细胞和基因疗法（CellandGeneTherapy，以下简称CGT）被视作继小分子和抗体药物后，生命科学领域下一个黄金赛道。CGT是指将外源遗传物质通过替换、失活、插入等手段导入靶细胞，来修饰或调控基因的表达，以此改变细胞的生物学特性来达到治疗效果的一种治疗方式。

由于CGT可以直接作用于遗传物质，对于很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力，临床前景广阔，根据VisionResearchReports，到2030年，CGT临床试验市场规模预计将达到484亿美元，2021—2030年将以24.3%的复合年增长率增长。目前，国内外已有多家药企入局这一赛道。

割裂的CGT赛道

不过，在经历了初期轰轰烈烈发展后，近年来CGT领域出现了冰火两重天的局面。这一割裂现象在2023年表现的更为明显。一方面，2023年，全球获批上市了6款CGT治疗药物，创下历史新高。不仅如此，这其中还包括多个获得突破的产品。

如全球首个糖尿病细胞疗法Lantidra，于2023年6月29日获FDA批准，用于治疗1型糖尿病。这是一款同种异体的细胞治疗产品，由供体胰腺细胞制成同种异体胰岛细胞，用于治疗无法通过糖尿病管理达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。其主要作用机制是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要注射胰岛素来控制血糖水平。

首个用于体外治疗的基因治疗药物Vyjuvek，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Vyjuvek是一款现货型外用基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。

值得一提的是，这款基因疗法的获批斩获了多项“第一”，除了是首个获FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法。它同时为DEB患者带来了首款获批基因疗法。

另外，今年12月8日，首个基因编辑药物Casgevy获FDA批准，它是由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款Crispr/Cas9基因疗法药物，适应症为镰刀状细胞贫血病（SCD）。值得一提的是，其另一适应症——输血依赖型β-地中海贫血（TDT）的PDUFA日期为2024年3月30日。

除了这些突破性进展外，本土药企也有两款CAR-T产品获批上市：6月30日，驯鹿生物和信达生物开发的全人源靶向BCMACAR-T细胞治疗药物伊基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。11月8日，合源生物的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液上市申请获批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）。

2023年可以说是CGT领域的收获之年。不过，在另一面，则是充斥着砍管线、裁员、解散和破产。如作为CGT领域的龙头GSK，明确终止了在CGT方向的研发投入，连续退掉三款TCR疗法；赛诺菲、诺华退货镰状细胞病疗法；药明康德临港CGT生产基地裁员。CGT明星企业Editas、Beam、CRISPRTherapeutics等在今年进行了至少一次裁员。尽管如此，今年以来，国内CGT领域投融资热度依旧不减。

CGT行业融资逻辑

据公开数据统计，2023年国内CGT领域有超50家企业获得累计近90亿元的投融资，其中约20家CGT企业获得超亿元人民币融资，我们选取其中四家，看一下其发展的底层逻辑。

纽福斯是国内专注于眼科疾病的基因治疗行业领先企业，今年8月，其完成了近7亿元人民币C+轮融资。其核心产品NR082，旨在治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。公司第二款美国ODD新药NFS-02已同时在中美获得IND许可，正在开展全球多中心临床试验。

驯鹿生物是一家致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，今年1月，公司宣布完成近5亿元人民币C1轮融资。在细胞治疗领域，驯鹿生物后发先至，今年6月，其针对R/RMM的伊基仑赛注射液上市，是国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。

除R/RMM外，伊基奥仑赛新增扩展适应症——抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的研究也进入临床I期阶段。

沙砾生物于今年9月宣布完成4亿元人民币的B轮融资，用于支持公司肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法管线的开发，包括GT101的关键临床试验以及多项下一代基因编辑型TIL管线的开发。

本导基因于今年6月宣布完成超2亿人民币的B轮融资，其提交的针对Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎治疗的BD111眼用注射液临床试验申请已获CDE默示许可。BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物，已于2022年获得FDA孤儿药资格批准。

另外本导基因拥有国际领先VLPmRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，布局了多条first-in-class的产品管线。

可以看出，这些获得超亿元融资的CGT公司，其管线进度和积极临床数据展现了公司的确定性，增加了市场对CGT的信心。因此产品的临床疗效和安全性不仅是药企最核心的竞争力、是药企长期发展的底层逻辑，也是二级市场的投资重点。

中国CGT行业虽然起步较晚，但伴随近年来CGT行业相关支持与监管政策密集出台，以及CGT药物激增的市场需求，促进了中国CGT药物研发领域的蓬勃发展，中国CGT行业的领军企业也将会在未来一段时间里涌现。

参考：

1. FDAapprovesfirstcellulartherapytotreatpatientswithtype1diabetes.

2. 国内CGT行业融资汇总（2023年1-9月）.

3. https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/19/2672756/0/en/Krystal-Biotech-Receives-FDA-Approval-for-the-First-Ever-Redosable-Gene-Therapy-VYJUVEK-beremagene-geperpavec-svdt-for-the-Treatment-of-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html.

   
   

责任编辑：三七

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