本周看点：

国际重磅药品新动态。

国内3款罕见病用药拟纳入优先审评。

恒瑞造影剂上市失败，再提交申请。

本期（5月15日至22日）国际药品动态更新快，一周获批2款治疗前列腺癌的PARP抑制剂，罕见病、孤儿药、PD-1/L1、双免疫制剂等等均有好消息，详细动态如下：

FDA药品获批动态

5月15日，FDA批准BMS新药pomalidomide（Pomalyst），用于与艾滋病相关且抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。这款口服疗法是20多年来卡波西肉瘤患者的第一种新治疗选择，曾获得突破性疗法认定和孤儿药资格。

5月15日FDA批准Deciphera公司的新药Qinlock（ripretinib），用于用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，成为首款专门4线治疗晚期胃肠道间质瘤的创新疗法。Ripretinib是一种激酶抑制剂，2019年6月，再鼎医药从Deciphera公司获得ripretinib在大中华区开发和推广的独家许可。

5月15日，FDA批准BMS公司的PD-1抑制剂欧狄沃（纳武利尤单抗，Opdivo）联合CTLA-4抑制剂（伊匹木单抗，Yervoy）扩展适应症，一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Opdivo和Yervoy是BMS开发的免疫检查点抑制剂。此前，这一双重检查点抑制剂组合疗法已获得FDA批准2个适应症：一线治疗具有中度和高度风险的晚期肾细胞癌患者，以及经治MSI-H/dMMR转移性结直肠癌患者。

5月19日，FDA批准罗氏PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）扩展适应症，用于单药一线治疗PD-L1高表达的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。目前已获批5个适应症，其中4个是针对NSCLC领域的适应症。

5月20日，FDA批准阿斯利康新药奥拉帕利，用于治疗携带同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌患者（mCRPC）。这是FDA批准的第二款治疗特定前列腺癌患者的PARP抑制剂，在一周前（5月16日），FDA刚批准了ClovisOncology公司的PARP抑制剂Rubraca（rucaparib）片剂扩展适应症，用于治疗携带有害BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者，这些患者已经接受了雄激素受体靶向疗法和紫杉烷类化疗。

国内拟纳入优先审评药品

本期国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入优先审评的药品有4款。其中3款药品的纳入理由是罕见病用药，还有豪森的酒石酸伐尼克兰，纳入理由为专利期前1年的药品生产申请，我们简单了解一下3款罕见病用药。

特立氟胺片

特立氟胺，是一种氢乳清酸脱氢酶抑制剂。目前，国内仅原研赛诺菲一家。此次盛世泰科同产品拟纳入优先审评，意味着国内将很快迎来特立氟胺首仿药。

临床研究表明，特立氟胺治疗多发性硬化（MS）效果较好，目前已在全球超过70个国家和地区获批，超过85000名多发性硬化患者使用该药物。据赛诺菲2019年财报，特立氟胺销售额高达20亿美元。

多发性硬化症2018年5月被纳入中国《第一批罕见病目录》。近年来中国已批准3款MS治疗药物：特立氟胺、芬戈莫德和西尼莫德。

诺华的西尼莫德、梯瓦的氘代丁苯那嗪片都于上周刚获批，详情点击上期查看药咖君：【药咖君】2款重磅药品，诺华领跑MS罕见病市场；临床急需用药即将获批；PD-1药物最新动态...

丁苯那嗪片

丁苯那嗪是一种VMAT2抑制剂，目前梯瓦（Teva）开发的氘代丁苯那嗪片上周刚获得NMPA批准，本次若印度瑞迪博士实验室丁苯那嗪片能够获批上市，则中国HD患者将再多一种选择。

“舞蹈病症状”是HD最显见的症状，近90%的亨廷顿患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动。此前，亨廷顿舞蹈症已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。

氨己烯酸散

氨己烯酸为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，是一种化学品，为抗癫痫药，临床上用于治疗其他抗癫痫药无效的癫痫，特别是部分性发作；还可治疗婴儿痉挛症(韦斯特综合征、West综合征)。

氨己烯酸散已于2018年7月在美国上市，是FDA批准的极少数治疗婴儿痉挛（IS）和使用多种癫痫疗法之后仍不能控制发作的部分成人复杂部分性癫痫发作（CPS）的有效药物之一。

2019年7月上海复星医药控股子公司江苏万邦生化医药拿到Aucta氨己烯酸散剂在中国的经销权。

国内审评审批新受理

本周CDE新增报生产受理号23个（16个品种），其中的新药、进口药上期药咖君均有提及（详情点击：【药咖君】2款重磅药品，诺华领跑MS罕见病市场；临床急需用药即将获批；PD-1药物最新动态...），本期关注药品为恒瑞造影剂钆布醇注射液：更多动态如下：

不批准后，恒瑞钆布醇注射液再次提交上市申请

恒瑞钆布醇注射液仿制药历时近7年半，于4月初按6类申报上市，但结果却未获批，时隔一个月，恒瑞迅速调整，以6类仿制药再次提交上市申请（受理号：CYHS2000331）。

钆布醇注射液（Gadobutrolinjection）是拜耳原研的一款以钆为基础的非离子型对比剂，是用于中枢神经系统磁共振成像的顺磁性对比增强剂。2012年7月国内获批上市，独占市场至今，已近8年，2019年全球销售额达到4亿欧元，是拜耳的主要品种之一。

据恒瑞2019年年报，其造影剂实现32.3亿元的营收，增幅仅次于肿瘤板块，是恒瑞的主营领域之一，也是目前国内造影剂市场龙头企业。

5月12日，恒瑞与浙江司太立、上海司太立（合称司太立）就碘海醇注射液及碘帕醇注射液签署合作协议，对2款产品的生产、供应及商业化运营开展合作。

碘海醇注射液及碘帕醇注射液均为X射线造影剂产品，公开数据显示，碘海醇2017年样本医院销售额6.8亿元，在碘造影剂中市占率第二（仅次于市占率第一的碘克沙醇）；碘帕醇2017年样本医院销售额3.2亿元。

钆布醇注射液目前仅恒瑞布局，若本次获批，将作为首仿进一步丰富公司造影剂产品线，有望引导国内造影市场升级。

数据来源：药智数据、企业公告等网络公开数据

信息来源：药智网、企业公告等网络公开信息

责任编辑：萌萌

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