近日，据Endpoints News报道，辉瑞在发给其的一份电子邮件声明中证实，该公司将终止B型血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化。这一决定标志着这款定价高达350万美元的基因疗法，从获批到被放弃，仅仅走过了一年的时间。

图片来源：Endpoints News

Beqvez是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因替代疗法，旨在通过一次性治疗解决B型血友病患者的长期出血问题。B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，主要由于第九凝血因子缺乏导致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通过将正常功能的第九凝血因子基因导入患者体内，从而恢复其凝血功能。

该疗法的研发始于Spark Therapeutics，辉瑞在2014年从Spark获得了Beqvez的授权。2024年1月，Beqvez获得加拿大卫生部批准上市，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者；2024年4月，Beqvez获得美国FDA批准上市，定价为350万美元。然而，一年时间过去，辉瑞便决定终止其开发和商业化。

辉瑞终止Beqvez开发的决定背后有诸多因素。首先，Beqvez自获批以来，市场表现远未达到预期。辉瑞发言人表示，自该药物获批以来，尚未有患者接受过商业药物的治疗。这表明，尽管Beqvez在技术上取得了突破，但在实际应用中却面临诸多挑战。

高昂的定价是阻碍其市场推广的重要因素。Beqvez的定价为350万美元，与CSL Behring的Hemgenix价格相当。如此高的价格使得许多患者和医保机构望而却步。另一方面，基因疗法的复杂性和潜在风险也让患者和医生持谨慎态度。

此外，市场竞争也对Beqvez产生了不利影响。在B型血友病治疗领域，CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian已经占据了一定市场份额。这些疗法不仅价格相对较低，而且在市场推广上更具优势。相比之下，Beqvez的市场空间被进一步压缩。

辉瑞终止Beqvez的开发和商业化，不仅是对市场需求的回应，也是其战略调整的一部分。近年来，辉瑞在基因治疗领域频繁调整布局。2023年，辉瑞将早期研发阶段的基因治疗项目卖给了阿斯利康旗下的罕见病部门Alexion。2024年，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因疗法的合作。此次停止Beqvez的开发，或将标志着辉瑞彻底退出病毒载体基因治疗领域。

结语：辉瑞终止B型血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化，是其在基因治疗领域战略调整的重要一步。这一决定不仅反映了市场需求和竞争环境的变化，也提醒行业在基因治疗的商业化道路上仍需谨慎前行。尽管基因治疗在技术上具有巨大潜力，但在实际应用中仍需解决成本、安全性和市场接受度等问题。未来，基因治疗的发展需要更多创新和突破，才能真正实现其在疾病治疗中的价值。

参考来源：
1.https://endpts.com/pfizer-ends-rollout-of-beqvez-putting-another-dent-in-hemophilia-gene-therapy-field/
2.https://mp.weixin.qq.com/s/0PPnvIEW1oBdVqYg1MDcmw
3.https://www.163.com/dy/article/JP7TV1I00552CSHY.html

责任编辑：琉璃

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