8月11日，诺华宣布其研发的抗BAFF-R单抗Ianalumab（VAY736）在干燥综合征患者中的两项Ⅲ期临床试验均达到主要终点。

目前全球尚无针对干燥综合征获批的全身疗法，对症治疗仅能暂时部分缓解症状。Ianalumab有望终结干燥综合征“无靶向药可用”的历史。

Ianalumab是一种新型靶向B淋巴细胞活化因子受体（BAFF-R）全人源单克隆抗体，通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）清除B细胞，同时阻断BAFF-R介导的B细胞功能与生存信号。该药来自诺华合作伙伴Morphosys，后者于2024年被诺华27亿欧元收购。

目前该药正被开发用于治疗多种B细胞驱动的自身免疫病，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）及弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）。

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首次在全球范围内开展的针对干燥综合征的Ⅲ期临床试验。主要终点均通过欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI）评估全身疾病活动度改善。完成试验的患者可进入长期扩展研究。

结果显示：两项研究均达到了主要终点，即Ianalumab组实现疾病活动度的统计学显著改善。且Ianalumab具有良好的耐受性和安全性。

干燥综合征远非简单的“干燥”问题，而是一种慢性全身性自身免疫性疾病，核心特征是外分泌腺体遭受自身免疫性破坏。患者临床表现差异巨大，轻度患者可能仅表现为恼人的干眼症、口干症及腮腺肿大；重度患者则会出现全身多器官系统损伤。这种疾病的诊断极具挑战性，其症状常与其他疾病重叠，且引发干燥症状的原因多样，导致患者常被漏诊或误诊，显著损害患者生活质量。

长期以来，干燥综合征治疗领域存在巨大的未满足需求。全球范围内，尚无针对疾病本身的特效药获批。临床治疗主要依赖有限的对症治疗，可用于暂时和部分症状缓解。

虽然近年来生物制剂在多种自免疾病的治疗中取得了突破性进展，但针对干燥综合征的生物制剂研发进展相对缓慢，尚无上市产品。据药智数据，目前全球干燥综合征生物药在研管线中，已进入Ⅲ期临床的包括诺华的Ianalumab、Argenx公司的艾加莫德Efgartigimod、强生的nipocalimab、Resolve Therapeutics公司的RSLV-132、安进的dazodalibep、BMS的阿巴西普abatacept，另外来自中国的有荣昌生物的泰它西普也已进入Ⅲ期阶段。

图1全球在研干燥综合征生物制剂（部分）

图片来源：药智数据

诺华表示将在近期举行的医学会议上公布两项研究的具体数据，并计划提交Ianalumab的上市申请。此前Ianalumab已获得美国FDA的快速通道认定，有望成为慢性致残性自身免疫病——干燥综合征的首个靶向疗法。

参考来源：

1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-both-ianalumab-phase-iii-clinical-trials-met-primary-endpoint-patients-sjogrens-disease

2.药智数据

责任编辑：琉璃

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