今日（7月25日），信念医药集团（BeliefBioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布：由其自主研发且自主生产的BBM-H803注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗血友病A的基因治疗药物，也是信念医药第二款获得NMPA临床试验批准的药物，该款产品于去年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

该次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。BBM-H803使用了自主知识产权的工程化衣壳，其免疫原性更低，肝脏递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（adeno-associatedvirus,AAV）基因治疗产品，预期安全性更佳。前期已开展的探索性研究数据显示，受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。

关于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（adeno-associatedvirus,AAV）基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ（FactorⅧ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

自2022年起，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究（IIT,NCT05454774）已经启动；2023年5月，信念医药正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交该款药物的临床试验申请（IND），同月，IND获得正式受理；2022年12月，BBM-H803注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

责任编辑：木棉

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