近年来，随着医学科技的飞速发展，人们对于医疗的需求与标准也越来越高，精准医学也随之逐渐成为当下医疗领域的核心理念。在这样的背景下，被视为生命科学新前沿的类器官（Organoids）技术在国内生物科研及医学临床领域日趋火热。

类器官技术作为干细胞研究领域最重要的成果之一，在基础医学研究、转化医学及药物研发领域展现出巨大的应用潜力，强生、辉瑞、罗氏、百济神州等巨头也纷纷布局这项新兴技术。但火热的背后是冷静，部分企业认为虽然类器官技术已在临床、科研、药物研发等多领域开展应用，且相关政策也在陆续出台，加速产业化发展，但就相关培养制备及鉴定等操作环节及质控要求，仍然缺乏相对统一的行业标准。

近期，国家癌症中心、分子肿瘤学全国重点实验室联合博鳌肿瘤创新研究院共同发起中国临床肿瘤类器官标准化实验室及样本库建设项目，而该项目的唯一技术支持单位——嘉士腾医药不仅协助项目牵头单位制定了第一版《中国临床肿瘤类器官标标准化实验室及样本库建设方案》及《中国临床肿瘤类器官标准化操作及样本管理质控标准》，同时还发布了目前国内首款基于AI的全智能自动化类器官工作站。

本次药智访谈专访了嘉士腾医药董事长黄璘先生，为我们深入解析与探讨当前类器官技术发展现状以及中国类器官技术发展的未来方向。

黄璘 嘉士腾医药创始人、董事长。南昌大学经济学学士，北京大学EMBA硕士，耶鲁大学EMBA。近20年医药上市公司及大型医药医疗企业工作与管理经验。担任上市公司“北大医药”CEO期间，公司销售收入超过30亿元，市值超过150亿元。

记者：类器官技术被誉为“微型器官”，是干细胞研究领域最重要的成果之一，在多领域都有着巨大潜力，目前类器官技术的发展现状如何？

黄璘：近年来，类器官的发展势头十分迅猛，作为近20年来出现的、且少有能够在精准医疗、药物研发、再生医学等多领域同时产生颠覆性创新价值的新技术与新平台，类器官目前已累积了大量重磅学术研究成果，并得到权威学术界的高度认可。

在政策方面，中国也颁布了多项关于类器官技术的政策：

• 2021年，中国“十四五”计划将类器官列为首批重点专项。
  
  

• 2021年2月，国家药品监督管理局食品药品审评中心发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）：当缺少相关动物模型时，可采用基于细胞和组织的模型（如 2D 和3D 组织模型、类器官和微流体模型），这些模拟人体内环境的模型也可为有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。
  
  

• 2021年底，国家药品监督管理局药品审评中心连发三个与基因治疗、细胞治疗相关的指导原则，首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的验证指南当中。
  
  

• 2023年10月，国家药品监督管理局药品审评中心发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》，再次将类器官模型列入指导原则中。
  
  

因此，类器官技术基于充分的学术研究基础和明确的政策导向支持，其发展与商业化应用在全球范围内已显现出强大的潜力。国外已经形成一定的市场竞争格局，出现了包括HUB、Xilis、Emulate、TissUse、Hesperos等一系列的代表性类器官企业，这些企业大多聚焦在以新药研发为主的类器官芯片开发；而国内类器官企业在2016年-2021年期间相继成立，从而促使类器官企业的产业链发展格局初步形成。

记者：对比国内与国外，类器官技术的发展有差异/差距吗？

黄璘：国内外类器官技术的发展阶段及商业化应用存在一定差异。

由于政策、资金支持更多，技术研究起步更早，国外率先快速涌现出一批推动类器官技术商业化应用的类器官公司，类器官技术的商业化应用早于国内，但主要应用以药物研发与科学研究为主。

国内的类器官技术研究起步相对较晚，但近年来呈现快速发展趋势，2021年国内研究团队发表的类器官文献数量在全球排名跃升至第二位。随着国内类器官企业的出现，类器官技术在国内亦相继实现了商业化应用。

