看点

1. 新型抗生素组合获美国FDA批准上市

2. Hugel公司的肉毒素产品乐提葆在美国批准上市

3. 科济药业BCMA CAR-T疗法获NMPA批准上市

4. 多种罕见病新药在国内获批

2024年2月，全球新药获批生产、获批临床情况详见下文。

8款新药

FDA批准上市

2024年2月，美国FDA药品审评和研究中心（CDER）批准了8个新药，包括1个创新小分子组合、2个生物药和5个新剂型（见表1）。

表1. 2024年2月美国FDA批准的新药

数据来源：FDA官网

1. EXBLIFEP

申报企业：ALLECRA

适应症：复杂性尿路感染

2月22日，美国FDA批准Allecra Therapeutics公司的新分子实体药物组合Exblifep (cefepime/enmetazobactam，头孢吡肟/恩美他唑巴坦)，用于治疗18岁及以上复杂尿路感染 (cUTI) 患者，包括肾盂肾炎。

Exblifep是一种静脉注射用的固定剂量抗生素组合，包括头孢菌素类抗生素头孢吡肟和新型β-内酰胺酶抑制剂恩美唑巴坦enmetazobactam。该药物组合旨在对抗革兰氏阴性菌的抗菌耐药性，特别是由广谱β内酰胺酶(或ESBL)介导的耐药性。为减少耐药细菌的产生并保持Exblifep和其他抗菌药物的有效性，Exblifep只能用于治疗或预防已证实或强烈怀疑由易感细菌引起的感染。

2. LETYBO

申报企业：HUGEL

适应症：成人中度至重度眉间纹

2月29日，美国FDA批准Hugel 公司的肉毒素产品乐提葆Letybo（letibotulinumtoxinA），用于治疗成人中度至重度眉间纹。

Letybo是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，通过肌肉内注射，用于暂时改善成年患者与皱眉肌和/或降眉肌活动相关的中度至重度眉间纹外观。临床试验结果显示，Letybo在治疗眉间纹方面的有效性和安全性。值得一提的是，四环医药是乐提葆在中国的独家代理商，该药已于2020年在中国获批上市。2022年CBC集团完成对Hugel的收购，本次获FDA批准，标志着Letybo将正式进军美国市场。

8款新药

NMPA获批上市

2024年2月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了3个国产新药和5个进口新药，适应症包括痤疮、咳嗽、多发性骨髓瘤和多种罕见病，详情见表2。

表2. 2024年2月NMPA批准的新药

数据来源：国家药监局官网、药智数据

1. 泽沃基奥仑赛注射液

申报企业：科济药业

适应症：多发性骨髓瘤

2月23日，国家药品监督管理局批准科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

据科济药业新闻稿，泽沃基奥仑赛是一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品，通过慢病毒转导T细胞产生的。多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。在传统治疗方式下，复发或难治性多发性骨髓瘤患者的预后较差，且治疗选项很少。赛恺泽的获批为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。

2023年1月，科济药业与华东医药就赛恺泽达成在中国大陆地区的商业化合作，科济药业授予华东医药赛恺泽在中国大陆地区的独家商业化权益。

2. 醋酸锌片

申报企业：诺贝仁医药

适应症：肝豆状核变性

2月6日，国家药品监督管理局批准诺贝仁制药（Nobelpharma）的醋酸锌片，用于治疗肝豆状核变性。

肝豆状核变性（又称Wilson病，威尔逊病）是一种罕见的遗传性疾病。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在肝豆状核变性患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。最终导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。

醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂，2015年已在日本获批上市，用于低锌血症、威尔逊病。在中国，醋酸锌片曾在2023年2月以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗肝豆状核变性。本次在国内获批将为中国的肝豆状核变性患者提供新的治疗选择。

3.可伐利单抗注射液

申报企业：罗氏

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症

2月7日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏报的可伐利单抗注射液（商品名：派圣凯/Piasky）上市。用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12岁）患者。

阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种获得性造血干细胞基因突变引起血细胞膜缺陷所致的慢性血管内溶血，常在睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿、潜在的骨髓衰竭和血栓形成，已被纳入我国第一批罕见病目录。

可伐利单抗注射液是一种靶向补体蛋白 C5 的重组人源化 IgG1 亚型单克隆抗体，能特异性地与补体蛋白 C5 结合，从而抑制 C5 裂解为 C5a 和 C5b，阻止末端补体复合物 C5b-9 的产生，抑制补体途径免疫反应。

据罗氏新闻稿，本次派圣凯在中国的获批，是其在全球所有国家中的首次获批，为患者提供了新的治疗选择。

4.注射用替度格鲁肽

申报企业：武田

适应症：短肠综合征

2月20日，国家药品监督管理局批准武田公司的注射用替度格鲁肽（商品名：瑞唯抒），用于治疗短肠综合征（Short bowel syndrome，简称SBS）成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱，以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。此前，国内短肠综合征患者群体处于缺乏有效药物的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。

替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。

在中国，替度格鲁肽曾借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药“展品变商品”的转化，9个月后又正式获批在国内获批上市，填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白，为“短肠人”群体提供了一种全新的治疗选择。

5.注射用舒索凝血素α

申报企业：武田

适应症：获得性血友病A

2月20日，国家药品监督管理局批准武田公司的注射用舒索凝血素α，用于获得性血友病A（AHA）成人患者按需治疗和出血事件的控制。

AHA是指由于循环血中出现针对凝血因子Ⅷ（FⅧ）的自身抗体，导致FVIII活性下降的一种获得性出血性疾病。舒索凝血素α（susoctocog alfa）是一种重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用，有望给AHA患者带来新的治疗选择。

86款新药

国内获批临床

2024年2月，有86个1类新药在中国获得临床试验默示许可，包括多种小分子新药、蛋白降解疗法、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、细胞疗法和基因疗法；适应症涵盖多种肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病、RSV感染、眼科疾病、消化系统疾病等；涉及诺宇医药、智翔金泰、海创药业、来凯医药、凡恩世制药、齐鲁制药、再鼎医药等国内药企，以及阿斯利康、罗氏、默沙东、赛诺菲等跨国药企，部分首次获批临床试验许可的新药见表3和表4。

表3. 2024年2月国内获批临床的国产新药（部分）

数据来源：国家药监局官网、药智数据

表4. 2024年2月国内获批临床的进口新药（部分）

数据来源：国家药监局官网、药智数据

3月，全球新药又有哪些进展？欢迎关注博药微信公众号，小编将为您持续跟踪报道～

责任编辑：琉璃

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