2025年国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会近日在荷兰阿姆斯特丹举行。作为全球规模最大、级别最高的儿童肿瘤学术会议，SIOP年会始终汇聚国际一流临床医生与科学家，共同推动领域前沿进展。在这一权威学术舞台上，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授作为主要研究者，团队成员王娟教授代表多中心研究者口头报告了我国自主研发的新一代泛TRK抑制剂佐来曲替尼（zurletrectinib, ICP-723）在儿童及青少年晚期实体瘤中的I/II期临床数据，引发全球学界关注。

研究显示，佐来曲替尼在儿童/青少年NTRK基因融合阳性实体瘤患者中显示出可控的安全性和较好的抗肿瘤活性，表明其是NTRK基因驱动的恶性肿瘤的潜在疗法，特别是在克服第一代 TRK 抑制剂的耐药性方面，展现出较好的有效性，为这类肿瘤带来了新的治疗方向。

精准靶向：从“癌种”到“基因”的治疗革命  

报告指出，NTRK基因融合阳性肿瘤虽然整体罕见，但在儿童中的发生率高于成人，常见于婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、神经胶质瘤等特定类型。这类肿瘤由NTRK基因与其他基因异常融合驱动，传统化疗和放疗效果有限，且毒性较大。而TRK抑制剂的问世，标志着肿瘤治疗模式从“依据发病部位”转向“依据驱动基因”的根本性变革。  

“只要检测出NTRK基因融合，无论肿瘤发生在脑部、软组织还是其他器官，都可以使用同一种靶向药物治疗，这就是‘异病同治’的理念，”张翼鷟教授解释道，“佐来曲替尼作为我国原研的第二代TRK抑制剂，不仅能用于初治患者，对第一代TRK抑制剂耐药的患者也同样有效。”

临床数据亮眼，耐药患者迎来新机

据研究结果，入组的NTRK融合阳性患儿客观缓解率（ORR）达到90%，而对第一代TRK抑制剂耐药的已完成疗效评价的患者均实现部分缓解。在安全性方面，未出现剂量限制性毒性，治疗相关不良事件多为1-2级。报告强调，这一数据证明了佐来曲替尼治疗NTRK/ROS1 基因融合阳性实体瘤患者的潜力，尤其在克服耐药问题上，为耐药后无药可用的患儿提供了新的生存希望。

检测普及与药物可及性双提升

如何判断患儿是否为NTRK基因融合阳性？张翼鷟教授表示，必须通过二代测序（NGS）等分子病理检测对肿瘤组织进行基因分析。目前，国内大型肿瘤中心已普遍开展NTRK融合检测，但基层医院仍面临技术和成本挑战。她呼吁患儿家长前往有条件的专科医院进行检测，并密切关注国家医保政策动态。“随着更多靶向药纳入医保，基因检测的重要性将进一步凸显，检测普及度也有望持续提高。”

“星光计划”加速新药落地，患儿福音将至

值得关注的是，佐来曲替尼近日被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。张翼鷟教授认为，这不仅体现了国家对儿童肿瘤患者的重视，也将显著加速药物审评和上市进程。“这意味着更多患儿有望尽早用上这一高效、安全的靶向药，甚至改变部分患儿的治疗结局。”

精准医疗时代：从单药到联合，未来可期

对于TRK抑制剂与其他治疗手段的关系，张翼鷟教授表示，目前佐来曲替尼作为单药已显示出卓越疗效，而未来是否与化疗、免疫治疗或其他靶向药联用，仍需进一步探索。“我们正站在精准医疗的门槛上。随着研究的深入，儿童肿瘤治疗将越来越个体化、低毒化，‘去化疗’或许不再遥远。”

给患儿家庭的建议：积极检测，科学沟通  

面对正在与疾病抗争的家庭，张翼鷟教授建议，首先要选择专业的儿童肿瘤诊疗中心，与经验丰富的医疗团队保持密切沟通。若怀疑NTRK基因融合，应主动咨询主治医生，了解检测方案与治疗可能性。此外，她鼓励家长通过患者组织、公益平台和药物研发企业官方渠道获取信息，保持希望，科学应对。

“肿瘤精准治疗的时代已经到来，”张翼鷟教授总结道，“我们期待像佐来曲替尼这样的国产创新药能尽快惠及更多患儿，让这些小小的生命，在科学的护航下走向更远的未来。”

责任编辑：Summer

声明：本文内容目的在于传递更多信息，不代表平台观点和投资建议。