2024年1月31日，武田引进ProtagonistTherapeutics在研的铁调素（Hepcidin）类似物Rusfertide，武田获得一半美国商业权益，以及美国外商业权益。根据协议，武田支付3亿美元预付款，额外的里程碑金额以及美国外的销售分成。

Rusfertide为一种铁调素模拟物，目前处于真性红细胞增多症关键三期临床阶段，预计2024年一季度完成患者入组。

人体每天从食物中吸收1-2mg的铁，食物中的铁通过十二指肠上皮细胞铁转运蛋白（ferroportin，FPN）进入血液中，并以与转铁蛋白（Transferrin）结合的形式存在。红细胞是利用铁的最主要位置，过量的铁则被储存在肝脏等器官中。衰老死亡的红细胞，其中的铁会通过巨噬细胞吞噬红细胞被再次利用。铁含量同时受到铁调素（Hepcidin）的严密调控，铁调素编码基因HAMP的表达反过来受到铁和红细胞的调控，从而形成一个精密的反馈控制系统。

正常条件下，铁代谢调控系统可以维持体内正常的铁平衡，但在一些疾病状态，如β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病中，都会出现铁稳态的失衡。真性红细胞增多症的典型病理特征是红细胞的过量产生，这是一种严重的慢性疾病，伴随着血栓性和心血管风险升高。在美国有10万例真性红细胞增多症患者。

针对铁代谢的药物开发可能针对不同环节，涉及不同靶点，但通常铁调素都是其中的关键。以上调铁调素的药物开发为例，可以通过铁调素类似物放大其功能，也可以靶向TMPRSS6、FPN等来上调铁调素等。

总结

国内方面，仅迈威生物在研铁调素通路创新药，9MW3011由迈威生物美国子公司自主研发，是一款针对TMPRSS6的单抗新药。作用机制上，9MW3011通过结合肝细胞表面表达的TMPRSS6，上调肝细胞表达铁调素的水平，抑制铁的吸收和释放，从而达到调节体内铁稳态的作用。

2022年11月，9MW3011注射液的临床试验申请获得FDA批准，可针对真性红细胞增多症患者开展临床试验。2023年1月，其临床试验申请获得国家药品监督管理局批准，针对β-地中海贫血患者铁过载相关适应症、真性红细胞增多症开展临床试验，目前处于一期临床阶段。2023年1月，迈威生物与DISCMEDICINE,INC.达成独家许可协议。根据协议，DISC将获得除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化以及以其他方式开发9MW3011的权利。迈威生物可获得合计最高达4.125亿美元的首付款及里程碑付款，另外可获得许可产品净销售额最高近两位数百分比的特许权使用费，其中DISC已经向迈威生物支付一次性不可退还的首付款1000万美元。

责任编辑：白芨

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