2023年，FDA的药物评价与研究中心(CDER)批准了55种新药，获批数量比2022年增长了近50%，仅次于2018年的59款。

此外，2023年FDA共批准了12款抗体新药，包括7款单抗（其中有一款国产PD-1）。

近10年来CDER批准的药物为每年46个，已经是20多年来的最高水平。

回顾2023

CDER批准的药物中，小分子药物的占比达到了55%，仍然占据半壁江山。此外，生物制品占到了31%左右。

FDA的生物评估和研究中心(CBER)也紧跟步伐，在2023年批准了越来越多的细胞和基因疗法、疫苗和血液制品。

其中包括第一个基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法、两种呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗和一系列基因疗法。

按治疗领域来看，肿瘤学继续获得最多的批准。2023年CDER批准了13种（24%）新癌症疗法。神经病学位居第二，有9种（16%）获得批准，也符合最近的趋势。传染病和血液病并列第三，各占5例（9%）。

CDER批准的药物按治疗领域分类

从治疗方式上看，疾病疗法继续变得更加多样化。2023年，基于核苷酸的疗法数量有所增加，其中包括第二种RNA适体产品。在抗体方面，FDA批准了4个双特异性抗体。

多个第一

第一个获得批准的AKT抑制剂

阿斯利康的capivasertib(Truqap)是第一个获得批准的AKT抑制剂。FDA批准其与雌激素受体拮抗剂氟维司群联合治疗PIK3CA、AKT1或PTEN中一种或多种生物标志物改变的HER2阴性转移性乳腺癌。分析师预测该激酶抑制剂的峰值销售额约为6.9亿美元。

两款RSV疫苗

2023年5月3日，葛兰素史克的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy获美国FDA批准上市，用于预防60岁及以上人群由RSV引起的下呼吸道疾病。这也是全球首款获批的RSV疫苗。

同年5月31日，辉瑞的RSV疫苗Abrysvo也获得FDA批准上市，用于老年群体的预防。随后，Abrysvo适应症扩大，用于胎龄32至36周的孕妇，保护新生儿免受RSV感染，这也是首款用于孕妇群体的RSV疫苗。

这两种疫苗都可能达到重磅炸弹的地位。GSK的Arexvy目前处于领先地位，预计峰值销售额接近32亿美元。

Leqembi治疗阿尔茨海默病

卫材和百健的Leqembi(lecanemab)于1月份获得了针对阿尔茨海默病的加速批准，并7月后获得了全面批准。

Leqembi是一种人源化抗Aβ单克隆抗体，通过减少大脑中聚集的Aβ发挥疗效。与安慰剂（不含任何药物的输注）相比，Leqembi在1.5年期间将痴呆症状严重程度平均降低了27%。

分析师预测销售额峰值将达到48亿美元，由于曾经aducanumab在商业化的失败，分析师已经调低了该药物的销售预期。

首款CRISPR基因编辑疗法

Casgevy是第一个在全世界获批上市的基于CRISPR的基因编辑疗法，具有划时代的意义。该疗法一次性治疗定价为220万美元，分析师预计其峰值销售额将略高于26亿美元。

与CASGEVY疗法一起，FDA同时批准了Bluebirdbio公司的基因疗法LYFGENIA治疗复发性血管闭塞危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)患者。

首款医药级口服粪便微生物产品

2023年4月26日，美国FDA宣布，批准SeresTherapeutics和雀巢的口服微生物组疗法Vowst上市。这是FDA批准的首款口服粪便微生物组疗法，也将打开微生物疗法的新大门。

2024值得关注的药物

进入2024年，多款药物的即将获批也备受市场关注。

FDA已经接受安斯泰来Zolbetuximab生物制剂许可申请并授予优先审查资格，如果成功的话，将成为首个CLDN18.2抗体，用于治疗胃癌。

此外，MadrigalPharmaceuticals的THR-β激动剂Resmetirom治疗NASH的上市申请获得FDA受理并被授予优先审评资格，如果成功获批上市，Resmetirom将成为NASH开创里程碑的创新药。

Moderna的RSV疫苗mRNA-1345的批准将表明mRNA疫苗平台具有超越COVID-19的潜力，对于mRNA未来也非常重要。

Iovance的lifileucel则将成为首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，治疗转移性黑色素瘤，这也将成为TIL疗法35年来的重要里程碑。

文章图片来源：智药局官微

参考链接：

https://www.nature.com/articles/d41573-024-00001-x

责任编辑：白芨

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