虽然类器官技术在国外与国内都实现了商业化应用，但两个市场的应用侧重点不同，最大的区别在于国内临床医生对新的精准医疗技术手段持更加开放的接受态度，加速了成果落地与转化，并且中国有庞大的患者群体，类器官技术在精准医疗临床领域的应用活跃程度远高于国外。而国外较国内而言患者数量少、自我保护意识强、法规体系较为严苛等因素导致类器官尚未在国外医疗机构得到广泛应用，现阶段国外类器官公司主要致力于开发类器官芯片等细分产品，并率先在新药研发、科研等领域开展商业化应用。

记者：您认为我国的类器官技术有怎样“卡脖子”的难题？如何解决？

黄璘：要实现类器官技术发展及产业化运用，就必须正视并解决目前类器官技术发展及产业化应用的痛点，目前我国的类器官技术我认为有以下两点难题。

第一，类器官在产业转化过程中需要尽可能的贴近人体微环境。目前广泛运用的类器官技术主要依托培养皿为载体，虽然已经在一定范围具备了应用条件，但培养皿载体上的类器官能够包含的人体微环境元素十分有限。若想要类器官技术在更广的范围内去发挥它的作用，达到高标准的产业应用水平，需要有更加科学的类器官产品形态设计与模型构建能力，这就是我们目前要努力的方向之一。

第二，如何实现类器官产品标准化也是所有类器官企业需要解决的难题。若无法实现标准化，类器官技术就只能停留在科研阶段，无法进入大规模产业化应用。在类器官实验过程中，如果大部分工作都由人工来手动完成或进行决策，这个问题就无法解决，操作手法或人为判断略有偏差就会对类器官实验造成不同程度的影响，所以我认为这个问题需要通过自动化+AI来解决，只有实现类器官实验的全流程智能化、自动化操作，无需人工干预和人工决策，才能真正解决该难题。

记者：据悉，嘉士腾医药成为《中国临床肿瘤类器官标准化实验室及样本库建设项目》的唯一技术支持单位，为什么嘉士腾能够被国家癌症中心及分子肿瘤学全国重点实验室青睐？

黄璘：我们非常荣幸能与“国家队”合作，推动类器官在临床领域的标准化应用与平台建设。嘉士腾之所以能够得到国家癌症中心等权威机构的认可，主要是基于嘉士腾扎实的技术优势和有价值的类器官产品输出。

首先，嘉士腾在类器官的体系构建方面，已实现了超过20种肿瘤类器官的成功稳定构建，包括多种未见文献报道的罕见癌种，覆盖面非常全面；同时，嘉士腾在iPSC/ESC来源正常类器官以及疾病模型类器官领域也显示出先进的水平，能够稳定、高效构建心脏、类脑、肝、肾、胰岛、滋养层、皮肤、视网膜等多种类器官及相应的疾病模型。无论从类器官模型的广度还是精准度上，都达到行业先进水平。

其次，嘉士腾对类器官质控体系的建设非常重视，经过多年的积累，已建立了行业高水准的“制药级”类器官质控体系。能够保障类器官实验过程准确、可控、可靠。

图片来源：嘉士腾官网

为了实现类器官标准化、规模化的生产，我们研发出了行业首创的嘉睿腾™全智能自动化类器官工作站，这是一个非常有前瞻性的重磅产品，实现了生物学、人工智能、机械自动化等多学科交叉整合，是对人工操作的完美替代，使类器官在医疗机构进行标准化、规模化普及应用变得可能，具有重要的里程碑意义与价值。

基于以上，国家癌症中心和分子肿瘤学全国重点实验室给予了嘉士腾这一宝贵机会，接下来我们将携手推进我国临床肿瘤类器官技术的规模化、标准化普及应用。

记者：您刚才所提到的嘉睿腾™全智能自动化类器官工作站，能否再详细展开介绍下关键技术特点？

黄璘：我们经过数年的研发努力，在2023年底成功完成嘉睿™全智能自动化类器官工作站的开发，并于2024年1月初在北京正式对外发布。这套工作站具有三大核心差异化优势：嘉睿腾™工作站不同于普通的移液工作站仅能单向处理部分实验步骤，它能够实现类器官培养全流程，包括回收、传代、药敏等类器官特有的实验环节；嘉睿腾™工作站集成了嘉士腾行业领先的人工智能AI模块，能够实现机器自动观测类器官状态、收集数据，并根据算法与标准进行自动决策，完全解放人工；嘉睿腾™工作站能够针对样本的个体化差异，自动灵活调用各个实验步骤，并可实现多样本不同步骤的穿插调用，具有高通量与高效率优势。

