据外媒报道，渤健已终止所有基于腺相关病毒（AAV）衣壳的基因治疗项目。

实际上，渤健早在2023年就降低了基因疗法的优先级。如今，作为持续资本配置策略的一部分，公司将彻底放弃AAV技术。

渤健是一家在罕见病和遗传病领域拥有深厚底蕴的生物技术公司，公司表示，未来持续专注于这一领域，将资源集中于更具潜力、更有可能为患者带来更好疗效的先进疗法和药物。

此前主要负责AAV载体研发的大多数团队成员已被重新分配到公司内部的其他岗位，但仍有少数人员面临裁员，涉及研发、运营、技术等岗位。

渤健并非第一家放弃AAV技术的公司。

AAV（腺相关病毒）是一种常用于递送基因疗法的病毒载体，其优势在于相对稳定和长效表达。

目前，基于该技术已有多个基因药物获批上市，例如罗氏旗下Spark公司用于治疗视网膜疾病的Luxturna，以及诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma。

然而，AAV基因疗法也面临成本、免疫原性和安全性等巨大挑战，100-300万美元的“天价”治疗价格与其不确定的临床获益之间存在着显著矛盾。这使得该领域正经历一个“理性调整期”，一些公司选择收缩或退出，将资源转向其他更具确定性的领域。

武田制药在2023年就结束了AAV的早期研究工作。

罗氏也对旗下的基因治疗部门Spark Therapeutics进行了“根本性重组”，全额减记24亿美元商誉。

辉瑞在今年早些时候，将用于治疗B型血友病的AAV基因疗法Beqvez撤市，这款产品与2024年4月才获得FDA批准用于治疗B型血友病的，定价高达350万美元。从上市到退市不足一年，就被辉瑞直接放弃了。

Vertex同样在今年宣布，停止使用腺相关病毒AAV作为基因治疗载体的研究。

如今，渤健业加入这一行列，成为又一家退出AAV技术的大型药企。

昔日“明星”载体遭遇寒冬，巨头们的集体转向，但这并非否定基因疗法的未来，也可能促使行业将资本投向更具潜力的新技术，从而推动下一代基因治疗技术的萌发与成长。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/biogen-officially-ends-all-aav-gene-therapy-work-prompting-team-restructure

责任编辑：琉璃

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