童药的政策频出

长期以来，我国儿童用药并不受重视，绝大多数药品没有儿童剂型，且儿童专用药多是以感冒药为主的中成药。

不过，近年来，儿童用药的问题日益受到国家关注，各种鼓励开发，加速审评审批和医保支付的政策纷纷出台，吸引了越来越多的药企投入开发。

RWS正成为儿童用药研发的重要支持

然而，儿童用药的研发困难是造成儿童用药缺乏的一个重要原因之一。儿童药要获得监管批准，就需要在相应年龄段开展研究，获得研究数据支持。但是，相对于成人，儿童受试者少，且需要针对不同年龄层次开展临床试验，设计复杂，对疗效和安全性的要求高，临床开发成本较高。

为此，2017年5月，原国家食药监局发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，以最大程度利用现有数据，尽可能减少儿科人群临床试验受试者数量，利用数据外推来完善和丰富儿科用药信息，指导临床用药。

不过，儿童和成人客观上存在不同，从目标年龄段儿童患者中获得数据对保证用药安全和有效具有重要意义。在此背景下，RWS正逐步被各国监管机构所接受，用于支持儿童用药的注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量等。今年1月，国家药监局发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》中指出，“在儿童用药等领域，利用真实世界证据支持适应症人群的扩大也是药物监管决策可能适用的情形之一”。此次指导原则的发布，是此前文件在儿童用药领域应用的进一步细化和规范。

在儿童药物研发中，RWS需与RCT合理整合

传统的随机对照临床试验（RCT）是评价药物有效性的“金标准”，且由于试验条件被严格控制，研究效率更高。但在儿童用药中，入组困难，退出率高，因此“指导原则”指出，可以采用RWS的方法，即通过收集真实世界环境下的患者相关数据来进行分析，获得临床证据。因此，两者是互为补充和支撑的关系。

需要注意的是，“指导原则”强调，无论是RWS还是RCT，在开展的时候都需要具备一定的合理性和可行性。在缺乏合理依据的情况下，RWS是不能完全替代RCT的。

“指导原则”列出了我国儿童药物研发中，RWS常见的应用情况：

“指导原则”指出，作为临床研究的一种形式，RWS在执行过程中同样需要遵循临床研究的一般原则和儿童临床研究的特殊考虑，用于支持药品注册和监管决策。

参考资料：

1.安信证券：儿科药：小药丸大市场，未来或将重磅频出，群星璀璨

2.国家药监局药审中心：关于发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》的通告

3.国家药监局：成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则

4.国家药监局：真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）

责任编辑：三七

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