嘉睿腾™工作站的具体技术特点包括以下几点：

• 自动化程度高：基于嘉士腾行业领先的类器官培养技术，为类器官培养全流程量身定制，可直接输出药敏结果。
  
  

• 工艺灵活性高：可实现不同状态样本的实验策略与步骤适应性调整；可多样本穿插实验，兼容性强，通量大。
  
  

• 智能化程度高： AI根据对样本的持续追踪监测与状态判读对培养的工艺流程做最优的调整、修正和决策，摆脱对人员经验的依赖。
  
  

• 规范化程度高：基于先进的类器官生物学底层技术以及“制药级”质控体系设计打造。一致且稳定的类器官培养流程与处理步骤，全流程可控可追溯，解决了类器官实验的重复性痛点，满足未来监管要求。
  
  

• 精准化程度高：具有国际先进水平的机械组件，所有机械动作重复精度高，能够实现稳定的微量移液以及微距操作，可控性强。
  
  

• 高通量高效率：实验操作由多通道、多模块同步进行，处理速度大幅提升，操作过程无需人员介入，样本处理通量大效率高。
  
  

• 拓展性强：根据不同培养需求进行个性化模块组合及操作程序设定，针对不同的癌种以及应用场景具有不同的处理模式，根据用户需求灵活可调，满足绝大多数的实验需求。
  

图片来源：嘉士腾官网

记者：从整个行业的技术应用前景看，您认为未来类器官技术的发展方向和发展重点主要在哪些方面？

黄璘：我认为未来类器官技术的发展方向和发展重点可能会集中在以下几个方面：

1. 提升类器官的生物学复杂性和功能：随着细胞生物学、发育生物学和材料科学的发展，研究者正尝试创建更为复杂的类器官，这些类器官不仅在结构上接近真实器官，而且在功能上也更加完整，例如包含多种细胞类型、血管网络、甚至是神经连接。
   
   

2. 标准化和自动化生产：为了确保类器官的可重复性和可靠性，需要开发标准化的生产流程和质量控制标准。此外，自动化技术的引入将有助于提高生产效率和减少成本。嘉士腾近年来在此方面进行着不懈努力。
   
   

3. 疾病模型开发与药物筛选：发展更为精确、丰富的疾病模型是未来的一个重要方向，这包括遗传性疾病、传染病和慢性病等多种疾病的类器官模型。这将加速药物的开发过程并提高其成功率。
   
   

4. 再生医学与组织工程：开发基于类器官的细胞疗法，用于替换受损或病变组织，如胰岛细胞替代糖尿病患者的胰岛功能。研究如何将类器官移植到体内，并成功整合到宿主组织中，实现功能性组织再生。
   
   

5. 多学科融合与智能化：类器官技术的发展需要生物学、材料科学、工程学、计算科学、临床医学等多个学科的知识和技术的融合，推动跨学科合作将是未来发展的一个趋势。结合微流控、生物3D打印、干细胞工程等前沿技术，提升类器官构建的精确度和复杂性，实现更多类型器官的体外重建。将人工智能和大数据分析应用于类器官研究，加快数据解读速度，优化类器官模型的设计与应用。
   
   

6. 伦理法律与政策制定：随着类器官技术的成熟和广泛应用，相应的伦理规范和法律法规也需要更新以适应新情况，保护患者权益，同时促进技术的健康发展。类器官技术的进步也要求相关领域的专业人才进行相应的教育和培训，以便能够掌握和应用最新的技术和方法。
   

综合而言，未来类器官技术的发展将是一个多方面、多层次的综合进程，需要各界持续努力与投入，将类器官的应用推向更加成熟的阶段。

责任编辑：木棉

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