众所周知，创新药研发是场“九死一生”的豪赌，但新药研发的成功率到底是多少？

近日，药智网数据团队在中国药业杂志发表一篇题为《我国药品生产企业化学创新药研发项目阶段成功率及批准可能性多维度分析》的文章，揭示了我国创新药研发项目的阶段成功率与批准可能性。

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12%成功率，

头部药企更胜一筹

药智全球药物分析系统数据库显示，2017年1月1日至2023年12月31日七年间，共有化学新药2008个品种、4068个项目（以“药品名称+原研企业”记为1个药品品种，以“药品名称+原研企业+研究阶段”记为1个项目）在研，涉及995家药企。

其中1595个品种为创新药（3281项目），413个改良型新药（787个项目）。

分析结果显示，创新药研发项目从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性为12.69%，其中头部企业获批可能性更高，为17.72%，非头部企业仅为11.84%。对比改良型新药项目，从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性为31.01%，可见创新药研发无论是否为头部企业，都面临极高风险。

头部企业定义为药智网2023年发布的《中国药品化学药品研发实力排行榜》排名前10的企业，包括江苏恒瑞、齐鲁制药、正大天晴、石药控股、四川科伦、上海复星、成都倍特、江苏豪森、人福医药、石家庄四药。

3281个创新药项目中，有345个来自头部企业，2936个来自非头部企业。不同类别企业创新药研发项目各阶段成功率详见下图。

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分阶段来看，头部企业在推进药物研发时展现出明显优势。

在临床申请阶段及临床试验Ⅲ期阶段头部企业的阶段成功率分别约比非头部企业高10%及25%；而在临床试验Ⅰ期与临床试验Ⅱ期，两类企业的阶段成功率相近。

批准可能性方面，头部企业创新药从各阶段到批准上市的可能性均高于非头部企业。这说明研发实力更强的企业开展的项目会更容易成功。

原因在于头部企业在前期能凭借深厚的技术储备，丰富的经验对项目进行充分验证，确保项目的可行性；在后期也能凭借充足的研发资源抵御各种外来风险，为项目的成功提供有力支撑。

抗感染药研发成功率最高，

肿瘤药竟成“死亡赛道”

从适应症来看，1595个创新药品种中，数量大于100的疾病领域有6个，依次是肿瘤、胃肠道疾病、神经系统疾病、罕见病、呼吸系统疾病、感染性疾病，累计开展项目3 077个，数量排前3的依次为肿瘤类（1 272个）、胃肠道疾病类（462个）、呼吸系统疾病类（388个）。

分析显示，不同疾病领域创新药物研发在相同研究阶段的阶段成功率差异较大。

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其中，各疾病领域临床试验Ⅰ期成功率差异最大，最低为肿瘤药，成功率仅为41.39%，最高为呼吸系统疾病新药，成功率高达77.08%。

纵观整个药品研发生命周期，不同疾病领域药物研发最困难的阶段普遍集中在临床试验Ⅱ期，其阶段成功率在各阶段中相对最低，最低的为肿瘤（37.29%）到感染性疾病（58.62%），或许与该期为首次于人体验证药物有效性有关。

批准可能性方面，肿瘤药物研发热度最高，但研发难度最大，神经系统疾病药物研发难度次之，两类治疗领域药物从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性均低于创新药研发平均水平（12.69%）。

而从临床试验Ⅰ期到批准上市可能性最高的是感染性疾病的药物研发（约为平均水平的2倍）。

此外，罕见病的该可能性（17.26%）略高于创新药研发平均水平。

但需注意，此处罕见病的划分基于欧美国家标准而非国家卫生健康委员会发布的罕见病目录。事实上，我国罕见病目录中疾病的药物研发成功率远低于此水平。

中美药企各有所长

对比其他文献中化学创新药研发成功率数据，中美两国药企化学创新药从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性相近。

但就某个阶段的成功率而言，两国仍有较大差异。

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相比于美国，我国企业的创新药研发在临床试验Ⅱ期阶段与Ⅲ期阶段的成功率更高，尤其是在前一阶段表现明显。

原因在于我国的创新药项目大部分是“Me too”药物，美国是“First in class”药物，而“First in class”药物在临床试验Ⅱ期首次进行人体有效性验证时更困难。

美国创新药研发失败的原因约75%是因为其安全性或有效性问题。而根据2021—2023年国家药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告》分析，我国创新药研发失败的最主要是由于研发策略或者试验方案调整，其次才是药品安全性或有效性问题。

另外，中国药企在美国研发的创新药从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性低于3%。相较于国内的创新药研发，中国药企在美国进行创新药研发的各阶段成功率均较低。

未来破局关键

我国新药研发已从“跟踪仿制”走向“模仿创新”阶段，正在向“原始创新”的新阶段迈进。面对新形势，政策端和企业端都有不少改进空间。

政策端：对部分疾病领域进行引导激励。例如，我国罕见病药物研发的成功率低于我国创新药研发的平均水平，但美国前者远高于后者。原因在于，美国有完整的“孤儿药”法案，对“孤儿药”的研发进行特殊审批并配套相关政策进行激励，但我国“孤儿药”的研发存在激励政策不健全、企业研发动力不足等问题。因此，我国罕见病药物研发的进一步发展不仅需要政府完善“孤儿药”身份认定与审评审批的相关制度，还需要制订相关政策激励引导企业从事罕见病药物的研发。

企业端：合理布局，实现差异化发展。创新药虽然市场前景广阔，回报高，但其风险大，研发周期长。科学的战略规划与管理是研发成功的重要因素之一。我国头部企业的创新药研发从临床试验Ⅰ期阶段至批准上市阶段的可能性高于非头部企业，原因就在于头部企业具备高度前瞻性与谋划布局意识，可通过制订并优化新药研发战略，实现企业的持续发展。

然而，我国大部分企业仍缺乏前瞻意识，盲目跟风热门靶点的药物研发，导致创新药物研发存在靶点扎堆，同质化竞争严重，研发管线布局单一等问题。事实上，不同疾病领域的创新药研发有着各自独特的挑战与机遇。制药企业可根据不同疾病领域的创新药研发成功率，结合企业优势选择合适的疾病领域进行战略布局，开展创新药的研发。

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参考资料：

doi:10.3969 / j.issn.1006 - 4931.2025.06.001

责任编辑：琉璃

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