2024年6月19日，迪哲医药宣布，公司自主研发的I类新药——淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲^®（通用名：戈利昔替尼胶囊）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/rPTCL）成人患者。  
 

全面突破PTCL治疗瓶颈  
深度缓解、全面获益、更长生存  

戈利昔替尼此次在国内通过优先审评获批上市，是基于全球关键性注册临床研究“JACKPOT8B部分”（JACKPOT8PartB、JACKPOT8B），该研究旨在评估戈利昔替尼治疗r/rPTCL的疗效和安全性，主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。研究结果在2023年第65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》（LancetOncology，IF：54.4）。 

研究结果显示，戈利昔替尼单药治疗r/rPTCL： 

• 深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，均是既往靶向治疗方案的近2倍。  
  

• 全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的PTCL亚型的治疗需求。  
  

• 更长生存：中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月（现有其它疗法的DoR小于12个月）。  
  

新机制、新结构
破局PTCL领域“十年无创新药”困境

PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一线标准治疗为CHOP为基础的四联化疗，治疗后缓解的患者存在极高复发风险。r/r PTCL患者的生存预后极差，针对这一群体的既往单药治疗效果极为有限，3年生存率仅为23%，中位总生存期（OS）仅5.8个月，并且该领域近十年没有创新药上市，临床治疗瓶颈亟需创新突破。

迪哲最早发现并验证了JAK/STAT通路是治疗PTCL的高潜力干预靶点，开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制。同时，独特的“两氢键一盐桥”创新分子结构设计，实现了高瑞哲®对JAK1的极高选择性（相对JAK家族其它成员高200-400倍）和长半衰期，可在持续稳定强抑制PTCL的同时，大幅提高治疗安全性和耐受性。

凭借疗效和安全性优势，戈利昔替尼连续4年入选ASCO、ASH和ICML等国际顶尖学术大会6项口头报告，相关研究结果发表于国际权威期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology，IF：51.8）和《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）。今年4月，高瑞哲®作为纳入国家药监局（NMPA）优先审评程序的创新药，获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》Ⅱ级推荐。

责任编辑：琉璃

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