Alnylam公司股票被腰斩,投资者纷纷逃离RNAi疗法药物残壳!

导读:近日美国生物技术公司Alnylam宣布叫停revusiran的三期临床开发。revusiran作为RNAi疗法首个进入临床阶段的治疗性药物,它的失利是该领域面临的又一沉重打击。

考虑到可能存在的安全隐患,致力于RNAi疗法的又一大药物开发商放弃了其领先的一款候选药物研发,这是长期以来,竭力想把RNAi疗法推向市场的开发者收到的新一轮忧患信号。


此消息10月5日一经发布,Alnylam Pharmaceuticals公司股票即被腰斩,一天内公司市值下跌近30亿美元。这一被终止的药物为revusiran,是Alnylam公司最为成熟的候选药物之一,获批临床后在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤(ATTR-amyloidosis with cardiomyopathy,一种无法治愈,通常在诊断后5年内丧命的罕见、恶性疾病)病人中进行前期临床试验。


纽约市投资银行Needham&Company的分析师Alan Carr说:“投资者担心的不仅仅是某一实验药物的开发成败,他们担心的是其中存在的安全隐患可能是整个RNAi技术平台的问题,这就是投资者反应强烈的根本原因。”


10月5日,Alnylam公司首席执行官John Maraganore在针对投资者的演讲中回应了这一恐慌,强调并向已经感到不安的投资者保证,revusiran的终止并不影响Alnylam公司RNAi疗法其他在研药物的开发。分析师Alan Carr指出,在过去4年里生物技术投资热潮推动现金流入该行业,但自去年年底渐趋冷却。


RNAi疗法历史回顾


20世纪90年代后期,研究员在研究线虫时首次发现RNAi。RNAi指的是一小段RNA与mRNA(指导基因合成蛋白质)结合从而干扰基因表达的现象。RNAi能够降解特定基因的表达,科研人员利用它来研究基因功能。


2006年诺贝尔生理学或医学奖被授予RNAi的发现者,其十周年庆活动结束仅三天,Alnylam公司即发布revusiran被终止临床的公告。


专业人士一直很看重RNAi的医疗潜力,药物开发商也竭力想把该技术转化为疾病治疗方法,但目前还没有在研药物做到临床阶段。他们只是将RNA片段安全送到了其目标靶点,但RNA片段的易被降解是众所周知的。


在RNAi进入细胞的转运方法研究中,Alnylam公司是该领域的先驱。该公司开发的先导化合物patisiran进入了另一种转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的后期临床试验,该试验的临床数据预计将于明年公布,另外几个RNAi疗法候选药物也正在进行早期临床试验。


当Alnylam公司几位参与临床试验的患者出现严重神经疼痛症状时,revusiran的隐患首次被高度重视。Alnylam公司曾申请专家委员会审查其临床试验数据,否定受试者出现的神经疼痛是服用该药物治疗的副作用,但其临床数据显示治疗组的受试者死亡人数高于安慰剂组。数据复审后Alnylam公司决定彻底废止revusiran项目。


早在9月28日,也就是revusiran公告发布的前几天,因早期试验显示有升高肝酶的风险(肝毒性风险),该公司刚刚宣布终止了另一候选药物的开发。


Alynylam公司研发副总裁Akshay Vaishnaw宣称公司的安全数据库(收录了800多名服用Alnylam公司RNAi疗法药物的患者数据)未显示存在更大的安全问题。Alan Carr指出revusiran采用的是过时技术来稳定体内RNA,所以它需要比Alnylam公司的其他候选新药更频繁的给药频次和更高的给药剂量。


注:本文系药智网作者原创翻译整理,欢迎转载,转载时请注明出处,谢谢!

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